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使用 Voxelotor (ActIVe) 研究改善体动记录仪 (ActIVe)

2023年11月1日 更新者：Pfizer

评估 Voxelotor 对患有镰状细胞病的青少年和成人身体活动的治疗效果的 4 期、多中心、开放标签研究

这是一项评估 voxelotor 对日常身体活动和睡眠质量的影响的研究，通过手腕佩戴的设备对患有镰状细胞病 (SCD) 和慢性中度贫血的参与者进行测量。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

所有参与者都将接受 Voxelotor 作为治疗。 美国将有大约 13 个站点。

在研究期间，将使用标准措施监测参与者的安全性和耐受性，包括身体检查、生命体征（包括体温、血压、脉搏率、呼吸率和外周血氧饱和度 [SpO2]）、临床实验室测试和不良事件（AE ）监控。

筛选期（持续时间最多 4 周）：在此期间，参与者将签署知情同意书 (ICF)，之后他们将完成评估时间表 (SOA) 中详述的筛选评估。

磨合期（持续 2 周）：在此期间，参与者将进入为期 2 周的磨合期（第 -14 天至第 -1 天），在此期间，身体活动和睡眠质量的基线活动记录测量、夜间脉搏血氧仪在开始使用 voxelotor 治疗之前，将收集氧饱和度评估和患者报告结果 (PRO) 评估。

治疗期（持续 24 周）：完成 14 天磨合期后，参与者将进入开放标签治疗期，每天一次接受 voxelotor 1500 mg，持续 24 周。 在治疗期间（第 10 至 12 周和第 22 至 24 周）将重复进行身体活动和睡眠质量的活动记录评估，以及夜间脉搏血氧饱和度测定。 PRO 和临床总体印象 (CGI) 评估将在预定的研究访问中完成。 开放标签治疗期被认为是从第一次给药之日起（第 1 天）连续 24 周的 voxelotor 治疗。

随访期（持续 4 周）：在 24 周的治疗期结束后，参与者将立即进入 4 周的随访期。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
25

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • VCU Health

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

12年 至 55年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 患有 SCA 的男性或女性参与者（具有两个镰状细胞基因 [HbSS] 或镰状血红蛋白 (S) 和一个 β 地中海贫血基因 [HbS β0] thal 基因型的镰状血红蛋白）
  2. 12岁至55岁（含）
  3. 筛查 Hb 水平≤8.0 g/dL
  4. 如果参与者在入组前至少 90 天一直服用稳定剂量且研究者没有计划或预期进行剂量调整，则允许在研究中使用羟基脲 (HU) 进行治疗
  5. 允许使用谷氨酰胺进行治疗
  6. 如果参与者在入组前已服用稳定剂量至少 12 周且研究者未计划或预期进行剂量调整，则允许使用红细胞生成刺激剂 (ESA) 进行治疗
  7. 有生育能力的女性参与者必须在最后一次服用研究药物后 30 天内使用高效避孕方法。 男性参与者必须在最后一剂研究药物后 30 天内使用屏障避孕方法
  8. 有生育能力的女性在服用研究药物前必须进行阴性妊娠试验
  9. 根据机构审查委员会 (IRB) 政策和要求的书面知情同意书和/或父母/监护人同意书和参与者同意书，符合 ICH 指南

排除标准：

  1. 红细胞（研究药物开始前 3 个月内的红细胞输注
  2. 在研究期间计划开始定期安排的 RBC 输血治疗（也称为慢性、预防性或预防性输血）
  3. 在知情同意/同意之前 30 天内因血管闭塞危象 (VOC) 或急性胸部综合征 (ACS) 住院。
  4. 在过去 12 个月内需要住院、急诊或门诊就诊的 VOC 超过 10 次
  5. 计划在未来 6 个月内进行择期手术
  6. 临床上显着的肌肉骨骼、心血管或呼吸系统合并症导致的身体活动不足
  7. 骨髓衰竭引起的贫血（例如，骨髓增生异常）
  8. 绝对网织红细胞计数 (ARC) < 100 x10^9/L
  9. 筛查谷丙转氨酶 (ALT) > 4× 正常值上限 (ULN)
  10. 严重肾功能不全（估计肾小球滤过率 [GFR] < 30 mL/min/1.73 m2 通过 Schwartz 公式）或正在接受长期透析
  11. 已知活动性甲型、乙型或丙型肝炎或已知为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性。
  12. 哺乳期或怀孕的女性
  13. 入组前 8 周内进行过大手术。 参与者必须在入组前从之前的任何手术中完全康复
  14. 造血干细胞移植或基因治疗史
  15. 在同意之前的 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）或目前正在参与另一项研究或上市药物（或医疗器械）试验的研究药物
  16. 使用混淆了解释研究数据的能力的伴随药物（例如，crizanlizumab）
  17. 研究者认为会混淆或干扰对研究药物的安全性和/或有效性的评估、妨碍遵守研究方案的医学、心理或行为状况；排除知情同意；或者，使参与者无法/不太可能遵守研究程序
  18. 使用草药（例如圣约翰草）、具有窄治疗指数的敏感细胞色素 P450 (CYP) 3A4 底物、强 CYP3A4 抑制剂、氟康唑或中度或强 CYP3A4 诱导剂
  19. 2019 年有症状的冠状病毒病 (COVID-19) 感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：体素仪
参与者将接受 1500 毫克的 voxelotor
药品：体素仪
500 毫克片剂，口服，随餐或不随餐服用
其他名称：
  • GBT440
  • Oxbryta

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
每日总体力活动（每分钟次数）基线至第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
通过体动记录仪测量患有镰状细胞病（SCD）和慢性中度贫血的参与者的日常身体活动。 使用腕戴式三轴加速测量装置进行体动记录评估。 体动记录仪是一种公认​​的跟踪活动水平、中等和剧烈体力活动时间、步数和能量消耗的方法。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 10-12 周
第 22-24 周每日总体力活动（每分钟次数）基线的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的参与者的日常身体活动。 使用腕戴式三轴加速测量装置进行体动记录评估。 体动记录仪是一种公认​​的跟踪活动水平、中等和剧烈体力活动时间、步数和能量消耗的方法。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 22-24 周
从轻度体力活动基线到第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的青少年和成人参与者的日常身体活动变化。 该结果测量描述了轻度体力活动相对于基线的变化。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 10-12 周
从轻度体力活动基线到第 22-24 周的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的青少年和成人参与者的日常身体活动变化。 该结果测量描述了轻度体力活动相对于基线的变化。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 22-24 周
从中等体力活动基线到第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的参与者的每日中等体力活动（每天分钟数）的变化。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 10-12 周
从中等体力活动基线到第 22-24 周的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的参与者的每日中等体力活动（每天分钟数）的变化。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 22-24 周
从剧烈体力活动基线到第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的参与者每日剧烈体力活动（每天分钟数）的变化。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 10-12 周
从剧烈体力活动基线到第 22-24 周的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
通过体动记录仪测量患有 SCD 和慢性中度贫血的参与者每日剧烈体力活动（每天分钟数）的变化。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 22-24 周
夜间总睡眠时间从基线到第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
通过夜间体动记录仪监测来测量夜间总睡眠时间。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 10-12 周
夜间总睡眠时间从基线到第 22-24 周的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
通过夜间体动记录仪监测来测量夜间总睡眠时间。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 22-24 周
入睡后唤醒时间基线至第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
通过体动记录仪监测进行测量。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 10-12 周
入睡后唤醒时间基线至第 22-24 周的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
通过体动记录仪监测进行测量。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。 在此结果衡量中，考虑了指定两周内至少 8 个有效天的平均值。 参与者每天的穿着时间必须达到 18 小时或以上才能被视为有效一天。
基线，第 22-24 周
睡眠效率基线至第 10-12 周的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
睡眠效率定义为总睡眠时间与床上时间的比率。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。
基线，第 10-12 周
第 22-24 周睡眠效率基线的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
睡眠效率定义为总睡眠时间与床上时间的比率。 从基线到随访的变化计算为从所有评估的随访测量中减去基线测量。
基线，第 22-24 周
第 12 周血红蛋白 (Hb) 增加超过 (>)1 克每分升 (g/dL) 的参与者百分比
大体时间：第 12 周
第 12 周
第 24 周血红蛋白 (Hb) 增加 >1 g/dL 的参与者百分比
大体时间：第 24 周
第 24 周
平均隔夜氧饱和度 (SpO2 百分比 [%]) 至第 10-12 周的基线变化
大体时间：基线，第 10-12 周
基线，第 10-12 周
第 22-24 周平均隔夜 SpO2 % 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
基线，第 22-24 周
第 10-12 周夜间 SpO2 每小时下降 > 3% 的中位数次数与基线相比的变化
大体时间：基线，第 10-12 周
基线，第 10-12 周
第 22-24 周隔夜 SpO2 每小时下降 > 3% 的中位数次数与基线相比的变化
大体时间：基线，第 22-24 周
基线，第 22-24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Pfizer

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
Pfizer

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2020年12月21日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2022年9月8日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2022年9月13日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2020年3月25日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2020年5月21日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2020年5月22日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年11月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年11月1日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • GBT440-039
  • C5341024 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别化参与者数据和相关研究文件（例如， 应合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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