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先天性肾上腺增生症儿童的线性生长

2019年9月10日 更新者：Ali Hussin Mohamed、Assiut University

先天性肾上腺增生症儿童的线性生长。

先天性肾上腺增生症 (CAH) 包括一系列破坏肾上腺类固醇生成的常染色体隐性遗传疾病。 三种特定的酶缺乏与受影响妇女的男性化有关。 最常见的形式是由于 21-羟化酶 (CYP21A2) 基因突变导致的 21-羟化酶缺乏症 (21-OHD)。 其他男性化形式包括 3b-羟基类固醇脱氢酶 2 型 (HSD3B2) 和 11b-羟化酶缺陷，分别与 HSD3B2 和 11b-羟化酶 (CYP11B1) 基因突变相关。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
未知

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

详细说明

据报道，在英国出生的每 18000 名儿童中就有一名患有 CAH。 在北美，发病率从 1:15000 到 1:16000 不等。 据报道，阿拉斯加尤皮克人的 CAH 发生率高达 1:280，印度洋法属留尼旺岛的 CAH 发生率高达 1:2100；这两个人口在地理上都是孤立的。 在巴西两个定期将 CAH 纳入其公共新生儿筛查计划的州中，CAH 发病率在南部（圣卡塔琳娜州）为 1:11655，在中西部（戈亚斯）为 1:10325。

失盐 CAH 约占报告病例的四分之三，非失盐 CAH 占四分之一。 非经典型更为常见；在白人人群中估计为 1000-2000 分之一。 它在某些种族群体中更为常见，例如德系犹太人口。 轻度非经典形式是高雄激素血症的常见原因。

经典 21-OHD 的治疗包括更换剂量的糖皮质激素 (GC) 和盐皮质激素，旨在减少过量的雄激素，并允许足够的线性生长。 然而，一些系列报告称，与参考人群和目标身高 (TH) 相比，这些儿童的生长低于预期。

最终身高 (FH) 生长不足和受损的原因尚不完全清楚。 一个主要原因是难以在抑制过量雄激素产生（加速骨成熟）和足够的 GC 替代本身之间取得良好的平衡，即使在略微超生理剂量下也会对生长有害。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (预期的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
60

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。
  • 姓名：Hanaa Abdellatef Mohammad, Professor of pediatrics
  • 电话号码：01064747613
  • 邮箱：hae50@aun.edu.eg

研究联系人备份

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

1年 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

是的

有资格学习的性别

全部

取样方法

概率样本

研究人群

• 患有先天性肾上腺增生症的儿童患者正在接受糖皮质激素替代治疗，并在一年内到艾修特大学儿童医院内分泌科就诊。

描述

纳入标准：

  • 年龄：1-18 岁。
  • 两性。
  • 所有被诊断为至少持续 1 年的 CAH 的患者。
  • 关于糖皮质激素替代疗法。

排除标准：

  • 诊断为 CAH 病程少于 1 年的患者。
  • 诊断时数据不足的患者。
  • 患者失访。
  • 综合症患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
患者
被诊断患有至少 1 年 CAH 的患者。 和糖皮质激素替代疗法。
控制
相当数量的年龄和性别匹配的表面上正常的儿童将被包括作为对照。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
影响 CAH 患儿线性生长的因素。
大体时间：6个月
通过使用适当的生长图表并进行后续手腕 X 光检查。
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Assiut University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2019年9月24日

初级完成 (预期的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2020年10月24日

研究完成 (预期的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2021年10月24日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2019年9月10日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2019年9月10日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2019年9月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2019年9月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2019年9月10日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2019年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • GCAH

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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