Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Uppskattning av motorenhetsnummer (MUNE) hos vuxna med spinal muskelatrofi (SMA)

1 april 2024 uppdaterad av: Bakri Elsheikh, Ohio State University

Rollen för skattning av motorenhetsnummer (MUNE) hos vuxna med spinal muskelatrofi (SMA)

Det primära syftet med detta forskningsprotokoll är att studera och följa förloppet av motorneuronförlust hos individer med spinal muskelatrofi (SMA) med hjälp av den elektrofysiologiska tekniken för uppskattning av motorenhetsnummer (MUNE). Denna studie är baserad på hypotesen att den elektrofysiologiska tekniken för skattning av motorenhetsnummer (MUNE) och sammansatt muskelverkanspotential (CMAP) ger känsliga indikatorer för att bedöma svårighetsgraden och progressionen av sjukdom hos vuxna med SMA.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv pilotstudie för att fastställa MUNE- och CMAP-värden i en population av vuxna med SMA, bedöma hur dessa elektrofysiologiska parametrar förändras över tiden och utforska hur väl dessa parametrar korrelerar med andra utfallsmått i SMA, inklusive funktionella skalor (SMAFRS och SF). -36) och muskelstyrka (genom MMT, MVICT, 6 minuters promenadtest, tid att klättra 4 trappor och handhållen myometri). Studien startade 2006 med 4 besök. Det var initialt avsett att mäta baslinje och variabilitet av värden vid baslinjen, 6 månader, 10-14 månader och 20-24 månader för att bättre karakterisera sjukdomen och för att validera mätningar som lämpliga utfallsmått att användas i framtida terapeutiska prövningar på vuxna. Individer som inte tar nusinersen skulle fortsätta på denna besöksplan.

Med tillägget av det FDA-godkända läkemedlet nusinersen för SMA vill vi följa personer som får den behandlingen oftare. Besöken kommer att falla i förhållande till deras behandlingsdoser. De patienter som får nusinersen kommer in på ett baslinjebesök som kommer att vara 1 till 6 veckor före första behandlingen. Sedan skulle de följa upp en till 2,5 veckor efter varje behandlingsdosering som sker kvartalsvis efter den initiala laddningsdosen. Det blir 10 besök under 3 år. Besöken kommer att ske vid baslinjen, 2, 6, 10, 14, 18, 22, 26, 30 och 34 månader. Dessa ytterligare besök kommer att möjliggöra bättre enhetlig övervakning av svaret på behandlingen och återinlämning till försäkringsgivare. Ytterligare långtidsdata kommer att samlas in från intresserade/tillgängliga patienter vart 2-3 år upp till högst femton år. Att följas på lång sikt skulle lägga till 4-6 besök under 12 år. Om försökspersoner har genomfört studiekursen tidigare och nu börjar nusinersen (SPINRAZA), kan dessa individer registrera sig igen.

Totalt 100 personer med SMA kommer att registreras i denna prövning. Detta kommer att möjliggöra två kohorter av personer med SMA; de som får behandling och de som inte får behandling.

Kontrolldeltagare kommer bara till ett baslinjebesök och de enda testerna som kommer att slutföras är EMG-måtten (MUNE, CMAP, nedbrytnings-EMG) och EIM. Det blir inga ytterligare tester för dessa deltagare. Detta besök tar cirka 30-60 minuter. Totalt rekryteras 40 kontrolldeltagare till denna studie.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

140

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

17 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer mellan 17-70 år som har diagnostiserats med spinal muskelatrofi (SMA) oavsett aktuell medicinsk intervention (t.ex. Spinraza).

Kontrollgruppen kommer i första hand att bestå av (men inte begränsat till) familjemedlemmar till de inskrivna i studien som har diagnosen SMA.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1. Vuxna i åldern 17 till 70 med SMA typ 2 eller 3. Diagnosen SMA måste dokumenteras genom homozygot deletion av båda SMN1-generna på vanliga genetiska tester för sjukdomen, och bestämning av typ 2 SMA genom historia av förmåga att bibehålla en sittande position när den placeras, eller typ 3 genom förmågan att stå. och gå självständigt. Rullstolsmobila patienter kommer inte att uteslutas från studien.

    2. Intresse för att delta och förmåga att resa till studieplatsen på ett överenskommet datum vid fyra tillfällen under ett totalt intervall på tjugofyra månader.

    3. Var vid god hälsa med undantag för SMA. Bedömningar kommer att schemaläggas till ett senare datum i händelse av någon tillfällig sjukdom som kan påverka prestationen på bedömningen.

Inklusionskriterier för kontrollpersoner:

  1. Friska vuxna i åldern 17 till 70
  2. Intresse för att delta och förmåga att resa till studieplatsen

Exklusions kriterier:

- Patienter som inte kan tolerera bedömningen på grund av tillhörande medicinska tillstånd, andningssvikt med respiratorberoende, eller ett obligatoriskt behov av ortos som inte kan tas bort under utvärderingen.

2. Patienter som enligt utredarens åsikt är mentalt eller juridiskt oförmögna, förhindrar informerat samtycke eller inte kan läsa och förstå skriftligt material inklusive samtycket 3. Patienter med pacemaker eller hjärtapparat

Uteslutningskriterier för kontrollpersoner:

  1. Försökspersoner med någon neurologisk störning
  2. Försökspersoner med kronisk medicinsk sjukdom som kommer att störa deras förmåga att tolerera studien
  3. Försökspersoner som enligt utredarens åsikt är mentalt eller juridiskt oförmögna, förhindrar informerat samtycke eller inte kan läsa och förstå skriftligt material inklusive samtycket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
SMA-kohort
Individer som har diagnosen SMA som INTE får Spinraza (nusinersen).
SMA Spinraza kohort
Individer som har diagnosen SMA som får Spinraza (nusinersen).
Kontrollkohort
Kontrolldeltagare kommer bara till ett baslinjebesök och de enda testerna som kommer att slutföras är EMG-måtten (MUNE, CMAP, nedbrytnings-EMG) och EIM. Det blir inga ytterligare tester för dessa deltagare. Detta besök tar cirka 30-60 minuter. Totalt rekryteras 40 kontrolldeltagare till denna studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MUNE
Tidsram: upp till 15 år
Det primära syftet med detta förslag är att studera och följa förloppet av motorneuronförlust hos vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) med hjälp av den elektrofysiologiska tekniken för skattning av motorenhetsnummer (MUNE). Denna studie är baserad på hypotesen att den elektrofysiologiska tekniken för skattning av motorenhetsnummer (MUNE) kan tillhandahålla känsliga indikatordata för att bedöma svårighetsgraden och progressionen av sjukdom hos vuxna med SMA.
upp till 15 år
CMAP
Tidsram: upp till 15 år
Det primära syftet med detta förslag är att studera och följa förloppet av motorneuronförlust hos vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) med hjälp av den elektrofysiologiska tekniken för sammansatt muskelverkanspotential (CMAP). Denna studie är baserad på hypotesen att den elektrofysiologiska tekniken för sammansatt muskelverkanspotential (CMAP) kan tillhandahålla känsliga indikatordata för att bedöma svårighetsgraden och progressionen av sjukdom hos vuxna med SMA.
upp till 15 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
EIM
Tidsram: upp till 15 år
Sekundärt mål är att se om elektrisk impedansmyografi (EIM) korrelerar med den elektrofysiologiska testningen (se Primära utfallsmått: MUNE och CMAP).
upp till 15 år
Nusinersen
Tidsram: upp till 15 år
Utforska förändringarna i resultatmått hos patienter som behandlas med nusinersen
upp till 15 år
Behandlingsförsäkringsgodkännande och säkerhet
Tidsram: upp till 15 år
Utforska processen för försäkringsgodkännande, patientacceptans och biverkningar av den nyligen godkända FDA-behandlingen av nusinersen.
upp till 15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ohio State University

Samarbetspartners

Cure SMA

Utredare

  • Huvudutredare: Bakri Elsheikh, MD, Ohio State University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 augusti 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

25 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2006H0207

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera