Cómo lograr la eficacia en todos los continentes con la hidroxiurea (REACH)
13 de diciembre de 2023 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Descubriendo la eficacia de la hidroxiurea en todos los continentes: un ensayo prospectivo de fase I/II de hidroxiurea para niños con anemia falciforme
REACH es un ensayo prospectivo, abierto, de fase I/II, de aumento de dosis de hidroxiurea para niños con PCS confirmado de entre 3 y 10 años de edad.
El objetivo a corto plazo es obtener datos piloto críticos sobre la viabilidad, seguridad y beneficio de la hidroxiurea para niños con PCS en múltiples entornos de investigación distintos en África.
Con base en esa información, el objetivo a largo plazo es lograr que la hidroxiurea esté más disponible para los niños con PCS en África, particularmente aquellos identificados con PCS a través de programas ampliados de detección de recién nacidos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
REACH es un ensayo prospectivo, abierto, de fase I/II, de aumento de dosis de hidroxiurea para niños con PCS confirmado de entre 3 y 10 años de edad.
El objetivo a corto plazo es obtener datos piloto críticos sobre la viabilidad, seguridad y beneficio de la hidroxiurea para niños con PCS en múltiples entornos de investigación distintos en África.
Con base en esa información, el objetivo a largo plazo es lograr que la hidroxiurea esté más disponible para los niños con PCS en África, particularmente aquellos identificados con PCS a través de programas ampliados de detección de recién nacidos.
En el ensayo prospectivo REACH, la cohorte original recibirá tratamiento a largo plazo, mientras que para la nueva cohorte, el tratamiento continuará durante al menos 4 años utilizando dosificación guiada por farmacocinética después de un período de detección inicial de 3 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
822
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Russell Ware, MD, PhD
- Número de teléfono: 513-803-4597
- Correo electrónico: russell.ware@cchmc.org
Ubicaciones de estudio
-
-
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Luanda, Angola
- Aún no reclutando
- Hospital Pediátrico David Bernardino
-
Contacto:
- Brigida Santos, MD
-
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Kinshasa, Congo, República Democrática del
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Monkole
-
Contacto:
- Leon Tshilolo, MD, PhD
-
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-
Kilifi, Kenia
- Aún no reclutando
- KEMRI/Wellcome Trust Research
-
Contacto:
- Thomas Williams, MD, PhD
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-
-
-
Mbale, Uganda
- Reclutamiento
- Mbale Regional Hospital
-
Contacto:
- Peter Olupot-Olupot, MD, PhD
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes pediátricos con anemia falciforme documentada (normalmente HbSS respaldada por electroforesis de hemoglobina, hemograma completo y frotis de sangre periférica)
- En la cohorte original, rango de edad de 1,00 a 9,99 años años, inclusive, en el momento de la inscripción (ahora entre 5,5 y 17,5 años); rango de edad 3.0-10.0 años para la nueva cohorte
- Peso mínimo 10,0 kg al momento de la inscripción.
- Padre o tutor dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito, con el consentimiento verbal del niño según los requisitos locales del IRB/Junta de Ética
- Voluntad de cumplir con todos los tratamientos, evaluaciones y seguimientos relacionados con el estudio.
Criterio de exclusión
- Condición médica conocida que desaconseja la participación (p. ej., enfermedad infecciosa aguda o crónica, VIH o cáncer)
- Desnutrición grave aguda o crónica determinada por parámetros de crecimiento deficientes definidos por la OMS (peso para la longitud/talla o altura para la edad >3 puntuaciones z por debajo de la mediana de los estándares de crecimiento de la OMS).
Toxicidad hematológica grave preexistente (exclusiones temporales)
- Anemia: Hb <4,0 g/dL
- Anemia: Hb <6,0 g/dL con ARC <100 x 109/L
- Reticulocitopenia: ARC <80 x 109/L con Hb <7,0 g/dL
- Trombocitopenia: Plaquetas <80 x 109/L
- Neutropenia: RAN <1,0 x 109/L
- Transfusión de sangre dentro de los 60 días anteriores a la inscripción (exclusión temporal)
- En la cohorte original, uso de hidroxiurea dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción (exclusión temporal). En la nueva cohorte, los niños no deben haber recibido tratamiento previo con hidroxiurea, sin ninguna exposición previa al tratamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte original
La cohorte REACH original continúa el tratamiento del estudio según el cronograma de evaluaciones del protocolo.
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Hidroxiurea, aproximadamente 20 a 30 mg/kg/día, con modificaciones por toxicidad o para supresión leve de la médula
Hidroxiurea 15-35 mg/kg/día según la dosificación guiada por farmacocinética, con modificaciones según la toxicidad para la supresión leve de la médula ósea
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Experimental: Nueva cohorte
Consentimiento de los participantes de REACH recién inscritos, evaluación de 3 meses y tratamiento según el cronograma de evaluaciones del protocolo
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Hidroxiurea, aproximadamente 20 a 30 mg/kg/día, con modificaciones por toxicidad o para supresión leve de la médula
Hidroxiurea 15-35 mg/kg/día según la dosificación guiada por farmacocinética, con modificaciones según la toxicidad para la supresión leve de la médula ósea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia del tratamiento con hidroxiurea a largo plazo en MTD
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 ± 1 meses hasta 204 meses
|
La eficacia de la hidroxiurea se evaluará principalmente a través de la hemoglobina fetal (HbF), comparando el tratamiento con los valores iniciales.
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Evaluado cada 6 ± 1 meses hasta 204 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Reducción de los incidentes de malaria mientras se toma hidroxiurea en MTD.
Periodo de tiempo: Evaluado cada 4 ± 1 semanas, luego cada 3 ± 1 meses hasta 204 meses
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Infecciones clínicas de malaria para identificar asociaciones de riesgo o protección comparando incidentes tratados y no tratados.
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Evaluado cada 4 ± 1 semanas, luego cada 3 ± 1 meses hasta 204 meses
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Éxito de la dosificación de hidroxiurea guiada por PK
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 ± 1 meses hasta 204 meses
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Cambios de hemoglobina fetal debido a la hidroxiurea en MTD
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Evaluado cada 6 ± 1 meses hasta 204 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de octubre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
4 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
4 de octubre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2023
Publicado por primera vez (Estimado)
14 de diciembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
14 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- 2013-4221b
- U01HL133883 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores cuyo uso propuesto de los datos haya sido aprobado por un comité de revisión identificado para este propósito, recibirán datos de participantes individuales que subyacen a los resultados informados de este estudio, después de la desidentificación y la publicación.
Los datos se pueden obtener vía correo electrónico al Dr. Ware como autor correspondiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Nueve meses después de la publicación finalizando 36 meses después de la publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Para metanálisis de datos de participantes individuales después de la aprobación de una propuesta y con un acuerdo de acceso a datos firmado.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .