吉西他滨 - 奥沙利铂治疗晚期难治性甲状腺癌患者：一项 II 期研究 (THYGEMOX)

目的是研究吉西他滨-奥沙利铂联合化疗对晚期放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者抗血管生成药物治疗后或有抗血管生成治疗禁忌症的疗效。

对于难治性甲状腺癌患者，如有分子靶向治疗禁忌症或治疗过程中进展或出现毒性反应，则急需替代治疗。

我们的研究可以确定细胞毒性药物是否应该在分子靶向治疗后或在禁忌症的情况下仍然是难治性甲状腺癌的治疗选择。

提出了许多临床试验来评估难治性甲状腺癌的各种分子靶向疗法，这些试验由机构或工业发起人进行。 相比之下，缺乏化疗试验。 由于吉西他滨和奥沙利铂实际上可获得仿制药，因此无法预期获得工业支持，并且化疗方案的前瞻性评估需要由机构发起人（“Assistance Publique - Hôpitaux de Paris”）进行，由许多法国专家团队通过罕见的支持肿瘤网络“TUTHYREF”。

GEMOX 方案将在门诊环境中每两周静脉内给药一次。

本研究的目的是分析吉西他滨-奥沙利铂联合化疗对晚期放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者抗血管生成药物治疗后或存在抗血管生成治疗禁忌症的疗效。

主要终点是根据 RECIST 1.1 的总体反应率（完全反应 + 部分反应 - CR + PR），由当地研究人员在 4 个月时评估。

30 名患者将被纳入两步设计（弗莱明设计）。 低于 15% 的响应率定义为无效级别。 最低疗效应为 35% 的反应率。

第一步：纳入 15 名患者。 如果观察到 2 个或更少的反应：无效研究结束 如果观察到 6 个或更多反应：已达到疗效终点 如果观察到 3 到 5 个反应，则需要额外的纳入。 第二步：纳入另外 15 名患者。 九个响应预计定义一个积极的研究。 详情见统计部分。

次要终点是：

• 根据 NCI CTCAE v 4.0 分级量表的安全报告
• 2 个月时 18F-FDG-PET/CT 的早期代谢反应率
• 疾病控制率（DCR=CR+PR+SD）≥6个月
• 反应持续时间
• 进展时间
• 无进展生存期
• 总生存期。
• 根据 Fact-G 和 EQ-5D 的生活质量演变"