Agalsidase Beta 在杂合子女性中治疗法布里病的疗效和安全性评价 (HEART)
2007年6月15日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
一项多中心、4 期、随机、对照研究，以评估重组α-半乳糖苷酶 A（阿加糖酶 Beta，FABRAZYME）在杂合子女性中治疗法布里病的疗效和安全性
法布里病 (OMIM 301500) 是一种 X 连锁的先天性鞘脂代谢错误，由溶酶体酶 α-半乳糖苷酶 A 的缺乏引起。法布里病的杂合子女性可能会出现心脏、肾脏或脑血管受累的症状。
Gb3 的清除和肾功能的稳定已在接受阿加糖酶 β (FABRAZYME) 治疗的男性患者中得到证实。
相比之下，没有关于重组 α-半乳糖苷酶 A 在杂合子中治疗法布里病疗效的随机对照研究的报道。
研究概览
详细说明
主要目的是评估 15 岁以上患有法布里病的女性的心脏左心室质量（由独特的研究者通过超声心动图测量），每隔一周接受 70 mg 的阿加糖酶 β，并与未治疗的对照组进行比较，该对照组在性别和年龄。
次要目标包括评估：
- 左心室后壁厚度（超声心动图）
- 室间隔厚度（超声心动图）
- 组织多普勒成像（心肌功能）
- 心电图
- 肌酸血症
- 血清胱抑素C水平
- 尿蛋白/肌酐比值
- 微量白蛋白尿
- Gb3 尿水平
耐受性和安全性的评估：
- 家庭疗法输液跟进
- 命脉
- 身体检查
- 不良事件
- 抗体水平
研究类型
介入性
注册 (预期的)
34
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Paris、法国
- 招聘中
- Centre de reference de la maladie de Fabry et des maladies hereditaires du tissu conjonctif. Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
-
首席研究员：
- Dominique P GERMAIN, MD, PhD
-
副研究员：
- Karelle BENISTAN, MD
-
副研究员：
- Albert A HAGEGE, MD, PhD
-
副研究员：
- Gilles CHATELLIER, MD, PhD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 具有法布里病临床和生物学证据的 15 岁以上女性患者（检测到 GLA 基因突变）
排除标准：
- 怀孕
- 对阿加糖酶 β 过敏
- 充血性心力衰竭
- 肌酸血症 > 135 µmol/l
- 过去一年中风病史
- 超过2次短暂性脑缺血发作的病史
- 血压 > 160/95
- 在入组前的最后 3 个月内改变治疗血压的药物
- 完全没有临床或生物学症状
- 体重 > 87 公斤或 < 35 公斤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
左心室质量
大体时间：2年
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
后壁厚度、心室厚度、心电图、肌酸血症、尿蛋白/肌酐比值、微量白蛋白尿、尿 Gb3 水平
大体时间：2年
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dominique P GERMAIN, MD, PhD、Centre de reference de la maladie de Fabry et des maladies hereditaires du tissu conjonctif. Assistance Publique Hopitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年6月1日
研究完成 (预期的)
2009年6月1日
研究注册日期
首次提交
2007年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2007年6月15日
首次发布 (估计)
2007年6月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2007年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2007年6月15日
最后验证
2007年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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