Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza dell'agalsidasi beta nelle femmine eterozigoti per la malattia di Fabry (HEART)

15 giugno 2007 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Uno studio multicentrico, di fase 4, randomizzato e controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'alfa-galattosidasi A ricombinante (Agalsidase beta, FABRAZYME) nelle femmine eterozigoti per la malattia di Fabry

La malattia di Fabry (OMIM 301500) è un errore congenito legato all'X del metabolismo degli sfingolipidi derivante dal deficit dell'enzima lisosomiale alfa-galattosidasi A. Le femmine eterozigoti per la malattia di Fabry possono essere sintomatiche con coinvolgimento cardiaco, renale o cerebrovascolare. La clearance di Gb3 e la stabilizzazione della funzione renale sono state dimostrate in pazienti di sesso maschile trattati con agalsidasi beta (FABRAZYME). Al contrario, nessuno studio randomizzato e controllato sull'efficacia dell'alfa-galattosidasi A ricombinante è stato riportato negli eterozigoti per la malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è valutare la massa cardiaca del ventricolo sinistro (misurata con ecocardiografia da un ricercatore unico) in donne di età superiore ai 15 anni affette da malattia di Fabry che ricevono 70 mg di agalsidasi beta a settimane alterne, rispetto a un gruppo controllato non trattato abbinato per sesso e età.

Gli obiettivi secondari includono la valutazione di:

  • spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro (ecocardiografia)
  • spessore del setto interventricolare (ecocardiografia)
  • imaging doppler tissutale (funzione miocardica)
  • ECG
  • creatinemia
  • livello sierico di cistatina C
  • rapporto proteine ​​urinarie/creatinina
  • microalbuminuria
  • Livelli urinari di Gb3

Valutazione della tolleranza e sicurezza con :

  • Follow-up delle infusioni di terapia domiciliare
  • Vitali
  • Esame fisico
  • Eventi avversi
  • Livelli di anticorpi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

34

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Centre de reference de la maladie de Fabry et des maladies hereditaires du tissu conjonctif. Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
        • Investigatore principale:
          • Dominique P GERMAIN, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Karelle BENISTAN, MD
        • Sub-investigatore:
          • Albert A HAGEGE, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Gilles CHATELLIER, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso femminile di età superiore ai 15 anni con evidenza clinica e biologica della malattia di Fabry (rilevata mutazione del gene GLA)

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza
  • Allergia all'agalsidasi beta
  • Insufficienza cardiaca congestizia
  • Creatinemia > 135 µmol/l
  • Storia medica di ictus durante l'ultimo anno
  • Storia medica di più di 2 attacchi ischemici transitori
  • Pressione sanguigna > 160/95
  • Modifica dei farmaci per il trattamento della pressione sanguigna negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Completa assenza di sintomi clinici o biologici
  • Peso > 87 kg o < 35 kg

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Massa ventricolare sinistra
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Spessore della parete posteriore, spessore interventricolare, ECG, creatinemia, rapporto proteine ​​urinarie/creatinina, microalbuminuria, livello di Gb3 urinario
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Dominique P GERMAIN, MD, PhD, Centre de reference de la maladie de Fabry et des maladies hereditaires du tissu conjonctif. Assistance Publique Hopitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2005

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 giugno 2007

Primo Inserito (Stima)

18 giugno 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 giugno 2007

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2007

Ultimo verificato

1 giugno 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOM-01-076
  • PHRC National 2001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Fabri

Prove cliniche su alfa-galattosidasi ricombinante A

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi