Ionis 的 ATTR 扩展访问计划 (EAP)
2019年8月1日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Inotersen (ISIS 420915) 在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 患者中的扩展获取计划
该计划的目的是为多达 100 名患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病 (hTTR) 的患者提供 Inotersen 的扩展访问。
研究概览
详细说明
该计划旨在为具有有限或没有可用治疗选择的符合条件的 hATTR 患者提供更多的 Inotersen 访问。
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
描述
纳入标准：
- 诊断为 hATTR 的至少 18 岁的男性或女性
- 符合多发性神经病的症状
- 满足多发性神经病残疾 (PND) I-III 阶段要求
排除标准：
- 已知的原发性淀粉样变性、软脑膜淀粉样变性或意义未明的单克隆丙种球蛋白病或多发性骨髓瘤
- 心脏功能不足
- 血小板计数低
- 肾功能不足
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2018年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月8日
首次发布 (实际的)
2018年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月1日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
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