患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的成人的运动单位数估计 (MUNE)
运动单位数估计 (MUNE) 在成人脊髓性肌萎缩症 (SMA) 中的作用
研究概览
地位
条件
详细说明
这是一项前瞻性试点研究，旨在确定成年 SMA 人群中的 MUNE 和 CMAP 值，评估这些电生理参数如何随时间变化，并探索这些参数与 SMA 中其他结果测量的相关性，包括功能量表（SMAFRS 和 SF） -36) 和肌肉力量（通过 MMT、MVICT、6 分钟步行测试、爬 4 个楼梯的时间和手持肌力测量）。 该研究于 2006 年开始，进行了 4 次访问。 它最初旨在测量基线和基线、6 个月、10-14 个月和 20-24 个月时值的变异性，以更好地描述疾病并验证测量是否适合用于未来成人治疗试验的结果测量。 不服用 nusinersen 的人将继续执行此访问计划。
随着 FDA 批准的用于 SMA 的药物 nusinersen 的加入，我们希望跟踪更频繁地接受这种治疗的人。 就诊次数将与其治疗剂量相关。 那些正在接受 nusinersen 的患者将在第一次治疗前 1 至 6 周的基线访视时进入。 然后他们将在初始负荷剂量后每季度发生的每次治疗给药后 1 到 2.5 周进行随访。 3 年内将进行 10 次访问。 访问将发生在基线、2、6、10、14、18、22、26、30 和 34 个月。 这些额外的访问将允许更好地统一监控对治疗的反应并重新提交给保险提供者。 额外的长期数据将每 2-3 年从感兴趣/可用的患者收集一次，最多 15 年。 长期跟踪将在 12 年内增加 4-6 次访问。 如果受试者过去完成了学习课程并且现在开始使用 nusinersen (SPINRAZA)，那么这些人可以再次注册。
共有 100 名 SMA 患者将参加该试验。 这将允许两组 SMA 患者；接受治疗的人和未接受治疗的人。
控制参与者只会进行基线访问，唯一要完成的测试是 EMG 测量（MUNE、CMAP、分解 EMG）和 EIM。 不会对这些参与者进行进一步的测试。 这次访问大约需要 30-60 分钟。 这项研究共招募了 40 名对照参与者。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习地点
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
年龄在 17-70 岁之间的个人，无论当前是否接受医疗干预（例如，Spinraza），都被诊断患有脊髓性肌萎缩症 (SMA)。
对照组将主要由（但不限于）参与研究且诊断为 SMA 的家庭成员组成。
描述
纳入标准：
1. 17 至 70 岁患有 2 型或 3 型 SMA 的成年人。 SMA 的诊断必须通过在该疾病的标准基因测试中两个 SMN1 基因的纯合缺失来记录，并通过放置时保持坐姿的能力历史确定 2 型 SMA，或通过站立能力确定 3 型 SMA并独立行走。 轮椅移动患者不会被排除在研究之外。
2. 在二十四个月的总时间间隔内，有兴趣参加并有能力在商定的日期四次前往研究地点。
3.身体健康，SMA除外。 如果出现任何可能影响评估表现的并发疾病，评估将重新安排在以后的日期。
对照受试者的纳入标准：
- 17 至 70 岁的健康成年人
- 对参与的兴趣和前往研究地点的能力
排除标准：
- 由于相关医疗条件、依赖呼吸机的呼吸衰竭或在评估期间无法移除的矫形器的强制性需求而无法耐受评估的患者。
2. 研究者认为患者在精神上或法律上无行为能力，无法获得知情同意，或无法阅读和理解包括同意书在内的书面材料 3. 装有起搏器或心脏装置的患者
对照受试者的排除标准：
- 患有任何神经系统疾病的受试者
- 患有慢性疾病的受试者会影响他们对研究的耐受能力
- 研究者认为受试者在精神上或法律上无行为能力，无法获得知情同意，或无法阅读和理解包括同意书在内的书面材料。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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SMA队列
诊断为 SMA 且未接受 Spiraza (nusinersen) 治疗的个人。
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SMA Spiraza 队列
诊断为 SMA 并正在接受 Spiraza (nusinersen) 治疗的个人。
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对照组
控制参与者只会进行基线访问，唯一要完成的测试是 EMG 测量（MUNE、CMAP、分解 EMG）和 EIM。
不会对这些参与者进行进一步的测试。
这次访问大约需要 30-60 分钟。
这项研究共招募了 40 名对照参与者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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宗
大体时间：长达15年
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该提案的主要目标是使用运动单位数估计 (MUNE) 的电生理技术研究和跟踪患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的成年人的运动神经元丢失过程。
本研究基于以下假设：运动单位数估计 (MUNE) 的电生理学技术可以提供敏感的指标数据，以评估成人 SMA 患者的疾病严重程度和进展。
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长达15年
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CMAP
大体时间：长达15年
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该提案的主要目标是使用复合肌肉动作电位 (CMAP) 的电生理技术研究和跟踪患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的成年人的运动神经元丢失过程。
本研究基于这样的假设，即复合肌肉动作电位 (CMAP) 电生理技术可以提供敏感的指标数据来评估成人 SMA 疾病的严重程度和进展。
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长达15年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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电子信息管理系统
大体时间：长达15年
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次要目标是查看电阻抗肌电图 (EIM) 是否与电生理测试相关（参见主要结果测量：MUNE 和 CMAP）。
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长达15年
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努西内森
大体时间：长达15年
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探索接受 nusinersen 治疗的患者的结果测量变化
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长达15年
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治疗保险批准和安全
大体时间：长达15年
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探索 FDA 新批准的 nusinersen 治疗药物的保险审批流程、患者接受度和副作用。
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长达15年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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