База данных селективной дорсальной ризотомии (SDR) (SDR)

Обзор болезни:

Детский церебральный паралич — это всеобъемлющий термин для многочисленных неврологических состояний, вызванных проблемами в головном мозге и нервной системе. В частности, церебральный паралич связан с проблемами движения мышц, что приводит к нарушениям ходьбы, осанки и равновесия. Также могут быть затронуты другие важные функции, такие как язык/коммуникация, обучение и зрение. В настоящее время нет лекарства от церебрального паралича; однако существует несколько вариантов лечения, которые могут облегчить симптомы и улучшить качество жизни. Выбор подходящего лечения для каждого ребенка требует участия многопрофильной группы медицинских работников, таких как педиатры, социальные работники, физиотерапевты, логопеды, эрготерапевты, неврологи и хирурги.

Обзор лечения:

В 2012 г. Национальный институт здравоохранения и передового опыта (NICE) опубликовал руководство, касающееся вариантов лечения церебрального паралича (CG145). Одним из обсуждаемых вариантов лечения была селективная дорсальная ризотомия (SDR). SDR представляет собой необратимую хирургическую процедуру, которая включает в себя разделение некоторых чувствительных нервов спинного мозга с целью уменьшения сенсорного входа в сенсомоторные рефлекторные дуги. Интенсивная физиотерапия требуется после операции SDR на срок до 24 месяцев для достижения целей улучшения мышечной функции, тонуса и качества жизни. NICE CG145 рекомендует рассматривать SDR у детей с уровнем GMFCS II или III. Эта рекомендация была основана на обзоре оценки доказательств, в результате которого был сделан вывод о том, что имеются разумные доказательства того, что СДР в сочетании с соответствующим послеоперационным лечением может привести к значительному улучшению двигательной функции и качества жизни.

Обзор исследования:

Этот текущий проект был заказан NICE для поддержки NHS England в ее подходе к вводу в эксплуатацию через оценку (CTE). CTE был запущен в сентябре 2013 года и включает финансирование медицинских процедур и технологий, которые обычно не используются в NHS. SDR является одной из таких процедур, которая была выбрана для CTE с целью оценки «исходов SDR и демонстрации улучшения функции после SDR через 6 месяцев, которое сохраняется или улучшается через 12 месяцев и два года после операции». В рамках этой программы в начале 2014 года NICE заказала службу сбора данных и разработки регистров в одном из своих внешних центров оценки (EAC): King's Imaging Technology Evaluation Center (KiTEC). Ключевой задачей KiTEC EAC является сбор данных, связанных с SDR, которые будут информировать о клинической эффективности и других результатах, представляющих интерес для NHS England при разработке планов ввода в эксплуатацию и решении следующего исследовательского вопроса из раздела 4.5 CG145:

«Приводит ли селективная дорсальная ризотомия с последующей интенсивной реабилитацией, проводимая в возрасте от 3 до 9 лет у детей с уровнем GMFCS II или III, к хорошей общественной мобильности в молодом возрасте?»

Дизайн исследования:

Это проект многоцентровой национальной базы данных (регистра) для получения данных, связанных с СКС, которые позволят ответить на исследовательский вопрос в разделе 4.5 CG145 и сообщить о клинической эффективности и других результатах, представляющих интерес для NHS England. Все пациенты будут проходить предварительную оценку перед проведением SDR. Это зависит от центра и может быть где-то за 6 месяцев до SDR. Госпитализация по поводу СДР обычно занимает от 1 до 2 недель. Для целей данного проекта последующее наблюдение после SDR будет проводиться в течение двух лет. За всеми пациентами в течение двух лет после SDR наблюдали члены соответствующей клинической бригады. После сброса СДР для целей этого проекта будет три основных точки сбора данных: через 6, 12 и 24 месяца после СДР. Данные о пациентах будут собираться в различные моменты времени по согласованию между EAC и различными членами подгруппы SDR. Предварительные оценки могут быть разделены на несколько визитов, в зависимости от конкретного пути лечения пациента в каждом участвующем центре.

Клиническая бригада SDR свяжется с родителями пациентов, когда они придут на свое первое посещение клиники перед SDR. Родителям и детям будет объяснено, что их больница будет проводить клиническую оценку до и после SDR, чтобы дать им возможность обеспечить оптимальный уход и оценить успех операции и послеоперационной реабилитации. Эти оценки наряду с результатами, о которых сообщают пациенты, такими как оценка качества жизни, будут стандартизированы во всех пяти введенных в эксплуатацию больницах. Родителей и детей попросят разрешить добавить свои данные в национальную базу данных, чтобы упростить агрегирование результатов по Соединенному Королевству (Великобритания).

Будут предоставлены информационные листы исследования. Если они согласятся принять участие, родители подпишут форму согласия во время 2-го визита перед SDR. Это даст им время подумать, хотят ли они принять участие.

Соответствие центра и предмета:

Соответствие центра относится ко всем центрам, предоставляющим согласованный стандартизированный набор данных и вводимый в стандартизированную базу данных в соответствии с критериями выбора CTE. EAC будет регулярно контролировать соблюдение Центром требований совместно с NHS England и включать таблицы соответствия в отчет по проекту. Отчет по проекту (с потенциалом для промежуточного анализа) будет включать таблицы с указанием количества подходящих пациентов, которые были направлены на лечение в рамках многопрофильного командного процесса и дали согласие на использование части базы данных, а также тех, которые были фактически зарегистрированы в базе данных SDR. . В отчете по проекту (с возможностью промежуточного анализа) будет указан процент отсутствующих данных в каждой из клинических областей и проведено различие между исходными и последующими переменными. В зависимости от стадии базы данных таблица, отражающая количество детей, которые были потеряны для последующего наблюдения, будет включена в отчет по проекту или в отчеты о возможном промежуточном анализе. Центры СДР будут получать регулярные отчеты о качестве своих данных с точки зрения отсутствующих переменных и возможных выбросов.

Статистические соображения:

Статистики EAC проведут все анализы. Все полученные данные будут анализироваться через определенные промежутки времени, чтобы информировать о текущей оценке клинической эффективности, соответствующих исходах и оценке общего вопроса исследования. Ожидается, что база данных SDR будет иметь небольшое количество, в районе до n = 120 a. год в Англии. Будет регистрироваться ряд клинических исходов и исходов, о которых сообщают пациенты, и не будет единого первичного или вторичного исхода. Скорее цель состоит в том, чтобы описать и количественно оценить изменения в ряде важных клинических областей, таких как спастичность, функция, диапазон движений, походка и качество жизни.

Этические соображения:

Поскольку база данных представляет собой исследование с участием людей, возникают следующие этические соображения:

• Для добавления данных о ребенке в национальную базу данных потребуется согласие родителей, и для детей и родителей потенциальных детей в назначенных центрах SDR были разработаны информационные листы для пациентов (PIS).
• В окончательный набор данных будет включено только минимальное количество элементов данных, необходимых для достижения целей базы данных и соблюдения этических и нормативных требований.
• Конфиденциальность детей будет защищена во время сбора и обработки данных, что снизит риск раскрытия информации.