ATTR Expanded Access Program (EAP), Ionis
2019. augusztus 1. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Az Inotersen (ISIS 420915) kiterjesztett hozzáférési programja örökletes transzthyretin amiloidózisban (hATTR) szenvedő betegek számára
Ennek a programnak az a célja, hogy kiterjesztett hozzáférést biztosítson az Inotersenhez akár 100 örökletes transzthyretin amiloidózisban (hTTR) szenvedő beteg számára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Marketingre jóváhagyva
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Program célja, hogy kiterjesztett hozzáférést biztosítson az Inotersenhez azon hATTR-ben szenvedő betegek számára, akik korlátozottan vagy egyáltalán nem állnak rendelkezésre kezelési lehetőségekkel.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 18 éves férfi vagy nő, akinél diagnosztizáltak hATTR
- A polyneuropathia tünetei
- Meg kell felelnie a polyneuropathia fogyatékosság (PND) I-III. szakaszának követelményeinek
Kizárási kritériumok:
- Ismert elsődleges amiloidózis, leptomeningeális amiloidózis vagy meghatározatlan jelentőségű monoklonális gammopathia vagy myeloma multiplex
- Nem megfelelő szívműködése van
- Alacsony vérlemezkeszáma van
- Nem megfelelő a veseműködése
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. január 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 8.
Első közzététel (Tényleges)
2018. január 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. augusztus 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 1.
Utolsó ellenőrzés
2019. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 420915-CS5
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .