治疗小儿斑块状硬斑病的疗效比较试验

Morphea，也称为局限性硬皮病，是一种罕见的自身免疫性纤维化疾病，会影响儿童和成人。 Morphea 通过皮肤和下层结构的萎缩和纤维化导致显着的发病率。 治疗可以阻止疾病的进展，但不能逆转疾病的损害，给儿童留下难看的疤痕，有时还会造成功能障碍。 因此，在病程早期进行有效治疗以限制发病率是极其重要的。

局限性硬斑病是儿童中第二常见的亚型，约占儿童硬皮病病例的 1/3。 这是一种会导致疼痛和瘙痒的毁容性疾病。 没有 FDA 批准的治疗方法，也没有就成人或儿童的局限性硬斑病的理想疗法达成共识。 大多数医生使用局部药物治疗局限性硬斑病，但几乎没有证据支持这些疗法。 他克莫司、咪喹莫特和卡泊三烯等局部免疫调节剂已在小型研究中进行了研究，尽管这些试验的样本量非常小，只有 9-19 名患者，而且大多数患者缺乏对照。 调查表明，局部类固醇是最常用的处方药，尽管支持其使用的唯一证据来自病例报告。 由于局部治疗的证据不足，提供者在做出治疗决定时没有指导，即使在儿科皮肤科医生之间，实践模式也有很大差异，并且儿童继续留下可预防的疤痕。

研究人员的具体目标是确定对局限性硬斑病有效的局部治疗。 研究人员将利用比较队列研究设计来评估三种外用药物的比较有效性：氯倍他索软膏、卡泊三烯软膏和他克莫司 0.1% 软膏。 研究人员将在 CHW 和其他机构招募受试者，以实现为这项研究提供动力所需的研究招募。