环磷酰胺、来那度胺和地塞米松 (CLD) 用于既往治疗过的 AL 淀粉样变性患者

纳入标准：

• AL 淀粉样变性的诊断。
• 血清和/或尿液免疫固定电泳中单克隆轻链的证据。
• 升高的循环游离轻链（通过免疫固定确定的类型）高于正常范围的上限和异常的 kappa/lambda 比率。
• 以前接受过治疗，需要进一步治疗。
• 有症状的器官受累。
• 骨髓浆细胞<30%。
• 超声心动图射血分数>40%。
• 肌钙蛋白 I <0.1 纳克/毫升。
• 血红蛋白 >10 克/分升。
• 中性粒细胞绝对计数 >1500/uL。
• 血小板计数 >140000/uL。
• 总胆红素 <2.5 mg/dL。
• 碱性磷酸酶 <4 x 参考上限 (u.r.l.)。
• ALT <3 x u.r.l..
• 肾小球滤过率 >30 mL/min。
• 性能状态 ECOG 1-3。
• 有生育能力的女性受试者在开始研究药物之前必须进行两次阴性妊娠试验。

排除标准：

• 先前联合使用环磷酰胺、来那度胺和地塞米松或来那度胺进行治疗。
• 需要其他伴随化疗、免疫疗法或放射疗法，或任何研究性辅助疗法。
• 存在其他活动性恶性肿瘤，但非黑色素瘤皮肤癌、宫颈癌、治疗过的早期前列腺癌除外，前提是前列腺特异性抗原在正常范围内。
• 临床上明显的多发性骨髓瘤。
• 不受控制的感染。
• 纽约心脏协会 (NYHA) 4 级心力衰竭。
• 入组前 6 个月内酶记录心肌梗死。
• 2 级或 3 级房室传导阻滞（允许 Mobitz I 型）。
• 尽管用胺碘酮治疗，24 小时 Holter 心电图仍出现重复性室性心律失常。
• 仰卧收缩压 <90 mmHg，或有症状的直立性低血压，或尽管接受了直立性低血压治疗，但站立时收缩压下降 >20 mmHg。
• 既往有血栓形成或静脉血栓栓塞或肺栓塞病史。 先前诊断为抗磷脂抗体或狼疮抗凝物、因子 V Leiden 突变、凝血酶原 G21210A 突变、抗凝血酶、蛋白 C 或 S 缺乏症。
• 接受氯吡格雷、噻氯匹定或华法林的适应症。
• 因子 X 水平 <20%。
• 糖尿病控制不佳（如果接受抗糖尿病药物，受试者必须服用稳定剂量至少 3 个月）。
• 以前或正在进行的精神疾病（排除反应性抑郁症）。
• 孕妇或哺乳期妇女。