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艾地苯醌在杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的扩展获取计划

2023年4月20日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

艾地苯醌在杜氏肌营养不良症患者中的扩展访问协议 (EAP)

该扩展获取计划的主要目标是在艾地苯醌在美国（美国）上市用于 DMD 适应症之前，为符合条件的杜氏肌营养不良症参与者提供艾地苯醌作为治疗药物。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

8年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

  • DMD（严重肌营养不良症）的诊断记录和诊断时与典型 DMD 一致的临床特征（即记录到 5 岁时运动技能延迟和肌肉无力）以及治疗医师认为将从艾地苯醌治疗中获益的人群。 DMD 应通过抗肌萎缩蛋白基因突变分析或抗肌萎缩蛋白水平显着降低（即缺失或缺失）来证实。
  • 预筛选时至少 8 岁。
  • PEF 或 FVC ≤ 预测值的 80% 和 > 25% 基于患者病历中记录并随后在入组访视中确认的最新评估。
  • 能够理解计划要求和吞服计划药物。
  • 签署并注明日期的知情同意书（在登记访问时从患者或父母/法定监护人（如果适用）处获得，然后再执行任何计划特定程序并向患者分配艾地苯醌）。

排除标准：

  • 有资格并能够参与正在进行的艾地苯醌临床试验。
  • 根据治疗医师的意见，肺部感染和/或晚期心肌病导致致命后果的风险很高。
  • 已知的中度或重度肝功能损害或肾功能严重损害。
  • 治疗医师认为可能会使患者面临重大风险或可能严重干扰患者参与该计划的先前或持续的医疗状况或实验室异常。
  • 滥用药物或酒精，在主治医生看来这会影响治疗的依从性。
  • 已知个体对艾地苯醌或程序药物的任何成分/赋形剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Santhera Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2018年2月8日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月8日

首次发布 (实际的)

2018年2月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月20日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SNT-EAP-002

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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