Förverkliga effektivitet över kontinenter med Hydroxyurea (REACH)
13 december 2023 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Inse effektivitet över kontinenter med Hydroxyurea: En fas I/II prospektiv prövning av Hydroxyurea för barn med sicklecellanemi
REACH är en prospektiv, öppen fas I/II-studie med dosökning av hydroxiurea för barn med bekräftad SCA mellan 3 och 10 år.
Det kortsiktiga målet är att erhålla kritiska pilotdata angående genomförbarheten, säkerheten och nyttan av hydroxiurea för barn med SCA i flera olika forskningsmiljöer i Afrika.
Baserat på den informationen är det långsiktiga målet att göra hydroxiurea mer allmänt tillgängligt för barn med SCA i Afrika, särskilt de som identifierats med SCA genom utökade screeningprogram för nyfödda.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
REACH är en prospektiv, öppen fas I/II-studie med dosökning av hydroxiurea för barn med bekräftad SCA mellan 3 och 10 år.
Det kortsiktiga målet är att erhålla kritiska pilotdata angående genomförbarheten, säkerheten och nyttan av hydroxiurea för barn med SCA i flera olika forskningsmiljöer i Afrika.
Baserat på den informationen är det långsiktiga målet att göra hydroxiurea mer allmänt tillgängligt för barn med SCA i Afrika, särskilt de som identifierats med SCA genom utökade screeningprogram för nyfödda.
I den prospektiva REACH-studien kommer den ursprungliga kohorten att få långtidsbehandling medan för den nya kohorten kommer behandlingen att fortsätta i minst 4 år med PK-vägd dosering efter en första 3-månaders screeningperiod.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
822
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Russell Ware, MD, PhD
- Telefonnummer: 513-803-4597
- E-post: russell.ware@cchmc.org
Studieorter
-
-
-
Luanda, Angola
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Pediátrico David Bernardino
-
Kontakt:
- Brigida Santos, MD
-
-
-
-
-
Kilifi, Kenya
- Har inte rekryterat ännu
- KEMRI/Wellcome Trust Research
-
Kontakt:
- Thomas Williams, MD, PhD
-
-
-
-
-
Kinshasa, Kongo, Demokratiska republiken
- Rekrytering
- Centre Hospitalier Monkole
-
Kontakt:
- Leon Tshilolo, MD, PhD
-
-
-
-
-
Mbale, Uganda
- Rekrytering
- Mbale Regional Hospital
-
Kontakt:
- Peter Olupot-Olupot, MD, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Pediatriska patienter med dokumenterad sicklecellanemi (vanligtvis HbSS stödd av hemoglobinelektrofores, fullständigt blodvärde och perifert blodutstryk)
- I den ursprungliga kohorten, åldersintervall 1,00-9,99 år, inklusive, vid tidpunkten för inskrivning (nu ålder 5,5 - 17,5 år); åldersintervall 3,0-10,0 år för den nya kohorten
- Vikt minst 10,0 kg vid anmälningstillfället
- Förälder eller vårdnadshavare som vill och kan ge skriftligt informerat samtycke, med barnets muntliga samtycke enligt lokala IRB/etiknämnds krav
- Vilja att följa alla studierelaterade behandlingar, utvärderingar och uppföljningar
Exklusions kriterier
- Känt medicinskt tillstånd som gör deltagande olämpligt (t.ex. akut eller kronisk infektionssjukdom, HIV eller malignitet)
- Akut eller kronisk allvarlig undernäring bestäms av parametrar för nedsatt tillväxt enligt definitionen av WHO (vikt för längd/höjd eller höjd för ålder >3 z-poäng under median WHO-tillväxtstandarder.
Redan existerande allvarlig hematologisk toxicitet (tillfälliga uteslutningar)
- Anemi: Hb <4,0 g/dL
- Anemi: Hb <6,0 g/dL med ARC <100 x 109/L
- Retikulocytopeni: ARC <80 x 109/L med Hb <7,0 g/dL
- Trombocytopeni: Trombocyter <80 x 109/L
- Neutropeni: ANC <1,0 x 109/L
- Blodtransfusion inom 60 dagar före inskrivning (tillfällig uteslutning)
- I den ursprungliga kohorten, använd hydroxiurea inom 6 månader före registreringen (tillfällig uteslutning). I den nya kohorten bör barnen vara hydroxiurea-naiva, utan någon tidigare exponering för behandling.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ursprunglig kohort
Den ursprungliga REACH-kohorten fortsätter studiebehandlingen enligt protokollschemat för utvärderingar.
|
Hydroxyurea, cirka 20-30 mg/kg/dag, med modifieringar för toxicitet eller för mild märgsuppression
Hydroxyurea 15-35 mg/kg/dag baserat på PK-guided dosering, med modifieringar för toxicitet för mild märgsuppression
|
|
Experimentell: Ny kohort
Nyregistrerade REACH-deltagare samtycke, 3 månaders screening och behandling enligt protokollschemat för utvärderingar
|
Hydroxyurea, cirka 20-30 mg/kg/dag, med modifieringar för toxicitet eller för mild märgsuppression
Hydroxyurea 15-35 mg/kg/dag baserat på PK-guided dosering, med modifieringar för toxicitet för mild märgsuppression
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekten av långvarig Hydroxyurea-behandling vid MTD
Tidsram: Bedöms var 6:e ± 1 månad upp till 204 månader
|
Effekten av hydroxiurea kommer i första hand att bedömas genom fosterhemoglobin (HbF), genom att jämföra behandling med utgångsvärden.
|
Bedöms var 6:e ± 1 månad upp till 204 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskning av malariaincidenter under behandling med hydroxiurea vid MTD.
Tidsram: Bedöms var 4:e ± 1 vecka, sedan var 3:e ± 1 månad upp till 204 månader
|
Kliniska malariainfektioner för att identifiera riskassociationer eller skydd genom att jämföra behandlade och obehandlade incidenter.
|
Bedöms var 4:e ± 1 vecka, sedan var 3:e ± 1 månad upp till 204 månader
|
|
Framgång med PK-styrd dosering av hydroxiurea
Tidsram: Bedöms var 6:e ± 1 månad upp till 204 månader
|
Fetalt hemoglobin förändras från hydroxiurea vid MTD
|
Bedöms var 6:e ± 1 månad upp till 204 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 oktober 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
4 oktober 2027
Avslutad studie (Beräknad)
4 oktober 2033
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 augusti 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2023
Första postat (Beräknad)
14 december 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
14 december 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2023
Senast verifierad
1 december 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2013-4221b
- U01HL133883 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Utredare vars föreslagna användning av uppgifterna har godkänts av en granskningskommitté som identifierats för detta ändamål, kommer att tillhandahållas individuella deltagare data som ligger till grund för resultaten som rapporterats från denna studie, efter avidentifiering och publicering.
Uppgifterna kan erhållas via e-post till Dr. Ware som motsvarande författare.
Tidsram för IPD-delning
Nio månader efter publicering som slutar 36 månader efter publicering.
Kriterier för IPD Sharing Access
För enskild deltagares datametaanalys efter godkännande av ett förslag och med ett undertecknat dataåtkomstavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .