Obtendo eficácia em todos os continentes com hidroxiureia (REACH)
13 de dezembro de 2023 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Percebendo a eficácia em todos os continentes com hidroxiureia: um ensaio prospectivo de fase I/II de hidroxiureia para crianças com anemia falciforme
REACH é um estudo prospectivo, aberto, de fase I/II, de escalonamento de dose de hidroxiureia para crianças com SCA confirmada entre 3 e 10 anos de idade.
O objectivo a curto prazo é obter dados piloto críticos sobre a viabilidade, segurança e benefício da hidroxiureia para crianças com AF em múltiplos ambientes de investigação distintos em África.
Com base nessas informações, o objectivo a longo prazo é tornar a hidroxiureia mais amplamente disponível para crianças com AF em África, especialmente aquelas identificadas com AF através de programas alargados de rastreio neonatal.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
REACH é um estudo prospectivo, aberto, de fase I/II, de escalonamento de dose de hidroxiureia para crianças com SCA confirmada entre 3 e 10 anos de idade.
O objectivo a curto prazo é obter dados piloto críticos sobre a viabilidade, segurança e benefício da hidroxiureia para crianças com AF em múltiplos ambientes de investigação distintos em África.
Com base nessas informações, o objectivo a longo prazo é tornar a hidroxiureia mais amplamente disponível para crianças com AF em África, especialmente aquelas identificadas com AF através de programas alargados de rastreio neonatal.
No estudo prospectivo REACH, a Coorte Original receberá tratamento de longo prazo, enquanto na Nova Coorte o tratamento continuará por pelo menos 4 anos usando dosagem guiada por PK após um período inicial de triagem de 3 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
822
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Russell Ware, MD, PhD
- Número de telefone: 513-803-4597
- E-mail: russell.ware@cchmc.org
Locais de estudo
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Luanda, Angola
- Ainda não está recrutando
- Hospital Pediátrico David Bernardino
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Contato:
- Brigida Santos, MD
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Kinshasa, Congo, República Democrática do
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Monkole
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Contato:
- Leon Tshilolo, MD, PhD
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Kilifi, Quênia
- Ainda não está recrutando
- KEMRI/Wellcome Trust Research
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Contato:
- Thomas Williams, MD, PhD
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Mbale, Uganda
- Recrutamento
- Mbale Regional Hospital
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Contato:
- Peter Olupot-Olupot, MD, PhD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Pacientes pediátricos com anemia falciforme documentada (normalmente HbSS apoiada por eletroforese de hemoglobina, hemograma completo e esfregaço de sangue periférico)
- Na Coorte Original, faixa etária de 1,00-9,99 anos, inclusive, no momento da inscrição (agora entre 5,5 e 17,5 anos); faixa etária 3,0-10,0 anos para a Nova Coorte
- Peso mínimo de 10,0 kg no momento da inscrição
- Os pais ou responsáveis dispostos e capazes de fornecer consentimento informado por escrito, com consentimento verbal da criança, de acordo com os requisitos locais do IRB/Conselho de Ética
- Disposição para cumprir todos os tratamentos, avaliações e acompanhamento relacionados ao estudo
Critério de exclusão
- Condição médica conhecida que torna a participação imprudente (por exemplo, doença infecciosa aguda ou crônica, HIV ou malignidade)
- Desnutrição grave aguda ou crónica determinada por parâmetros de crescimento deficientes, conforme definidos pela OMS (peso para comprimento/altura ou altura para idade >3 pontuações z abaixo dos padrões de crescimento medianos da OMS.
Toxicidade hematológica grave pré-existente (exclusões temporárias)
- Anemia: Hb <4,0 g/dL
- Anemia: Hb <6,0 g/dL com ARC <100 x 109/L
- Reticulocitopenia: ARC <80 x 109/L com Hb <7,0 g/dL
- Trombocitopenia: Plaquetas <80 x 109/L
- Neutropenia: CAN <1,0 x 109/L
- Transfusão de sangue até 60 dias antes da inscrição (exclusão temporária)
- Na Coorte Original, uso de hidroxiureia nos 6 meses anteriores à inscrição (exclusão temporária). Na Nova Coorte, as crianças deveriam ser virgens de hidroxiureia, sem qualquer exposição prévia ao tratamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte Original
A coorte REACH original continua o tratamento do estudo de acordo com o cronograma do protocolo de avaliações.
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Hidroxiureia, aproximadamente 20-30 mg/kg/dia, com modificações para toxicidade ou supressão medular leve
Hidroxiureia 15-35 mg/kg/dia com base na dosagem guiada pela farmacocinética, com modificações de toxicidade para supressão medular leve
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Experimental: Nova Coorte
Consentimento dos participantes recém-inscritos no REACH, triagem de 3 meses e tratamento de acordo com o cronograma do protocolo de avaliações
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Hidroxiureia, aproximadamente 20-30 mg/kg/dia, com modificações para toxicidade ou supressão medular leve
Hidroxiureia 15-35 mg/kg/dia com base na dosagem guiada pela farmacocinética, com modificações de toxicidade para supressão medular leve
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do tratamento de longo prazo com hidroxiureia no MTD
Prazo: Avaliado a cada 6 ± 1 meses até 204 meses
|
A eficácia da hidroxiureia será avaliada principalmente através da hemoglobina fetal (HbF), comparando o tratamento com os valores basais.
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Avaliado a cada 6 ± 1 meses até 204 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução de incidentes de malária durante o uso de hidroxiureia no MTD.
Prazo: Avaliado a cada 4 ± 1 semanas e depois a cada 3 ± 1 meses até 204 meses
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Infecções clínicas de malária para identificar associações de risco ou protecção comparando incidentes tratados e não tratados.
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Avaliado a cada 4 ± 1 semanas e depois a cada 3 ± 1 meses até 204 meses
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Sucesso da dosagem de hidroxiureia guiada por PK
Prazo: Avaliado a cada 6 ± 1 meses até 204 meses
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Alterações na hemoglobina fetal devido à hidroxiureia no MTD
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Avaliado a cada 6 ± 1 meses até 204 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
4 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
4 de outubro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Estimado)
14 de dezembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
14 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- 2013-4221b
- U01HL133883 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os investigadores cuja proposta de uso dos dados tenha sido aprovada por um comitê de revisão identificado para esse fim receberão dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados neste estudo, após desidentificação e publicação.
Os dados podem ser obtidos via e-mail para o Dr. Ware como autor correspondente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Nove meses após a publicação, terminando 36 meses após a publicação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Para meta-análise de dados de participantes individuais após aprovação de uma proposta e com um acordo de acesso a dados assinado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .