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艾地苯醌在杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的扩展获取计划

2023年4月20日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

艾地苯醌在杜氏肌营养不良症患者中的扩展访问协议 (EAP)

该扩展获取计划的主要目标是在艾地苯醌在美国（美国）上市用于 DMD 适应症之前，为符合条件的杜氏肌营养不良症参与者提供艾地苯醌作为治疗药物。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
不再可用

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
扩展访问

扩展访问类型

扩展访问类型

描述了美国食品和药物管理局 (FDA) 法规下的扩展访问类别。扩展访问分为三种类型：
  • 个体患者：允许患有严重疾病或病症但无法参加临床试验的单个患者获得药物或生物制品尚未获得 FDA 批准。此类别还包括紧急情况下的访问。
  • 中等规模人群：允许不止一名患者（但通常比通过治疗 IND/协议的患者少）访问未经 FDA 批准的药物或生物制品。当多名患有相同疾病或病症的患者寻求获得 FDA 尚未批准的特定药物或生物制品时，将使用这种类型的扩展访问。
  • 治疗 IND/协议
    • ：允许大量广泛的人群获得未经 FDA 批准的药物或生物制品。仅当产品已针对与扩展访问用途相同的用途进行营销开发时，才能提供此类扩展访问。
  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

8年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

  • DMD（严重肌营养不良症）的诊断记录和诊断时与典型 DMD 一致的临床特征（即记录到 5 岁时运动技能延迟和肌肉无力）以及治疗医师认为将从艾地苯醌治疗中获益的人群。 DMD 应通过抗肌萎缩蛋白基因突变分析或抗肌萎缩蛋白水平显着降低（即缺失或缺失）来证实。
  • 预筛选时至少 8 岁。
  • PEF 或 FVC ≤ 预测值的 80% 和 > 25% 基于患者病历中记录并随后在入组访视中确认的最新评估。
  • 能够理解计划要求和吞服计划药物。
  • 签署并注明日期的知情同意书（在登记访问时从患者或父母/法定监护人（如果适用）处获得，然后再执行任何计划特定程序并向患者分配艾地苯醌）。

排除标准：

  • 有资格并能够参与正在进行的艾地苯醌临床试验。
  • 根据治疗医师的意见，肺部感染和/或晚期心肌病导致致命后果的风险很高。
  • 已知的中度或重度肝功能损害或肾功能严重损害。
  • 治疗医师认为可能会使患者面临重大风险或可能严重干扰患者参与该计划的先前或持续的医疗状况或实验室异常。
  • 滥用药物或酒精，在主治医生看来这会影响治疗的依从性。
  • 已知个体对艾地苯醌或程序药物的任何成分/赋形剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Santhera Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2018年2月8日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年2月8日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年2月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年4月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年4月20日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • SNT-EAP-002

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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