- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01908712
Lamazym Aftercare Study FR Designet til at give behandling til franske patienter (rhLAMAN-07)
26. juli 2023 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Et multicenter, ukontrolleret, åbent mærket forsøg med langsigtet sikkerhed ved Lamazym-efterbehandlingsbehandling af forsøgspersoner med alfa-mannosidose, som tidligere har deltaget i Lamazym-forsøg
Det overordnede formål med dette forsøg er at give efterbehandling med Lamazym og at evaluere sikkerheden ved gentagne Lamzede i.v.
behandling af personer med alfa-mannosidose.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette forsøg giver franske patienter efterbehandling med Lamzede.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
13
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrig, F-69677
- Hôpital Femme Mére Enfant - CHU de Lyon
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- forsøgspersonen skal have deltaget i tidligere Lamazym-forsøg: fase 2b: 2011-004355-40 eller fase 3: 2012-000979-17
- Emnet eller forsøgspersonerne lovligt autoriserede værger skal give underskrevet, informeret samtykke, før de udfører nogen forsøgsrelaterede aktiviteter
- Forsøgspersonen og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
- Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændigheder, der efter efterforskerens mening vil udelukke deltagelse i retssagen
- Graviditet. Gravide er udelukket. Inden behandlingen påbegyndes, vil efterforskerne for kvinder i den fødedygtige alder udføre en graviditetstest og beslutte, om der er behov for prævention eller ej.
- Psykose; enhver psykotisk sygdom, også i remission, er et eksklusionskriterie
- Planlagt større operation, der efter efterforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget
- Voksne patienter, som efter efterforskerens mening ikke ville være i stand til at give samtykke, og som ikke har nogen juridisk beskyttelse eller værgemål
- total IgE > 800 IE/ml
- Kendt allergi over for IMP eller andre hjælpestoffer (natriumfosfat, glycin, mannitol)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kropsvægt
|
ERT, i.v. infusioner ugentligt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring fra baseline i Lamazym-antistoffer
Tidsramme: 3 år
|
AB målt hver 12. uge
|
3 år
|
Ændring fra baseline i bivirkninger
Tidsramme: 3 år
|
AE dokumenteret ved hvert besøg
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
fremskridt fra baseline i antal trin steget på 3 minutter
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
|
1 år, 2 år og 3 år
|
Fremskridt fra baseline i tilsvarende alder
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
|
1 år, 2 år og 3 år
|
Fremskridt fra baseline i Forced Vital Capacity
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
|
1 år, 2 år og 3 år
|
Fremskridt fra baseline i afstand gik på 6 minutter
Tidsramme: 1 år, 2 år og 3 år
|
1 år, 2 år og 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. august 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. september 2022
Studieafslutning (Faktiske)
30. september 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. juli 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. juli 2013
Først opslået (Anslået)
26. juli 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. juli 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. juli 2023
Sidst verificeret
1. juli 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- rhLAMAN-07
- 2013-000336-97 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Alpha-Mannosidose
-
Thomayer University HospitalMasaryk UniversityRekruttering
-
University of FloridaAlpha-1 FoundationTilmelding efter invitation
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageAlpha-Mannosidase B-mangel | Lysosomal Alpha B Mannosidose | Alpha-Mannosidase mangelIndien, Sri Lanka, Tyskland
-
Michael Campos, MDCSL BehringAfsluttetAlpha 1 Antitrypsin mangelForenede Stater
-
Permian Health Lung InstituteThe Gambia Committee on Traditional Practices Affecting the Health of...Ikke rekrutterer endnuKOL | Nedsat lungefunktion | Alpha 1-AntitrypsinGambia
-
Arog Pharmaceuticals, Inc.LedigFLT3-ITD mutation | FLT3/TKD-mutation | PDGFR-Alpha D842V | PDGFRA-genamplifikationItalien
-
Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetLevercirrhose | Alpha-1-antitrypsin mangelForenede Stater
-
Rambam Health Care CampusHadassah Medical Organization; Tel-Aviv Sourasky Medical Center; Soroka University...AfsluttetGVHD | Knoglemarvstransplantationsfejl | Alpha 1-AntitrypsinIsrael
-
University of PittsburghNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetAlpha 1 Antitrypsin mangel | AATDForenede Stater
-
Alnylam PharmaceuticalsAfsluttetZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdomDet Forenede Kongerige
Kliniske forsøg med Lamazym
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceAfsluttetAlpha-MannosidoseFrankrig, Danmark, Østrig, Tyskland, Italien
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttet
-
Zymenex A/SEuropean CommissionUkendt
-
Zymenex A/SAfsluttetAlpha-MannosidoseDanmark
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Afsluttet
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttetAlpha-MannosidoseBelgien, Danmark, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttetAlpha-MannosidoseDanmark, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Polen