Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökat åtkomstprogram för Idebenone hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

20 april 2023 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) för Idebenone hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Det primära syftet med detta program för utökad tillgång är att tillhandahålla idebenon som en behandling för kvalificerade deltagare med Duchenne muskeldystrofi innan det är kommersiellt tillgängligt i USA (USA) för indikation av DMD.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Inte längre tillgänglig

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

Utökad åtkomsttyp

Beskriver kategorin utökad åtkomst enligt U.S. Food and Drug Administration (FDA) föreskrifter. Det finns tre typer av utökad tillgång:
  • Individual patienter: Ger en enskild patient, med en allvarlig sjukdom eller tillstånd som inte kan delta i en klinisk prövning, tillgång till ett läkemedel eller en biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna kategori inkluderar även åtkomst i en nödsituation.
  • Mellanstorleksbefolkning: Ger mer än en patient (men i allmänhet färre patienter än genom ett behandlings-IND/Protocol) tillgång till en läkemedel eller biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna typ av utökad tillgång används när flera patienter med samma sjukdom eller tillstånd söker tillgång till ett specifikt läkemedel eller biologisk produkt som inte har godkänts av FDA.
  • Behandling IND/Protocol
    • strong>: Ger en stor, utbredd befolkning tillgång till ett läkemedel eller en biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna typ av utökad åtkomst kan endast tillhandahållas om produkten redan utvecklas för marknadsföring för samma användning som den utökade åtkomstanvändningen.
  • Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av DMD (svår dystrofinopati) och kliniska egenskaper som överensstämmer med typisk DMD vid diagnos (dvs dokumenterad fördröjd motorik och muskelsvaghet vid 5 års ålder) och vem som enligt den behandlande läkaren skulle ha nytta av behandling med idebenon. DMD bör bekräftas genom mutationsanalys i dystrofingenen eller genom väsentligt reducerade nivåer av dystrofinprotein (dvs. saknas eller
  • Minst 8 år vid Prescreening.
  • PEF eller FVC ≤80 % och >25 % av förutsagt värde baserat på den senaste bedömningen noterad i patientens journal och därefter bekräftad vid inskrivningsbesöket.
  • Kunna förstå programkrav och svälja programmedicin.
  • Undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke (ska erhållas vid registreringsbesöket från patient eller förälder/vårdnadshavare (om tillämpligt) innan några programspecifika procedurer utförs och idebenone ges ut till patienten).

Exklusions kriterier:

  • Kvalificerad för och kan delta i en pågående klinisk prövning av idebenone.
  • Har hög risk för dödlig utgång av lunginfektion och/eller avancerad kardiomyopati enligt den behandlande läkarens uppfattning.
  • Känd måttlig eller allvarlig försämring av leverfunktionen eller allvarlig försämring av njurfunktionen.
  • Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd eller laboratorieavvikelse som enligt den behandlande läkarens uppfattning kan utsätta patienten för betydande risk eller avsevärt störa patientens deltagande i programmet.
  • Missbruk av droger eller alkohol, som enligt behandlande läkares uppfattning skulle störa följsamheten till behandlingen.
  • Känd individuell överkänslighet mot idebenon eller mot något av beståndsdelarna/hjälpämnena i programläkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Santhera Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
8 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 februari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
15 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
21 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
20 april 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • SNT-EAP-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar