ATTR Expanded Access Program (EAP) av Ionis
1 augusti 2019 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Utökat åtkomstprogram för Inotersen (ISIS 420915) hos patienter med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR)
Syftet med detta program är att ge utökad tillgång till Inotersen för upp till 100 patienter med ärftlig transtyretin amyloidos (hTTR).
Studieöversikt
Status
Godkänd för marknadsföring
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Programmet är avsett att ge utökad tillgång till Inotersen för kvalificerade patienter med hATTR som har begränsade eller inga tillgängliga behandlingsalternativ.
Studietyp
Utökad åtkomst
Utökad åtkomsttyp
- Behandling IND/Protokoll
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
N/A
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna minst 18 år med diagnosen hATTR
- Symtom som överensstämmer med polyneuropati
- Uppfyll kraven för polyneuropati funktionsnedsättning (PND) steg I-III
Exklusions kriterier:
- Känd primär amyloidos, leptomeningeal amyloidos eller monoklonal gammopati av obestämd betydelse eller multipelt myelom
- Har otillräcklig hjärtfunktion
- Har lågt antal blodplättar
- Har otillräcklig njurfunktion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 januari 2018
Första postat (Faktisk)
17 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 augusti 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 augusti 2019
Senast verifierad
1 augusti 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ISIS 420915-CS5
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .