Достижение эффективности на всех континентах с помощью гидроксимочевины (REACH)
13 декабря 2023 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Достижение эффективности применения гидроксимочевины на всех континентах: проспективное исследование фазы I/II гидроксимочевины для лечения детей с серповидноклеточной анемией
REACH — это проспективное открытое исследование фазы I/II с увеличением дозы гидроксимочевины для детей с подтвержденной СКА в возрасте от 3 до 10 лет.
Краткосрочная цель — получить критические пилотные данные относительно целесообразности, безопасности и пользы гидроксимочевины для детей с СКА в различных исследовательских учреждениях в Африке.
Основываясь на этой информации, долгосрочная цель состоит в том, чтобы сделать гидроксимочевину более широко доступной для детей со СЦА в Африке, особенно тех, у которых выявлена СЦА посредством расширенных программ скрининга новорожденных.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
REACH — это проспективное открытое исследование фазы I/II с увеличением дозы гидроксимочевины для детей с подтвержденной СКА в возрасте от 3 до 10 лет.
Краткосрочная цель — получить критические пилотные данные относительно целесообразности, безопасности и пользы гидроксимочевины для детей с СКА в различных исследовательских учреждениях в Африке.
Основываясь на этой информации, долгосрочная цель состоит в том, чтобы сделать гидроксимочевину более широко доступной для детей со СЦА в Африке, особенно тех, у которых выявлена СЦА посредством расширенных программ скрининга новорожденных.
В проспективном исследовании REACH исходная группа будет получать долгосрочное лечение, тогда как в новой группе лечение будет продолжаться не менее 4 лет с использованием дозирования, определяемого фармакокинетикой, после первоначального 3-месячного периода скрининга.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
822
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Russell Ware, MD, PhD
- Номер телефона: 513-803-4597
- Электронная почта: russell.ware@cchmc.org
Места учебы
-
-
-
Luanda, Ангола
- Еще не набирают
- Hospital Pediátrico David Bernardino
-
Контакт:
- Brigida Santos, MD
-
-
-
-
-
Kilifi, Кения
- Еще не набирают
- KEMRI/Wellcome Trust Research
-
Контакт:
- Thomas Williams, MD, PhD
-
-
-
-
-
Kinshasa, Конго, Демократическая Республика
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Monkole
-
Контакт:
- Leon Tshilolo, MD, PhD
-
-
-
-
-
Mbale, Уганда
- Рекрутинг
- Mbale Regional Hospital
-
Контакт:
- Peter Olupot-Olupot, MD, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Пациенты детского возраста с документально подтвержденной серповидноклеточной анемией (обычно HbSS подтверждается электрофорезом гемоглобина, общим анализом крови и мазком периферической крови)
- В исходной когорте возрастной диапазон 1,00–9,99 года. лет включительно на момент зачисления (сейчас возраст 5,5 – 17,5 лет); возрастной диапазон 3,0-10,0 лет для Новой когорты
- Вес не менее 10,0 кг на момент зачисления
- Родитель или опекун желает и может предоставить письменное информированное согласие при устном согласии ребенка в соответствии с местными требованиями IRB/Совета по этике.
- Готовность соблюдать все связанные с исследованием методы лечения, обследования и последующее наблюдение.
Критерий исключения
- Известное заболевание, при котором участие в программе нежелательно (например, острое или хроническое инфекционное заболевание, ВИЧ или злокачественное новообразование)
- Острое или хроническое тяжелое недоедание, определяемое нарушением параметров роста по определению ВОЗ (вес для длины тела/роста или рост для возраста >3 z-показателей ниже медианного стандарта роста ВОЗ).
Ранее существовавшая тяжелая гематологическая токсичность (временное исключение)
- Анемия: гемоглобин <4,0 г/дл.
- Анемия: Hb <6,0 г/дл с ARC <100 x 109/л.
- Ретикулоцитопения: ARC <80 x 109/л с Hb <7,0 г/дл
- Тромбоцитопения: тромбоциты <80 x 109/л.
- Нейтропения: АНК <1,0 x 109/л
- Переливание крови в течение 60 дней до включения (временное исключение)
- В исходной когорте гидроксимочевину использовали в течение 6 месяцев до включения в исследование (временное исключение). В новой когорте дети не должны получать гидроксимочевину ранее, без какого-либо предварительного лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Исходная когорта
Исходная когорта REACH, продолжающая исследование, в соответствии с графиком оценок протокола.
|
Гидроксимочевина, примерно 20–30 мг/кг/день, с изменениями в зависимости от токсичности или легкой степени подавления костного мозга.
Гидроксимочевина 15–35 мг/кг/день на основе дозы, определяемой фармакокинетикой, с модификациями по токсичности для легкой супрессии костного мозга.
|
|
Экспериментальный: Новая когорта
Согласие вновь зарегистрированных участников REACH, 3-месячный скрининг и лечение в соответствии с протокольным графиком обследований.
|
Гидроксимочевина, примерно 20–30 мг/кг/день, с изменениями в зависимости от токсичности или легкой степени подавления костного мозга.
Гидроксимочевина 15–35 мг/кг/день на основе дозы, определяемой фармакокинетикой, с модификациями по токсичности для легкой супрессии костного мозга.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность длительного лечения гидроксимочевиной при МТД
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 ± 1 месяцев до 204 месяцев.
|
Эффективность гидроксимочевины в первую очередь будет оцениваться по фетальному гемоглобину (HbF) при сравнении лечения с исходными значениями.
|
Оценивается каждые 6 ± 1 месяцев до 204 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение заболеваемости малярией при приеме гидроксимочевины в MTD.
Временное ограничение: Оценивается каждые 4 ± 1 нед, затем каждые 3 ± 1 мес до 204 мес.
|
Клинические инфекции малярии для выявления связей риска или защиты при сравнении пролеченных и нелеченых случаев.
|
Оценивается каждые 4 ± 1 нед, затем каждые 3 ± 1 мес до 204 мес.
|
|
Успех дозирования гидроксимочевины под контролем ФК
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 ± 1 месяцев до 204 месяцев.
|
Изменения фетального гемоглобина из-за гидроксимочевины при МПД
|
Оценивается каждые 6 ± 1 месяцев до 204 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
4 октября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
4 октября 2033 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
14 декабря 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Антикоррозионные агенты
- Гидроксимочевина
Другие идентификационные номера исследования
- 2013-4221b
- U01HL133883 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Исследователям, чье предложенное использование данных было одобрено комитетом по обзору, назначенным для этой цели, после деидентификации и публикации будут предоставлены данные об отдельных участниках, которые лежат в основе результатов, представленных в этом исследовании.
Данные можно получить по электронной почте доктору Уэру как соответствующему автору.
Сроки обмена IPD
Девять месяцев после публикации, заканчивающиеся через 36 месяцев после публикации.
Критерии совместного доступа к IPD
Для метаанализа данных отдельного участника после одобрения предложения и подписанного соглашения о доступе к данным.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .