ATTR Expanded Access Program (EAP) od Ionis
1. srpna 2019 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Rozšířený přístupový program pro Inotersen (ISIS 420915) u pacientů s hereditární transtyretinovou amyloidózou (hATTR)
Účelem tohoto programu je poskytnout rozšířený přístup k Inotersenu až pro 100 pacientů s hereditární transthyretinovou amyloidózou (hTTR).
Přehled studie
Detailní popis
Cílem programu je poskytnout rozšířený přístup k Inotersen pro způsobilé pacienty s hATTR, kteří mají omezené nebo žádné dostupné možnosti léčby.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku alespoň 18 let s diagnózou hATTR
- Příznaky odpovídající polyneuropatii
- Splňujte požadavky na I-III fázi postižení polyneuropatie (PND).
Kritéria vyloučení:
- Známá primární amyloidóza, leptomeningeální amyloidóza nebo monoklonální gamapatie neurčeného významu nebo mnohočetný myelom
- Mají nedostatečnou srdeční funkci
- Mít nízký počet krevních destiček
- Mají nedostatečnou funkci ledvin
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. ledna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
17. ledna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. srpna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. srpna 2019
Naposledy ověřeno
1. srpna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 420915-CS5
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .