Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av effektivitet och säkerhet av Agalsidase Beta hos heterozygota kvinnor för Fabrys sjukdom (HEART)

15 juni 2007 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En multicenter, fas 4, randomiserad, kontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant alfa-galaktosidas A (Agalsidase Beta, FABRAZYME) hos heterozygota kvinnor för Fabrys sjukdom

Fabrys sjukdom (OMIM 301500) är ett X-kopplat medfödd fel i sfingolipidmetabolism som är ett resultat av bristen på det lysosomala enzymet alfa-galaktosidas A. Heterozygota kvinnor för Fabrys sjukdom kan vara symtomatiska med hjärt-, njur- eller cerebrovaskulär inblandning. Clearance av Gb3 och stabilisering av njurfunktionen har visats hos manliga patienter som behandlats med agalsidas beta (FABRAZYME). Däremot har ingen randomiserad, kontrollerad studie av effekten av rekombinant alfa-galaktosidas A rapporterats hos heterozygoter för Fabrys sjukdom.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära målet är att utvärdera hjärtvänsterkammarmassan (uppmätt med ekokardiografi av unik utredare) hos kvinnor över 15 år som drabbats av Fabrys sjukdom som får 70 mg agalsidas beta varannan vecka, jämfört med en obehandlad kontrollerad grupp matchad för kön och ålder.

De sekundära målen inkluderar utvärdering av:

  • vänster kammare bakre väggtjocklek (ekokardiografi)
  • interventrikulär septumtjocklek (ekokardiografi)
  • vävnadsdoppleravbildning (myokardfunktion)
  • EKG
  • kreatinemi
  • serum cystatin C nivå
  • urinprotein/kreatinin-förhållande
  • mikroalbuminuri
  • Gb3 urinnivåer

Utvärdering av tolerans och säkerhet med:

  • Uppföljning av hemterapiinfusioner
  • Vitals
  • Fysisk undersökning
  • Biverkningar
  • Antikroppsnivåer

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

34

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre de reference de la maladie de Fabry et des maladies hereditaires du tissu conjonctif. Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
        • Huvudutredare:
          • Dominique P GERMAIN, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Karelle BENISTAN, MD
        • Underutredare:
          • Albert A HAGEGE, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Gilles CHATELLIER, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kvinnliga patienter över 15 år med kliniska och biologiska bevis på Fabrys sjukdom (GLA-genmutation upptäckt)

Exklusions kriterier:

  • Graviditet
  • Allergi mot agalsidas beta
  • Hjärtsvikt
  • Kreatinemi > 135 µmol/l
  • Medicinsk historia av stroke under det senaste året
  • Medicinsk historia av mer än 2 övergående ischemisk attack
  • Blodtryck > 160/95
  • Modifiering av läkemedel som behandlar blodtryck under de sista 3 månaderna före inskrivning
  • Fullständig frånvaro av kliniska eller biologiska symtom
  • Vikt > 87 kg eller < 35 kg

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Vänster ventrikulär massa
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bakre väggtjocklek, interventrikulär tjocklek, EKG, kreatinemi, urinprotein/kreatininförhållande, mikroalbuminuri, urin Gb3-nivå
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Dominique P GERMAIN, MD, PhD, Centre de reference de la maladie de Fabry et des maladies hereditaires du tissu conjonctif. Assistance Publique Hopitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2005

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2007

Första postat (Uppskatta)

18 juni 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

18 juni 2007

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2007

Senast verifierad

1 juni 2007

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AOM-01-076
  • PHRC National 2001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera