Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-forsøk med mesenkymale stamceller i systemisk lupus erythematosus (MiSLE)

29. februar 2024 oppdatert av: Medical University of South Carolina

En fase II kontrollert studie av allogene mesenkymale stamceller for behandling av refraktær lupus

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til mesenkymale stamceller (MSC) oppnådd fra navlestrenger for behandling av voksne med systemisk lupus erythematosus (SLE). Målet med denne studien er å finne ut om pasienter som får en MSC-infusjon pluss standardbehandling responderer bedre enn pasienter som får placeboinfusjon pluss standardbehandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 2 multisenter (flere medisinske forskningssentre deltar), placebokontrollert, randomisert (tildelt ved en tilfeldighet), dobbeltblind (verken deltakeren eller etterforskeren vil vite om aktivt medikament eller placebo er tildelt) for å evaluere sikkerheten og effekten av mesenkymal stamceller (MSC) for behandling av systemisk lupus erythematosus (SLE) hos voksne.

MSC-ene vil bli hentet fra friske donor-navlestrenger og to doser MSC-er vil bli testet. Cellene vil bli produsert ved Medical University of South Carolina (MUSC) og vil bli sendt til andre deltakende sentre for pasienter med SLE. Deltakerne vil motta enten aktivt medikament eller placebo gjennom en enkelt IV-infusjon. Alle deltakere vil motta standard omsorg og deres sikkerhet vil bli overvåket gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mariko L. Ishimori, MD
        • Underetterforsker:
          • Daniel J. Wallace, MD
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of California - San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • S. Sam Lim, MD, MPH
        • Underetterforsker:
          • Arezou Khosroshahi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rosalind Ramsey-Goldman, MD
        • Underetterforsker:
          • Mary Mahieu, MD
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Rekruttering
        • The Feinstein Institute for Medical Research
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Meggan Mackay, MD
        • Underetterforsker:
          • Cynthia Aranow, MD
        • Underetterforsker:
          • Giovanni Franchin, MD
        • Underetterforsker:
          • Erik Anderson, MD
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ummara Shah, MD
        • Underetterforsker:
          • R. John Looney, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Saira Z Sheikh, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • Oklahoma Medical Research Foundation
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christina Arriens, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Hovedetterforsker:
          • Gary S. Gilkeson, MD
        • Underetterforsker:
          • Diane L. Kamen, MD, MSCR
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter mellom 18 og 65 år, mann eller kvinne, uansett rase
  • Historisk tilstedeværelse av minst 4 av 11 av ACR-klassifiseringskriteriene
  • Bevis på en positiv ANA (≥1:80 titer) eller positiv dsDNA antistofftest innen 6 måneder etter screening
  • Klinisk aktiv SLE bestemt av SLEDAI-score ≥6 og tilstedeværelsen av minst én BILAG A eller BILAG B ved screening, til tross for standardbehandling
  • Hvis pasienten har en BILAG A- eller BILAG B-skåre i nyreorgansystemet, må han/hun ha fullført minst 6 måneders behandling for den aktuelle episoden av nefritt før screening. Behandlingen må omfatte minst 6 måneder med mykofenolat eller minst 3 måneder med cyklofosfamid etterfulgt av mykofenolat eller azatioprin
  • Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv CNS lupus som påvirker mental status
  • Aktiv lupus nefritt som krever dialyse
  • Laboratorieeksklusjoner: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hemoglobin <8 g/dL, blodplateantall <30 000/mm3, leverenzymer AST eller ALT >4 ganger øvre normalgrense.
  • Positiv testing for funn av HIV, hepatitt B eller hepatitt C, tuberkulose (TB) eller røntgen av thorax (CXR) i samsvar med tuberkulose eller latent soppinfeksjon.
  • Anamnese med ondartet neoplasma i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlede kreft i huden (basal eller plateepitel) eller karsinom in situ i livmorhalsen
  • Gravid eller ammer
  • En kvinne i fertil alder (ikke postmenopausal eller kirurgisk steril) som ikke er villig til å bruke tilstrekkelig prevensjon
  • Historie om nyretransplantasjon
  • Herpes zoster i løpet av de siste 90 dagene eller enhver infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller intravenøs eller intramuskulær antibiotika i løpet av de siste 60 dagene
  • Klinisk signifikante EKG- eller røntgenforandringer av thorax
  • Enhver annen medisinsk tilstand, relatert til eller ikke relatert til SLE, som etter utforskerens oppfatning vil gjøre pasienten upassende eller for ustabil til å fullføre studieprotokollen
  • Bruk av prednison >0,5 mg/kg/dag (eller tilsvarende kortikosteroid) innen 1 måned etter baseline besøk
  • Endring eller tillegg til immunsuppressivt regime innen 3 måneder etter baseline-besøk (unntatt kortikosteroider); Bruk av andre eksperimentelle terapeutiske midler innen 3 måneder etter baseline-besøk
  • Etter å ha mottatt belimumab innen 2 måneder etter baseline, eller har mottatt rituximab eller annen B-celle-depleterende biologisk behandling innen 6 måneder etter baseline.
  • Komorbiditeter som krever kortikosteroidbehandling
  • Nåværende rusmisbruk eller nylig (innen ett år) historie med rusmisbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose mesenkymale stamceller (MSCs)
Mesenkymale stamceller (MSCs) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-løsning
Legemiddel: Lavdose mesenkymale stamceller (MSCs)
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av mesenkymale stamceller (MSCs) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-løsning. Alle deltakere vil motta infusjonen ved baseline-besøket (dag 0). Alle deltakerne vil fortsette på sin standardbehandling under forsøket.
Eksperimentell: Høydose mesenkymale stamceller (MSCs)
Mesenkymale stamceller MSC-er 5 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-løsning
Legemiddel: Høydose mesenkymale stamceller (MSCs)
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av mesenkymale stamceller MSCs 5 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-løsning.
Placebo komparator: Plasma Lyte A Solution
Placebo-infusjon (kun plasma-Lyte A-løsning)
Legemiddel: Placebo infusjon
Deltakerne vil motta en placebo-infusjon som ikke inneholder noen mesenkymale stamceller. Placebo-infusjonen vil bestå av Plasma-Lyte A, som er den samme bæreren som brukes til å levere MSC-ene i forsøksgruppene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons ved uke 24 som definert av SLE Responder Index (SRI):
Tidsramme: Uke 24

Systemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI) er definert som en større enn eller lik (≥) 4 poeng reduksjon i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index score (SLEDAI), ingen ny British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) A eller ikke mer enn 1 ny BILAG B-domenepoengsum, og ingen forverring fra Baseline i Physician's Global Assessment (PGA) med mer enn eller lik (≥) 0,3 poeng.

I tillegg, for å være en "responder", må kortikosteroiddosen være mindre enn lik (≤)10 mg/dag med prednison eller tilsvarende ved besøket uke 20 og opprettholdes på mindre enn eller lik 10 mg/dag gjennom uke 24 .
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i SLEDAI-score mellom grupper
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12, 24 og 52
Endringer i systemisk lupus erythematosus sykdomsaktivitetsindeks (SLEDAI) mellom den eksperimentelle og placebogruppen.
Grunnlinje til uke 12, 24 og 52
Nyre- og ikke-renale organsystemer blusser
Tidsramme: Ved eller før uke 12, 24 og 52
Hyppighet av utbrudd av nyre- og ikke-renale organsystem ved eller før uke 12, 24 og 52, definert av BILAG-kriteriene.
Ved eller før uke 12, 24 og 52
Endringer i SLICC-DI
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
• Endring i SLICC-DI fra baseline til uke 52 for å vurdere akkumulering av ny skade (SLE-relatert eller behandlingsrelatert)
Grunnlinje til uke 52
Endringer i HR-QOL
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i HR-QOL (målt ved SF36 v2) fra baseline til uke 12, 24 og 52
Grunnlinje til uke 52
Endringer i Fatigue
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i tretthet (målt ved PROMIS Fatigue Short Form (SF)) fra baseline til uke 12, 24 og 52
Grunnlinje til uke 52
Endringer i smerte
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i smerte (målt ved PROMIS Pain SF) fra baseline til uke 12, 24 og 52
Grunnlinje til uke 52
Endringer i depresjon
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i depresjon (målt ved PROMIS Depression SF) fra baseline til uke 12, 24 og 52
Grunnlinje til uke 52
Endringer i pasientrapportert lupusspesifikk sykdomsstatus
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i pasientrapportert lupus-spesifikk sykdomsstatus (målt ved LupusPro og LIT) fra baseline til uke 12, 24 og 52
Grunnlinje til uke 52
Steroidbesparende effekt
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Steroidbesparende effekt (målt ved seponering av kortikosteroider og tid til seponering blant de som tar kortikosteroider)
Grunnlinje til uke 52
Kumulativ systemisk steroiddose
Tidsramme: Uke 52
Kumulativ systemisk steroiddose (PO, IV, IM) ved uke 52
Uke 52
Endringer i tilstedeværelsen av serum- og urinbiomarkører for SLE-aktivitet:
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringer i tilstedeværelsen av serum- og urinbiomarkører for SLE-aktivitet: SLE-relaterte cytopenier, lave serumkomplementnivåer, anti-dsDNA-nivåer eller urinproteinmål fra baseline til uke 12, 24 og 52.
Grunnlinje til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Gary S. Gilkeson, MD, Medical University of South Carolina
  • Studiestol: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2015

Først lagt ut (Antatt)

17. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MUSC-UCMSC-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Systemisk lupus erythematosus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere