Lamazym Aftercare Study FR Designad för att ge behandling för franska patienter (rhLAMAN-07)
26 juli 2023 uppdaterad av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
En multicenter, okontrollerad, öppen märkning av den långsiktiga säkerheten för Lamazym eftervårdsbehandling av patienter med alfa-mannosidos som tidigare deltagit i Lamazym-försök
Det övergripande syftet med denna studie är att tillhandahålla eftervårdsbehandling med Lamazym och att utvärdera säkerheten vid upprepad Lamzede i.v.
behandling av patienter med alfa-mannosidos.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Denna studie ger franska patienter eftervårdsbehandling med Lamzede.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
13
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bron, Frankrike, F-69677
- Hôpital Femme Mére Enfant - CHU de Lyon
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- försökspersonen måste ha deltagit i tidigare Lamazym-försök: fas 2b: 2011-004355-40 eller fas 3: 2012-000979-17
- Ämne eller försökspersoner som är lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan någon rättegångsrelaterade aktiviteter utförs
- Försökspersonen och hans/hennes vårdnadshavare måste ha förmåga att följa protokollet
Exklusions kriterier:
- Förekomst av känd kliniskt signifikant kardiovaskulär, lever-, lung- eller njursjukdom eller andra medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utesluta deltagande i prövningen
- Alla andra medicinska tillstånd eller allvarliga sammanfallande sjukdomar eller förmildrande omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra deltagande i rättegången
- Graviditet. Gravida kvinnor är uteslutna. Innan behandlingen påbörjas kommer utredarna för kvinnor i fertil ålder att utföra ett graviditetstest och avgöra om det finns behov av preventivmedel eller inte.
- Psykos; någon psykotisk sjukdom, även i remission, är ett uteslutningskriterie
- Planerade en större operation som, enligt Utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i rättegången
- Vuxna patienter som, enligt utredarens uppfattning, inte skulle kunna ge samtycke, och som inte har något rättsligt skydd eller förmynderskap
- totalt IgE > 800 IE/ml
- Känd allergi mot IMP eller andra hjälpämnen (natriumfosfat, glycin, mannitol)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kroppsvikt
|
ERT, i.v. infusioner varje vecka
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Lamazym-antikroppar
Tidsram: 3 år
|
AB mäts var 12:e vecka
|
3 år
|
|
Ändring från baslinjen i biverkningar
Tidsram: 3 år
|
AE dokumenterad vid varje besök
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
framsteg från baslinjen i antal steg klättrade på 3 minuter
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
|
1 år, 2 år och 3 år
|
|
Framsteg från baslinjen i motsvarande ålder
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
|
1 år, 2 år och 3 år
|
|
Framsteg från baslinjen i Forced Vital Capacity
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
|
1 år, 2 år och 3 år
|
|
Framsteg från baslinjen i avstånd gick på 6 minuter
Tidsram: 1 år, 2 år och 3 år
|
1 år, 2 år och 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
30 september 2022
Avslutad studie (Faktisk)
30 september 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 juli 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2013
Första postat (Beräknad)
26 juli 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- rhLAMAN-07
- 2013-000336-97 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .