用于预防婴儿血管瘤增殖的噻吗洛尔（TiPPIH 试验） (TiPPIH)

婴儿血管瘤 (IH) 是最常见的婴儿良性血管肿瘤之一，估计患病率为 4-5%。 IH 不是在出生时发现的，而是在出生后的最初几周内变得明显。 它们的特点是可以持续长达 4-6 个月或更长时间的快速增殖期，然后在退化期之前有一段极少或没有生长的时期，在退化期中它们可能会在多年内消退，疤痕很少或没有疤痕。 尽管通常被认为是良性病变，但血管瘤可发生在导致重要器官功能受损的位置，可导致溃疡、疤痕或毁容，并可导致危及生命的并发症。 这些有问题的 IH 的管理包括激光、长期全身性皮质类固醇、干扰素、长春新碱、手术和最近的全身性普萘洛尔。 脉冲染料激光是唯一获得 FDA 批准的治疗方法；它对浅表血管瘤有用，但对皮下或深层血管瘤影响不大。 普萘洛尔的拟议治疗作用是血管收缩、血管内皮生长因子 (VEGR) 和碱性成纤维细胞生长因子 (bFGF) 基因的表达降低（通过下调 Raf/丝裂原活化蛋白激酶通路）和毛细血管内皮细胞凋亡。 对于可能导致弱视或屈光参差的眶周病变，据报道外用噻吗洛尔是有益的。 有一项概念证明的回顾性研究表明，外用噻吗洛尔可安全有效地治疗 6 例 IH。

与口服或静脉内给药相比，局部治疗的优点是全身副作用的风险降低。 缺点是有限的穿透力可能会妨碍更厚或更深的病变的有效性。

低出生体重和早产是 IH 的已知危险因素。 在位于圣安东尼奥的德克萨斯大学健康科学中心的早产儿发育诊所，出生体重低于 1500 克的婴儿从新生儿重症监护病房 (NICU) 出院后会被跟踪三年；这些婴儿中约有 16% 患有血管瘤。 因此，研究人员发现在血管瘤的早期阶段开始使用局部 β 受体阻滞剂进行治疗以防止生长和增殖以及因此可能与生长相关的严重影响以及重要器官/组织的损伤是合理的。