Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Uświadomienie sobie skuteczności hydroksymocznika na różnych kontynentach (REACH)

13 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Uświadomienie sobie skuteczności hydroksymocznika na różnych kontynentach: prospektywne badanie fazy I/II dotyczące hydroksymocznika u dzieci z anemią sierpowatokrwinkową

REACH to prospektywne, otwarte badanie fazy I/II dotyczące zwiększania dawki hydroksymocznika u dzieci z potwierdzonym SCA w wieku od 3 do 10 lat. Celem krótkoterminowym jest uzyskanie kluczowych danych pilotażowych dotyczących wykonalności, bezpieczeństwa i korzyści stosowania hydroksymocznika u dzieci z NZK w wielu różnych ośrodkach badawczych w Afryce. Na podstawie tych informacji długoterminowym celem jest szersze udostępnienie hydroksymocznika dzieciom chorym na NZK w Afryce, zwłaszcza dzieciom, u których rozpoznano NZK w ramach rozszerzonych programów badań przesiewowych noworodków.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

REACH to prospektywne, otwarte badanie fazy I/II dotyczące zwiększania dawki hydroksymocznika u dzieci z potwierdzonym SCA w wieku od 3 do 10 lat. Celem krótkoterminowym jest uzyskanie kluczowych danych pilotażowych dotyczących wykonalności, bezpieczeństwa i korzyści stosowania hydroksymocznika u dzieci z NZK w wielu różnych ośrodkach badawczych w Afryce. Na podstawie tych informacji długoterminowym celem jest szersze udostępnienie hydroksymocznika dzieciom chorym na NZK w Afryce, zwłaszcza dzieciom, u których rozpoznano NZK w ramach rozszerzonych programów badań przesiewowych noworodków. W prospektywnym badaniu REACH pierwotna kohorta będzie leczona długoterminowo, natomiast w przypadku nowej kohorty leczenie będzie kontynuowane przez co najmniej 4 lata przy zastosowaniu dawkowania kontrolowanego przez PK po wstępnym 3-miesięcznym okresie przesiewowym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

822

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
        • Kontakt:
          • Brigida Santos, MD
  • Kenia
      • Kilifi, Kenia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
        • Kontakt:
          • Thomas Williams, MD, PhD
  • Kongo, Demokratyczna Republika
      • Kinshasa, Kongo, Demokratyczna Republika
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Monkole
        • Kontakt:
          • Leon Tshilolo, MD, PhD
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Rekrutacyjny
        • Mbale Regional Hospital
        • Kontakt:
          • Peter Olupot-Olupot, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Dzieci i młodzież z udokumentowaną anemią sierpowatokrwinkową (zazwyczaj HbSS potwierdzona elektroforezą hemoglobiny, pełną morfologią krwi i rozmazem krwi obwodowej)
  2. W pierwotnej kohorcie przedział wiekowy 1,00–9,99 lat włącznie w chwili zapisu (obecnie wiek 5,5 – 17,5 lat); przedział wiekowy 3,0-10,0 lat dla Nowej Kohorty
  3. Waga w momencie zapisu co najmniej 10,0 kg
  4. Rodzic lub opiekun, który chce i jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody, z ustną zgodą dziecka zgodnie z lokalnymi wymogami IRB/Rady Etyki
  5. Gotowość do przestrzegania wszystkich zabiegów, ocen i obserwacji związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia

  1. Znany stan chorobowy powodujący, że uczestnictwo w programie jest niewskazane (np. ostra lub przewlekła choroba zakaźna, HIV lub nowotwór złośliwy)
  2. Ostre lub przewlekłe ciężkie niedożywienie określone na podstawie upośledzonych parametrów wzrostu zdefiniowanych przez WHO (masa ciała w stosunku do długości/wzrostu lub wzrostu w przypadku wieku > 3 wartości z-score poniżej mediany standardów wzrostu WHO).

  3. Istniejąca wcześniej ciężka toksyczność hematologiczna (tymczasowe wykluczenia)

    1. Niedokrwistość: Hb <4,0 g/dl
    2. Niedokrwistość: Hb <6,0 g/dl z ARC <100 x 109/l
    3. Retikulocytopenia: ARC <80 x 109/L z Hb <7,0 g/dL
    4. Małopłytkowość: płytki krwi <80 x 109/l
    5. Neutropenia: ANC <1,0 x 109/l
  4. Transfuzja krwi w ciągu 60 dni przed rejestracją (tymczasowe wykluczenie)
  5. W Kohorcie Pierwotnej stosowano hydroksymocznik w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem (tymczasowe wykluczenie). W nowej kohorcie dzieci powinny nie otrzymywać wcześniej leczenia hydroksymocznikiem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oryginalna kohorta
Oryginalna kohorta kontynuująca leczenie w ramach REACH zgodnie z harmonogramem ocen protokołu.
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik, około 20-30 mg/kg/dzień, z modyfikacjami ze względu na toksyczność lub łagodną supresję szpiku
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik 15–35 mg/kg/dzień w oparciu o dawkowanie kontrolowane przez PK, z modyfikacjami dotyczącymi toksyczności w przypadku łagodnej supresji szpiku
Eksperymentalny: Nowa kohorta
Nowo zarejestrowani uczestnicy REACH wyrażają zgodę, 3-miesięczne badania przesiewowe i leczenie zgodnie z harmonogramem ocen protokołu
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik, około 20-30 mg/kg/dzień, z modyfikacjami ze względu na toksyczność lub łagodną supresję szpiku
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik 15–35 mg/kg/dzień w oparciu o dawkowanie kontrolowane przez PK, z modyfikacjami dotyczącymi toksyczności w przypadku łagodnej supresji szpiku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność długotrwałego leczenia hydroksymocznikiem w MTD
Ramy czasowe: Oceniane co 6 ± 1 miesiąc do 204 miesięcy
Skuteczność hydroksymocznika będzie oceniana przede wszystkim na podstawie stężenia hemoglobiny płodowej (HbF), porównując leczenie z wartościami wyjściowymi.
Oceniane co 6 ± 1 miesiąc do 204 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie liczby przypadków malarii podczas stosowania hydroksymocznika w MTD.
Ramy czasowe: Oceniana co 4 ± 1 tydzień, następnie co 3 ± 1 miesiąc do 204 miesięcy
Kliniczne zakażenia malarią w celu identyfikacji powiązań ryzyka lub ochrony w porównaniu z leczonymi i nieleczonymi incydentami.
Oceniana co 4 ± 1 tydzień, następnie co 3 ± 1 miesiąc do 204 miesięcy
Sukces dawkowania hydroksymocznika pod kontrolą PK
Ramy czasowe: Oceniane co 6 ± 1 miesiąc do 204 miesięcy
Hemoglobina płodowa zmienia się z hydroksymocznika w MTD
Oceniane co 6 ± 1 miesiąc do 204 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

4 października 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2013-4221b
  • U01HL133883 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Badacze, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez powołaną w tym celu komisję przeglądową, otrzymają dane poszczególnych uczestników, które stanowią podstawę wyników przedstawionych w tym badaniu, po usunięciu elementów umożliwiających identyfikację i opublikowaniu. Dane można uzyskać pocztą elektroniczną do doktora Ware'a jako autora korespondującego.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dziewięć miesięcy po publikacji kończące się 36 miesięcy po publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

W przypadku indywidualnej metaanalizy danych uczestnika po zatwierdzeniu wniosku i podpisaniu umowy o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj