Ferro endovenoso negli adulti con fibrosi cistica

SPERIMENTALE: Ferro endovenoso

Tutti i partecipanti riceveranno una singola dose di carbossimaltosio ferrico per via endovenosa

Droga: Carbossimaltosio ferrico

Dose singola di 20 mg/kg di carbossimaltosio ferrico (massimo 1000 mg per pazienti con emoglobina

Altri nomi:

• Ferrinject

Incidenza di nuovi eventi infettivi durante 4 settimane prima del ferro per via endovenosa, rispetto a 4 settimane dopo il ferro per via endovenosa

I nuovi eventi infettivi sono definiti come uno qualsiasi di:

1. Nuovo isolato microbiologico su coltura di routine dell'espettorato (organismo non coltivato nei 12 mesi precedenti lo studio)
2. Infezione clinica che richiede antibiotici EV (come determinato dal team clinico)
3. Ricovero in ospedale per motivi correlati all'infezione (come determinato dal team clinico)
4. Deterioramento significativo della funzione polmonare (riduzione >10% del FEV1), non altrimenti spiegato (come determinato dal team clinico)

Incidenza di nuovi eventi infettivi nelle 12 settimane precedenti la somministrazione di ferro per via endovenosa, rispetto alle 12 settimane successive alla somministrazione di ferro per via endovenosa

Gli eventi infettivi sono definiti in base all'outcome primario. I dati relativi alle 8 settimane precedenti al periodo di studio prospettico di 16 settimane saranno ottenuti dalle cartelle cliniche.

Variazione del numero di giorni di antibiotici

Valutato mediante revisione delle note cliniche e auto-segnalazione del paziente, per determinare il numero totale di giorni in cui il paziente è stato trattato con antibiotici

Variazione dell'abbondanza di espettorato Pseudomonas

Valutato mediante PCR quantitativa

Cambiamento nella diversità microbiologica dell'espettorato

Valutato mediante analisi del microbiota (sequenziamento del gene rRNA 16s)

Variazione della capacità di esercizio (shuttle walk test)

Test da sforzo standardizzato e convalidato che prevede esercizio ad intensità progressiva

Modifica della funzione polmonare (FEV1)

Valutato mediante spirometria

Variazione della saturazione arteriosa dell'ossigeno

Valutato mediante pulsossimetria non invasiva

Variazione dell'indice di massa corporea

Calcolato con la formula standard: BMI=peso/(altezza al quadrato)

Cambiamento della qualità della vita (questionario CFQ-R)

Il Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) è un questionario di 48 voci che fornisce punteggi in dodici domini sulla qualità della vita (funzionamento fisico, vitalità, stato emotivo, limitazioni sociali, limitazioni di ruolo, imbarazzo, immagine corporea, disturbi alimentari, trattamento vincoli) e tre domini dei sintomi (respiratorio, digestivo, peso). I punteggi compresi tra 0 e 100 sono calcolati per ogni dominio della qualità della vita, utilizzando un metodo pubblicato, dove un punteggio più alto indica uno stato di salute più favorevole.

Cambiamento della qualità della vita (questionario SF-36)

Il questionario in forma breve di 36 voci (SF-36) fornisce punteggi in otto domini principali della salute (funzionamento fisico, dolore corporeo, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi, benessere emotivo, funzionamento, energia/affaticamento e percezione generale della salute). Ciascuno è valutato su una scala da 0 a 100, dove un valore più alto rappresenta uno stato di salute più favorevole. I domini possono essere combinati per fornire due punteggi riassuntivi, vale a dire il "riassunto della componente fisica" e il "riassunto della componente mentale", ognuno dei quali ha anch'esso un punteggio da 0 a 100. Nel calcolo dei rispettivi punteggi riassuntivi, le sottoscale relative alla salute fisica o psicologica (a seconda dei casi) sono ponderate positivamente, secondo un metodo pubblicato.

Variazione della pressione arteriosa polmonare, valutata mediante ecocardiografia (esito esplorativo)

Valutato attraverso i cambiamenti nella velocità del getto di rigurgito della tricuspide

Percentuale di pazienti idonei che entrano e completano lo studio

Calcolato in base al numero di pazienti idonei che accedono e/o completano lo studio.

Percentuale di pazienti in cui ogni risultato è misurato con successo

Calcolato in base al numero di pazienti partecipanti in cui viene misurato ciascun risultato.