Database voor selectieve dorsale rhizotomie (SDR). (SDR)

Ziekte overzicht:

Cerebrale parese is een allesomvattende term voor tal van neurologische aandoeningen die worden veroorzaakt door problemen in de hersenen en het zenuwstelsel. Meer specifiek is hersenverlamming gerelateerd aan problemen met spierbewegingen, die leiden tot afwijkingen in lopen, houding en evenwicht. Andere belangrijke functies kunnen ook worden aangetast, zoals taal/communicatie, leren en zien. Er is momenteel geen remedie voor hersenverlamming; er zijn echter verschillende behandelingsopties die de symptomen kunnen verlichten en de kwaliteit van leven kunnen verbeteren. De selectie van geschikte behandeling(en) voor elk kind vereist input van een multidisciplinair team van gezondheidswerkers, zoals kinderartsen, maatschappelijk werkers, fysiotherapeuten, logopedisten, ergotherapeuten, neurologen en chirurgen.

Behandeling overzicht:

Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) publiceerde in 2012 richtlijnen met betrekking tot behandelingsopties voor hersenverlamming (CG145). Een van de besproken behandelingsopties was selectieve dorsale rhizotomie (SDR). SDR is een onomkeerbare chirurgische ingreep waarbij enkele sensorische zenuwen van het ruggenmerg worden gescheiden om de sensorische input naar de sensorisch-motorische reflexbogen te verminderen. Intensieve fysiotherapie is vereist SDR na de operatie gedurende maximaal 24 maanden om de einddoelen van verbetering van de spierfunctie, tonus en kwaliteit van leven te bereiken. NICE CG145 beveelt aan om SDR te overwegen bij kinderen met een GMFCS niveau II of III. Deze aanbeveling was gebaseerd op een beoordeling van bewijsmateriaal, waaruit werd geconcludeerd dat er redelijk bewijs was dat SDR in combinatie met passende postoperatieve behandeling kan leiden tot significante verbeteringen in de motorische functie en kwaliteit van leven.

Studie overzicht:

Dit huidige project wordt uitgevoerd in opdracht van NICE om NHS England te ondersteunen bij haar Commissioning through Evaluation (CTE)-aanpak. CTE werd gelanceerd in september 2013 en omvat de financiering van medische behandelingen en technologieën die niet routinematig in gebruik worden genomen binnen de NHS. SDR is zo'n procedure die werd geselecteerd voor CTE, met als doel het 'resultaat van SDR te evalueren en verbetering van de functie aan te tonen na SDR na 6 maanden die behouden of verbeterd is na 12 maanden en twee jaar na de operatie'. Als onderdeel van dit programma heeft NICE begin 2014 opdracht gegeven voor het verzamelen en ontwikkelen van gegevens bij een van zijn External Assessment Centres (EAC's): King's Imaging Technology Evaluation Centre (KiTEC). Het hoofddoel van de KiTEC EAC is het verzamelen van SDR-gerelateerde gegevens die de klinische effectiviteit en andere resultaten zullen informeren die van belang zijn voor NHS England bij het maken van haar inbedrijfstellingsplannen en het aanpakken van de volgende onderzoeksvraag uit sectie 4.5 van CG145:

'Leidt selectieve dorsale rhizotomie gevolgd door intensieve revalidatie uitgevoerd tussen de leeftijd van 3 en 9 jaar bij kinderen op GMFCS-niveau II of III tot goede mobiliteit in de gemeenschap als jongvolwassene?'

Studie ontwerp:

Dit is een multicentrisch nationaal databaseproject (register) om het bewijs met betrekking tot SDR te verkrijgen dat de onderzoeksvraag in sectie 4.5 van CG145 zal behandelen en de klinische effectiviteit en andere resultaten zal informeren die van belang zijn voor NHS Engeland. Alle patiënten ondergaan een pre-assessment voordat ze SDR ondergaan. Dit varieert tussen centra en kan variëren van 6 maanden voorafgaand aan SDR. Ziekenhuisopname voor SDR is meestal tussen de 1-2 weken. Post-SDR-follow-up zal gedurende maximaal twee jaar worden uitgevoerd voor de doeleinden van dit project. Alle patiënten worden tot twee jaar na SDR gevolgd door leden van het relevante klinische team. Na SDR-ontlading zullen er drie belangrijke gegevensverzamelingspunten zijn voor de doeleinden van dit project: 6, 12 en 24 maanden na SDR. Patiëntgegevens zullen op verschillende tijdstippen worden verzameld, zoals overeengekomen tussen de EAC en verschillende leden van de SDR-subgroep. Voorafgaande beoordelingen kunnen worden opgesplitst in meer dan één afspraak, afhankelijk van het specifieke patiëntenzorgtraject in elk deelnemend centrum.

Ouders van patiënten zullen worden benaderd door het SDR-klinische team wanneer zij hun eerste pre-SDR-kliniekbezoek bijwonen. Aan de ouders en kinderen zal worden uitgelegd dat hun ziekenhuis klinische beoordelingen zal uitvoeren voor en na SDR om hen in staat te stellen optimale zorg te bieden en het succes van de operatie en postoperatieve revalidatie te evalueren. Deze beoordelingen, samen met door de patiënt gerapporteerde resultaten, zoals beoordelingen van de kwaliteit van leven, zullen worden gestandaardiseerd in alle vijf de opdrachtgevende ziekenhuizen. De ouders en kinderen zullen om toestemming worden gevraagd om hun gegevens toe te voegen aan de nationale database om aggregatie van resultaten in het Verenigd Koninkrijk (VK) te vergemakkelijken.

Er worden studie-informatiebladen verstrekt. Als ze ermee instemmen om deel te nemen, ondertekenen ouders een toestemmingsformulier bij het 2e pre-SDR-bezoek. Dit geeft hen de tijd om te overwegen of ze wel of niet willen deelnemen.

Conformiteit centrum en onderwerp:

Naleving van het centrum verwijst naar alle centra die de overeengekomen gestandaardiseerde dataset en invoer in de gestandaardiseerde database leveren volgens de CTE-selectiecriteria. De EAC zal regelmatig toezicht houden op de naleving van het centrum in samenwerking met NHS England en tabellen van naleving opnemen in het projectrapport. Het projectrapport (met mogelijkheid voor tussentijdse analyse) zal tabellen bevatten over het aantal in aanmerking komende patiënten die zijn doorverwezen voor behandeling via het multidisciplinaire teamproces en hebben ingestemd met een deel van de database, evenals het aantal patiënten dat daadwerkelijk in de SDR-database is geregistreerd . Het projectrapport (met mogelijkheid voor tussentijdse analyse) zal het percentage ontbrekende gegevens in elk van de klinische domeinen opsommen en een onderscheid maken tussen baseline- en follow-upvariabelen. Afhankelijk van het stadium van de database zal een tabel met het aantal kinderen dat verloren is gegaan voor follow-up worden opgenomen in het projectrapport of in eventuele tussentijdse analyserapporten. De SDR-centra krijgen regelmatig rapportages over de kwaliteit van hun data wat betreft ontbrekende variabelen en mogelijke uitschieters.

Statistische overwegingen:

De EAC-statistici voeren alle analyses uit. Alle verkregen gegevens zullen op regelmatig gespecificeerde tijdstippen worden geanalyseerd om de voortdurende beoordeling van de klinische effectiviteit, relevante resultaten en beoordeling van de algemene onderzoeksvraag te informeren. De SDR-database zal naar verwachting kleine aantallen bevatten, in de regio van maximaal n=120 a jaar in Engeland. Er zal een reeks klinische en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten worden geregistreerd en er zal geen enkele primaire of secundaire uitkomst zijn. Het doel is veeleer de veranderingen in een aantal belangrijke klinische domeinen zoals spasticiteit, functie, bewegingsbereik, gang en kwaliteit van leven te beschrijven en te kwantificeren.

Ethische overwegingen:

Aangezien de database onderzoek met menselijke proefpersonen betreft, rijzen de volgende ethische overwegingen:

• Er is toestemming van de ouders nodig om de gegevens van het kind toe te voegen aan de nationale database en er zijn patiënteninformatiebladen (PIS) ontwikkeld voor zowel kinderen als ouders van potentiële kinderen in de aangewezen SDR-centra.
• Alleen het minimale aantal gegevensitems dat nodig is om de doelstellingen van de database te bereiken en te voldoen aan ethische en regelgevende vereisten, wordt opgenomen in de definitieve dataset.
• De vertrouwelijkheid van kinderen wordt beschermd tijdens het verzamelen en verwerken van gegevens, waardoor het risico op openbaarmaking wordt verkleind.