Capacidade de uma molécula (Prima) para restaurar a diferenciação fisiológica no epitélio que expressa o gene p63 (PRIMAculture)
Avaliação ex vivo e in vitro das propriedades farmacológicas da molécula prima na restauração da diferenciação fisiológica do epitélio dependente do gene p63
A displasia ectodérmica associada ao p63 é uma doença rara que, além das anormalidades límbicas, afeta principalmente a pele e a córnea. As formas mais comuns são chamadas de ectrodactilia, displasia ectodérmica, palato chave para fissura labiopalatina (EEC) e anquiloblefaro, displasia ectodérmica, fissura labiopalatina (AEC). Além do tratamento sintomático, não há cura disponível. Para entender os defeitos moleculares associados a esta doença e identificar ferramentas terapêuticas, uma equipe de pesquisa modelou a doença reprogramando fibroblastos de pacientes EEC e AEC em células-tronco pluripotentes (iPSC), então induzindo a diferenciação de iPSC em pacientes e controles epidérmicos (pele) e límbicos (córnea) e demonstrou que as células mutantes podem reproduzir in vitro as anormalidades observadas nos pacientes.
O gene P63 pertence à família do gene p53. As funções das duas proteínas são muito semelhantes. Os dados sugerem que a molécula Prima pode reativar a proteína p63 mutada em pacientes e, assim, aliviar a cicatrização de defeitos da pele e a regeneração límbica.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França, 75019
- Fondation Opthalmologique A de Rothschild
-
Paris, França, 75019
- Hôpital Necker
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com patologia genética da superfície ocular
- Idade ≥ 7 anos
Critério de exclusão:
- Glaucoma agonal
- baixa visão principalmente relacionada à patologia da retina
- Paciente grávida ou amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
a diferenciação do epitélio da córnea por observação histológica
Prazo: linha de base
|
a diferenciação do epitélio da córnea por observação histológica
|
linha de base
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Eric GABISON, Fondation Ophtalmologique de Rothschild
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EGN_2016_14
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .