EAP_GS010_单个患者

EAP 适用于不符合正在进行的 GS010 临床试验资格的患者。

纳入标准：

• 存在记录的 G11778A ND4 LHON 致突变
• 父母/监护人和患者的知情同意书和同意书的签名。

排除标准：

GS010 产品或 IVT 程序的禁忌症应在签署同意书和注射治疗之前进行检查：

• 任何已知的对 GS010 或其成分的过敏或超敏反应。
• 任何眼睛玻璃体内注射的禁忌症。
• 在注射前 30 天内将玻璃体内药物递送至任何眼睛
• 任何一只眼睛都做过玻璃体切除术。
• 任何眼睛的窄角都表明瞳孔散大。
• 在研究期间存在眼睛或附件的障碍或疾病，不包括 LHON，这可能会干扰视觉或眼部评估，包括 SD-OCT。
• 已知/记录的突变的存在，除了 G11778A ND4 LHON 引起的突变，已知会引起视神经、视网膜或传入视觉系统的病理。
• 除 LHON 外，已知会导致视力丧失或与视力丧失相关的全身性或眼部/视力疾病、障碍或病症的存在，或其相关治疗或治疗已知会导致视力丧失或与视力相关失利。
• 除 LHON 外，存在由任何原因引起的视神经病变。
• 研究者认为疾病或疾病的存在，包括可能改变视觉功能的症状和/或相关治疗，例如癌症或中枢神经系统病理，包括多发性硬化症（多发性硬化症的诊断必须基于关于麦当劳标准的 2010 年修订 [Polman 2011]）。
• 复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）或活动性眼部炎症的病史。
• 先前在任何一只眼睛中接受过眼部基因治疗。
• 在注射前 90 天内接受过临床相关眼科手术（根据研究者评估）的受试者。
• 无法耐受（例如免疫调节方案）或无法或不愿遵守所有方案要求的受试者。