ATTR Expanded Access Program (EAP) door Ionis
1 augustus 2019 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uitgebreid toegangsprogramma voor Inotersen (ISIS 420915) bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (hATTR)
Het doel van dit programma is uitgebreide toegang tot Inotersen te bieden voor maximaal 100 patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (hTTR).
Studie Overzicht
Toestand
Goedgekeurd voor marketing
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het programma is bedoeld om uitgebreide toegang tot Inotersen te bieden aan in aanmerking komende patiënten met hATTR die beperkte of geen beschikbare behandelingsopties hebben.
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw van ten minste 18 jaar met een diagnose van hATTR
- Symptomen die overeenkomen met polyneuropathie
- Voldoe aan de vereisten van stadium I-III van polyneuropathie-handicap (PND).
Uitsluitingscriteria:
- Bekende primaire amyloïdose, leptomeningeale amyloïdose of monoklonale gammopathie van onbepaalde betekenis of multipel myeloom
- Een ontoereikende hartfunctie hebben
- Heb een laag aantal bloedplaatjes
- Een onvoldoende nierfunctie hebben
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 januari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 januari 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 januari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 augustus 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 augustus 2019
Laatst geverifieerd
1 augustus 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 420915-CS5
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .