Ionisin ATTR Expanded Access Program (EAP).
torstai 1. elokuuta 2019 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Laajennettu pääsyohjelma Inotersenille (ISIS 420915) potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (hATTR)
Tämän ohjelman tarkoituksena on tarjota laajennettu pääsy Inoterseniin jopa 100 potilaalle, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (hTTR).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Hyväksytty markkinointiin
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ohjelman tarkoituksena on tarjota laajennettu pääsy Inoterseniin sellaisille hATTR-potilaille, joilla on rajoitetusti tai ei ollenkaan saatavilla olevia hoitovaihtoehtoja.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotias mies tai nainen, jolla on diagnosoitu hATTR
- Oireet, jotka vastaavat polyneuropatiaa
- Täytä polyneuropatian vammaisuuden (PND) vaiheen I–III vaatimukset
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu primaarinen amyloidoosi, leptomeningeaalinen amyloidoosi tai monoklonaalinen gammopatia, jolla on määrittelemätön merkitys tai multippeli myelooma
- Sinulla on riittämätön sydämen toiminta
- Sinulla on alhainen verihiutaleiden määrä
- Heillä on riittämätön munuaisten toiminta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. elokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. elokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 420915-CS5
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .