地西他滨治疗骨髓纤维化患者

纳入标准：

• 患者必须有组织学或细胞学证实的骨髓化生伴骨髓纤维化（这包括所有亚型 - 慢性特发性骨髓纤维化或血管源性骨髓化生，血小板增多症后和红细胞增多症后骨髓纤维化）；患者必须患有贫血（血红蛋白 < 11 g/dL）或可触及的脾肿大（从肋缘以厘米为单位测量 - 符合条件）；可触及脾肿大的患者还必须通过超声检查记录脾脏大小；他们还必须符合 MMM 的标准诊断标准
• 具有疾病晚期的形态学证据的患者，包括加速（10-19% 原始细胞）阶段或具有进化为急性白血病（>= 20% 原始细胞）证据的患者也有资格参加本研究

• MMM 的意大利诊断标准

  • 必要条件

    • 弥漫性骨髓纤维化
    • 外周血细胞中不存在费城染色体或 BCR-ABL 重排

  • 可选标准

    • 任何级别的脾肿大
    • 泪滴红细胞异形红细胞增多症
    • 循环未成熟骨髓细胞的存在
    • 存在循环成红细胞
    • 骨髓切片中存在成簇巨核细胞和异常巨核细胞
    • 髓样化生

  • 如果存在以下组合，则 MMM 的诊断是可以接受的

    • 当存在脾肿大时，两个必要的标准加上任何其他两个可选标准或
    • 当脾肿大不存在时，两项必要标准加上任何其他四项可选标准
• 患者之前可能接受过化疗或放疗，包括脾脏照射；也允许先前使用促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子 (GCSF)、其他生长因子或雄激素类固醇进行治疗；对先前接受的治疗方案的数量没有限制；自上次化疗或放疗以来至少已过去 4 周；生长因子（促红细胞生成素、GCSF、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 [GM-CSF]）或其他治疗必须至少过去 2 周
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 2 (Karnofsky >= 60%)

• 总胆红素 =< 2mg/dL

  • 伴有溶血性贫血的患者；总胆红素 > 2mg/dL 是允许的，只要这是主要由未结合的高胆红素血症引起的；只有在与研究主席讨论后才能招募此类患者
• 天冬氨酸氨基转移酶 (AST)（血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 [SGOT]）/丙氨酸氨基转移酶 (ALT)（血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 [SGPT]）=< 3 x 机构正常上限，除非由于疾病
• 血清肌酐 =< 2mg/dL
• 患者不得怀孕或哺乳；有生育潜力的女性和男性必须同意使用有效的避孕方法；如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生
• 能够理解并愿意签署书面知情同意书

排除标准：

• 既往接受过地西他滨治疗
• 在进入研究前 4 周内（亚硝基脲类或丝裂霉素 C 为 6 周）接受过化疗或放疗的患者，或因 4 周前服用药物而导致的不良事件尚未恢复的患者
• 患者可能没有接受任何其他研究药物
• 患有已知中枢神经系统 (CNS) 疾病的患者应排除在该临床试验之外
• 归因于与地西他滨具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况
• 孕妇被排除在本研究之外；如果母亲接受地西他滨治疗，则应停止母乳喂养
• 接受联合抗逆转录病毒治疗的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性患者被排除在研究之外