成人囊性纤维化患者静脉补铁
2022年9月6日 更新者：University of Oxford
静脉补铁治疗成人囊性纤维化缺铁症的初步试验
这项试验性干预队列研究将检查静脉注射铁剂对患有囊性纤维化和缺铁症的成人的影响。
研究概览
详细说明
缺铁在患有囊性纤维化的成年人中很常见，并且与不良后果有关。
口服补铁剂耐受性差，可能无效。
在一些中心，静脉注射铁剂用于纠正缺铁症，但人们对这种治疗在慢性气道感染情况下的安全性表示担忧。
因此，研究人员正在计划一项试验性干预队列研究，以检查静脉注射铁剂对一组患有囊性纤维化的成年人的影响。
患者将在牛津招募并进行为期 16 周的前瞻性研究，并在第 4 周给予补铁。
这项单中心试点/可行性研究的主要重点是安全性，特别是与感染相关的安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Oxford、英国
- John Radcliffe Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁且确诊为囊性纤维化
- 缺铁（过去 4 个月内转铁蛋白饱和度≤16% 或铁蛋白 <15 μg/l）
排除标准：
- 紧急（<6 周）需要补铁
- 活动性感染（目前需要静脉注射抗生素）
- 既往静脉补铁（最近 4 个月内）
- 目前口服补铁
- 对羧基麦芽糖铁过敏
- 活动性非结核分枝杆菌肺病（根据 ATS-IDSA 标准定义）
- 肝衰竭
- 铁蛋白 >300 μg/l 或转铁蛋白饱和度 >45%
- 怀孕或哺乳
- 既往移植
- 由试验小组成员判断不太可能遵守试验的安全方面
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：静脉铁剂
所有参与者都将接受单剂静脉注射羧基麦芽糖铁
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单剂量 20 mg/kg 铁羧基麦芽糖（血红蛋白患者最大剂量为 1000 mg
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与静脉补铁后 4 周相比，静脉补铁前 4 周内新感染事件的发生率
大体时间：8周
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新感染事件定义为以下任何一种：
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与静脉补铁后 12 周相比，静脉补铁前 12 周期间新感染事件的发生率
大体时间：16 周（加上 8 周的笔记回顾性数据收集）
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感染事件根据主要结果定义。
将从医疗记录中获得与 16 周前瞻性研究期之前 8 周相关的数据。
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16 周（加上 8 周的笔记回顾性数据收集）
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抗生素使用天数的变化
大体时间：16周
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通过审查临床记录和患者自我报告进行评估，以确定患者接受抗生素治疗的总天数
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16周
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痰液假单胞菌丰度变化
大体时间：16周
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通过定量 PCR 评估
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16周
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痰微生物多样性的变化
大体时间：16周
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通过微生物群分析评估（16s rRNA 基因测序）
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16周
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运动能力的变化（穿梭步行试验）
大体时间：16周
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标准化和经过验证的运动测试，涉及渐进强度的运动
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16周
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肺功能变化 (FEV1)
大体时间：16周
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通过肺量计评估
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16周
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动脉血氧饱和度的变化
大体时间：16周
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通过无创脉搏血氧仪评估
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16周
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体重指数的变化
大体时间：16周
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按标准公式计算：BMI=体重/（身高的平方）
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16周
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生活质量的变化（CFQ-R问卷）
大体时间：16周
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囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 是一份包含 48 个项目的问卷，提供十二个生活质量领域的分数（身体机能、活力、情绪状态、社交限制、角色限制、尴尬、身体形象、饮食障碍、治疗约束）和三个症状域（呼吸、消化、体重）。
使用已发布的方法为每个生活质量领域计算 0 到 100 的分数，其中较高的分数表示更有利的健康状况。
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16周
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生活质量的变化（SF-36 问卷）
大体时间：16周
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包含 36 个项目的简短问卷 (SF-36) 提供八个主要健康领域的分数（身体机能、身体疼痛、身体健康问题导致的角色限制、个人或情绪问题导致的角色限制、情绪健康、社交功能、能量/疲劳和一般健康认知）。
每一项的得分都在 0-100 之间，数值越高代表健康状况越好。
可以组合这些领域以提供两个总分，即“身体成分总分”和“心理成分总分”，其中每一个也从0-100分。
根据公布的方法，在计算各自的总分时，与身体或心理健康相关的分量表（视情况而定）被赋予正权重。
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16周
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肺动脉压力的变化，通过超声心动图评估（探索性结果）
大体时间：16周
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通过三尖瓣反流射流速度的变化进行评估
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16周
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进入并完成研究的符合条件的患者百分比
大体时间：16周
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根据进入和/或完成研究的合格患者人数计算。
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16周
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成功测量每个结果的患者百分比
大体时间：16周
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根据测量每个结果的参与患者的数量计算。
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16周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Nick P Talbot, BMBCh DPhil、University of Oxford
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月22日
初级完成 (实际的)
2020年3月27日
研究完成 (实际的)
2021年10月26日
研究注册日期
首次提交
2018年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月14日
首次发布 (实际的)
2018年8月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月6日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
羧基麦芽糖铁的临床试验
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