分子 (Prima) 恢复上皮表达基因 p63 生理分化的能力 (PRIMAculture)
2022年4月27日 更新者：Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
分子 Prima 在基因 p63 依赖性上皮细胞生理分化恢复中的药理学特性的体外和体外评估
与 p63 相关的外胚层发育不良是一种罕见疾病，除了边缘异常外，它主要影响皮肤和角膜。 最常见的形式称为 Ectrodactyly、外胚层发育不良、唇腭裂 (EEC) 和 Ankyloblepharon、外胚层发育不良、唇腭裂 (AEC)。 除了对症治疗外，没有治愈方法。 为了了解与这种疾病相关的分子缺陷并确定治疗工具，一个研究小组通过在多能干细胞 (iPSC) 中重编程 EEC 和 AEC 患者成纤维细胞来模拟该疾病，然后在患者中诱导 iPSC 分化并控制表皮（皮肤）和边缘（角膜）细胞并证明突变细胞可以在体外再现在患者中观察到的异常。
P63基因属于p53基因家族。 这两种蛋白质的功能非常相似。 数据表明分子 Prima 可以重新激活患者体内发生突变的 p63 蛋白，从而减轻皮肤缺损愈合和边缘再生。
研究概览
地位
终止
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
5
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75019
- Fondation Opthalmologique A de Rothschild
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Paris、法国、75019
- Hôpital Necker
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
患有眼表遗传病理学的患者
描述
纳入标准：
- 患有眼表遗传病理学的患者
- 年龄 ≥ 7 岁
排除标准：
- 濒死性青光眼
- 低视力主要与视网膜病变有关
- 怀孕或哺乳期患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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组织学观察角膜上皮的分化
大体时间：基线
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组织学观察角膜上皮的分化
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基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Eric GABISON、Fondation Ophtalmologique de Rothschild
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月3日
初级完成 (实际的)
2022年1月1日
研究完成 (实际的)
2022年1月1日
研究注册日期
首次提交
2016年8月29日
首先提交符合 QC 标准的
2016年9月6日
首次发布 (估计)
2016年9月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月27日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
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