此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

脑干功能障碍参与皮埃尔罗宾序列的发病机制 (DYSROBIN)

2024年1月9日 更新者：Hospices Civils de Lyon

介绍 Pierre Robin Sequence，PRS，发病率在法国每年大约有一百个新生儿。 主要新生儿临床表现继发于气道阻塞和与吞咽障碍有关的进食困难。 尽管最近取得了进展，但 PRS 的发病机制尚未完全明了。

假设是脑干功能障碍，BSD，在 PRS 的发病机制中起着核心作用。

该研究的目的是实现 BSD 的完整评估，以明确其在 PRS 发病机制中的作用。

主要目的是比较患有 PRS 的婴儿与患有孤立性气道阻塞 (AWO) 的婴儿和健康婴儿的中央呼吸暂停指数 (CAI)，以阐明 BSD 的直接作用。

材料和方法 这项前瞻性干预研究将在里昂的 Hôpital Femme-Mère-Enfant 和巴黎的 Hôpital Necker-Enfants Malades 进行，为期 2 年。 将研究 3 组患者：PRS，50 名患者，AWO，50 名患者和健康的 30 名患者，包括 2 个月前。 婴儿将被随访最多 10 个月。 对于 PRS 和 AWO 组，评估将在出生至 2 个月之间的 48 小时内进行，然后在 6 至 10 个月内进行 24 小时。 健康组在2个月前单次住院48h内进行评价。 将进行多导睡眠图、动态心电图、24 小时气体交换、阻抗-pH 监测和精神区脑电图。 将评估每个睡眠阶段的中枢性呼吸暂停指数（每小时平均数）、阻塞性呼吸暂停指数、非营养性吞咽指数（NNS）、胃食管反流和 NNS-呼吸协调，并在三组患者之间进行比较。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
113

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

研究联系人备份

学习地点

  • 法国
      • Bron、法国、69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris、法国、75015 Paris
        • APHP-Necker

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

1天 至 2个月 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

第 1 组的纳入标准

- 患有 PRS 的婴儿

第 2 组的纳入标准 - 患有孤立性气道阻塞的婴儿

第 3 组的纳入标准

- 健康婴儿：婴儿突然意外死亡或患有任何已知病症的兄弟姐妹

3组的纳入标准

  • 在一次住院或一次住院计划期间
  • 家长同意
  • 社会安全隶属关系

排除标准：

  • 37 SA 之前出生
  • 新生儿并发症
  • 仅限第 2 组：AWO 伴有神经系统疾病，包括脑干功能障碍
  • 仅限第 3 组：AWO、耳鼻喉疾病或综合征疾病、包括脑干功能障碍在内的神经系统疾病、子宫内发育迟缓

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
其他：皮埃尔·罗宾序列

患有 PRS 的婴儿：下颌后缩、舌下垂、腭裂

组 1a：孤立的 PRS 组 1b：PRS 伴有骨病或胶原病（Stickler） 组 1c：综合征性 PRS 或相关 PRS，无骨病或胶原病
其他：数据记录

记录出生后 48 小时内 1 次住院和出生后 6 个月至 10 个月内 24 小时内 1 次住院的记录

  • 一般数据：年龄、出生期限、出生体重、性别、疾病、记录时的体重和体型、颅周、食物、药物：第一次和第二次就诊
  • 呼吸率、呼吸道体征、喘鸣：第一次和第二次就诊
  • 24 小时动态心电图：第一次和第二次就诊
  • 24 小时阻抗 pH 测量：首次访问
  • 夜间多导睡眠图：50%俯卧位，50%仰卧位：睡眠分析，阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI），中枢性呼吸暂停指数（CAI），周期性呼吸，微觉醒指数，非营养性吞咽分析，（脑区肌电图）：第一和第二次访问
  • 24 小时气体交换：平均值、最大 PtcCO2 和超过 50 mmHg 的时间百分比，SpO2 低于 90%、85% 和 80% 以及去饱和指数：第一次和第二次就诊
  • 脂肪测定程序：第一次访问仅在出生和 2 个月之间
其他：数据记录

从出生到出生后 2 个月的 48 小时内一次住院期间的记录

  • 一般数据：年龄、出生期限、出生体重、性别、疾病、记录时的体重和体型、颅周、食物、药物
  • 呼吸频率、呼吸体征、喘鸣
  • 24小时动态心电图
  • 24 小时阻抗法
  • 夜曲多导睡眠图：100%仰卧位：睡眠分析、阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI）、中枢性呼吸暂停指数（CAI）、周期性呼吸、微觉醒指数、非营养性吞咽分析、（精神区肌电图）
  • 24 小时气体交换：平均、最大 PtcCO2 和超过 50 mmHg 的时间百分比、SpO2 低于 90%、85% 和 80% 以及去饱和指数
  • Succimetry 程序：第一次访问仅在出生和 2 个月之间
其他：上呼吸道阻塞，AWO
患有 AWO 的婴儿：喉软化症、气管狭窄、喉狭窄、其他病因
其他：数据记录

记录出生后 48 小时内 1 次住院和出生后 6 个月至 10 个月内 24 小时内 1 次住院的记录

  • 一般数据：年龄、出生期限、出生体重、性别、疾病、记录时的体重和体型、颅周、食物、药物：第一次和第二次就诊
  • 呼吸率、呼吸道体征、喘鸣：第一次和第二次就诊
  • 24 小时动态心电图：第一次和第二次就诊
  • 24 小时阻抗 pH 测量：首次访问
  • 夜间多导睡眠图：50%俯卧位，50%仰卧位：睡眠分析，阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI），中枢性呼吸暂停指数（CAI），周期性呼吸，微觉醒指数，非营养性吞咽分析，（脑区肌电图）：第一和第二次访问
  • 24 小时气体交换：平均值、最大 PtcCO2 和超过 50 mmHg 的时间百分比，SpO2 低于 90%、85% 和 80% 以及去饱和指数：第一次和第二次就诊
  • 脂肪测定程序：第一次访问仅在出生和 2 个月之间
其他：数据记录

从出生到出生后 2 个月的 48 小时内一次住院期间的记录

  • 一般数据：年龄、出生期限、出生体重、性别、疾病、记录时的体重和体型、颅周、食物、药物
  • 呼吸频率、呼吸体征、喘鸣
  • 24小时动态心电图
  • 24 小时阻抗法
  • 夜曲多导睡眠图：100%仰卧位：睡眠分析、阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI）、中枢性呼吸暂停指数（CAI）、周期性呼吸、微觉醒指数、非营养性吞咽分析、（精神区肌电图）
  • 24 小时气体交换：平均、最大 PtcCO2 和超过 50 mmHg 的时间百分比、SpO2 低于 90%、85% 和 80% 以及去饱和指数
  • Succimetry 程序：第一次访问仅在出生和 2 个月之间
其他：健康婴儿
健康婴儿：婴儿突然意外死亡的兄弟姐妹
其他：数据记录

记录出生后 48 小时内 1 次住院和出生后 6 个月至 10 个月内 24 小时内 1 次住院的记录

  • 一般数据：年龄、出生期限、出生体重、性别、疾病、记录时的体重和体型、颅周、食物、药物：第一次和第二次就诊
  • 呼吸率、呼吸道体征、喘鸣：第一次和第二次就诊
  • 24 小时动态心电图：第一次和第二次就诊
  • 24 小时阻抗 pH 测量：首次访问
  • 夜间多导睡眠图：50%俯卧位，50%仰卧位：睡眠分析，阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI），中枢性呼吸暂停指数（CAI），周期性呼吸，微觉醒指数，非营养性吞咽分析，（脑区肌电图）：第一和第二次访问
  • 24 小时气体交换：平均值、最大 PtcCO2 和超过 50 mmHg 的时间百分比，SpO2 低于 90%、85% 和 80% 以及去饱和指数：第一次和第二次就诊
  • 脂肪测定程序：第一次访问仅在出生和 2 个月之间
其他：数据记录

从出生到出生后 2 个月的 48 小时内一次住院期间的记录

  • 一般数据：年龄、出生期限、出生体重、性别、疾病、记录时的体重和体型、颅周、食物、药物
  • 呼吸频率、呼吸体征、喘鸣
  • 24小时动态心电图
  • 24 小时阻抗法
  • 夜曲多导睡眠图：100%仰卧位：睡眠分析、阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI）、中枢性呼吸暂停指数（CAI）、周期性呼吸、微觉醒指数、非营养性吞咽分析、（精神区肌电图）
  • 24 小时气体交换：平均、最大 PtcCO2 和超过 50 mmHg 的时间百分比、SpO2 低于 90%、85% 和 80% 以及去饱和指数
  • Succimetry 程序：第一次访问仅在出生和 2 个月之间

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
中枢性呼吸暂停指数 (CAI)（每小时平均数）
大体时间：一次夜曲多导睡眠监测期间 2 个月的生命

根据 2007 年 ASSM 指南，比较 central apnea index (CAI)（平均每小时数），通过夜间多导睡眠图记录，按睡眠步长在 3 组婴儿之间，从出生到出生后 2 个月，以阐明BSD 的直接作用。

根据 ASSM 指南 2007，测量中枢性呼吸暂停指数：每小时中枢性呼吸暂停的平均次数。
一次夜曲多导睡眠监测期间 2 个月的生命

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI）（每小时平均数）
大体时间：2个月
根据ASSM 2007指南比较阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI）（每小时平均数），通过夜间多导睡眠图记录，按睡眠步长在3组婴儿之间，从出生到2个月的生命根据ASSM指南2007 ，测量阻塞性呼吸暂停低通气指数：平均每小时阻塞性呼吸暂停和低通气次数。
2个月
OAHI（每小时平均数）和CAI的比较
大体时间：6 至 10 个月的生命

比较阻塞性呼吸暂停低通气指数（OAHI）（每小时平均数）和中枢性呼吸暂停指数（CAI）（每小时平均数），PRS 组和 AWO 组在出生后 6 到 10 个月的睡眠阶段

根据 ASSM 指南 2007，测量阻塞性呼吸暂停低通气指数，即每小时阻塞性呼吸暂停和低通气的平均次数，以及中枢性呼吸暂停指数，即每小时中枢性呼吸暂停的平均次数。
6 至 10 个月的生命
微觉醒指数（每小时平均数）
大体时间：长达 2 个月的生命

比较出生至出生后 2 个月之间按睡眠步长划分的 3 组之间以及出生后 6 至 10 个月之间 PRS 组和 AWO 组之间的微觉醒指数（平均每小时数），以阐明 BSD 在睡眠微观结构中的作用

根据 2007 年 ASSM 指南，测量了微觉醒指数（每小时平均数）。
长达 2 个月的生命
微觉醒指数（每小时平均数）
大体时间：长达 10 个月的生命

比较出生至出生后 2 个月之间按睡眠步长划分的 3 组之间以及出生后 6 至 10 个月之间 PRS 组和 AWO 组之间的微觉醒指数（平均每小时数），以阐明 BSD 在睡眠微观结构中的作用

根据 2007 年 ASSM 指南，测量了微觉醒指数（每小时平均数）。
长达 10 个月的生命
非营养性吞咽指数 (NNS) 和继发于非营养性吞咽的呼吸暂停
大体时间：长达 2 个月的生命

比较非营养性吞咽指数 (NNS) 和继发于非营养性吞咽的呼吸暂停在出生和 2 个月之间按睡眠步长在 3 组之间以及在生命 6 和 10 个月之间 PRS 组和 AWO 组之间的比较以阐明其作用BSD 在吞咽障碍和 NNS 呼吸协调中的作用

非营养性吞咽指数（NNS），每小时平均数，以及继发于非营养性吞咽的呼吸暂停，每小时平均数，通过精神区脑电图和夜间多导睡眠图监测
长达 2 个月的生命
非营养性吞咽指数 (NNS) 和继发于非营养性吞咽的呼吸暂停
大体时间：长达 10 个月的生命

比较非营养性吞咽指数 (NNS) 和继发于非营养性吞咽的呼吸暂停在出生和 2 个月之间按睡眠步长在 3 组之间以及在生命 6 和 10 个月之间 PRS 组和 AWO 组之间的比较以阐明其作用BSD 在吞咽障碍和 NNS 呼吸协调中的作用

非营养性吞咽指数（NNS），每小时平均数，以及继发于非营养性吞咽的呼吸暂停，每小时平均数，通过精神区脑电图和夜间多导睡眠图监测
长达 10 个月的生命
正压和负压，他们的时间组织在 0 和 2 个月的生命中使用 3 组患者之间的 succimetry 程序进行评估
大体时间：长达 2 个月的生命
比较 3 组患者在 0 个月和 2 个月时的正压和负压，他们的时间组织使用 succimetry 程序评估。
长达 2 个月的生命

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Hospices Civils de Lyon

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2018年5月24日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2023年3月23日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2023年3月23日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2018年1月12日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年1月30日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年2月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2024年1月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2024年1月9日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 69HCL17_0816

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Cookie设置

我们使用cookie来确保我们在您的网站上给您最好的体验。有关更多详细信息，请仔细阅读我们的隐私和Cookie政策。...>>>您可以按照政策中的说明，随时通过从网站或计算机中删除Cookie来更改首选项或撤回您的同意。请接受它，然后在下面的“管理设置”部分中勾选相应的框，选择您的偏好。在继续使用本网站的任何部分之前，请仔细阅读我们的服务条款。
«管理设定