评估儿童肺动脉高压 (PAH) 中 Sotatercept (MK-7962) 的研究 (MK-7962-008) (MOONBEAM)
2026年4月16日 更新者：Merck Sharp & Dohme LLC
一项旨在评估 Sotatercept (MK-7962) 在 1 岁至 18 岁以下儿童的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的开放标签研究
该研究的主要目的是评估 sotatercept 在 ≥ 1 至 24 周治疗期间的安全性和耐受性以及药代动力学 (PK)
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
42
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Toll Free Number
- 电话号码：1-888-577-8839
- 邮箱：Trialsites@msd.com
学习地点
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Petah Tikva、以色列、4920235
- 招聘中
- Schneider Children's Medical Center ( Site 0603)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：97239376845
-
Ramat Gan、以色列、5265601
- 招聘中
- Sheba Medical Center ( Site 0601)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：972353080001
-
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Gauteng
-
Johannesburg, Soweto、Gauteng、南非、2013
- 招聘中
- Wits Clinical Research-Chris Hani Baragwanath Hospital ( Site 1201)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：011 983 6501
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Antioquia
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Rionegro、Antioquia、哥伦比亚、054040
- 招聘中
- Clinica Somer-Unidad de Investigacion y Docencia ( Site 0205)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+573003358838
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Valle del Cauca Department
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Cali、Valle del Cauca Department、哥伦比亚、760032
- 招聘中
- Fundación Valle del Lili ( Site 0200)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+576023319090
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Cali、Valle del Cauca Department、哥伦比亚、760042
- 招聘中
- Clínica Imbanaco S.A.S ( Site 0203)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+576023851000
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Ankara、土耳其（türkiye）、06100
- 招聘中
- Hacettepe Universite Hastaneleri ( Site 1400)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+90 (312) 305 50 00
-
Ankara、土耳其（türkiye）、06560
- 招聘中
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi -Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim ( Site 1402)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+903129114848
-
Ankara、土耳其（türkiye）、06800
- 招聘中
- Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 1403)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+903125529999
-
Istanbul、土耳其（türkiye）、34303
- 招聘中
- Mehmet Akif Ersoy Research and Training Hospital ( Site 1404)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+90 212 471 80 00
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Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg、Baden-Wurttemberg、德国、69120
- 招聘中
- Universitaetsklinikum Heidelberg ( Site 0401)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+496221564606
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Bavaria
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München、Bavaria、德国、81337
- 招聘中
- Klinikum der Universität München Großhadern ( Site 0404)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+4989440072478
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Lower Saxony
-
Hanover、Lower Saxony、德国、30625
- 招聘中
- Medizinische Hochschule Hannover ( Site 0405)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+495115329041
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Paris、法国、75015
- 招聘中
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades ( Site 0300)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+33 1 71 39 66 22
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Haute-Garonne
-
Toulouse、Haute-Garonne、法国、31059
- 招聘中
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants ( Site 0302)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+33534558597
-
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Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Marseille、Provence-Alpes-Côte d'Azur Region、法国、13005
- 招聘中
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille - Hôpital de la Timone ( Site 0303)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+33 4 91 38 67 50
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、04-730
- 招聘中
- Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie-Klinika Kardiologii ( Site 1103)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+48228157370
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-952
- 招聘中
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne-Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca ( Site 1102)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：48583492870
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- 招聘中
- The Children's Hospital at Westmead ( Site 0001)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+61298452345
-
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- 招聘中
- The Regents of the University of California - Los Angeles (UCLA Pediatrics) ( Site 1606)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：310-267-7667
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Stanford University School of Medicine ( Site 1603)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：650-497-8000
-
San Francisco、California、美国、94158
- 招聘中
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco ( Site 1611)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：415-476-3831
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-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Children's Hospital Colorado ( Site 1609)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：720-777-6427
-
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District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Children's National Medical Center ( Site 1600)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：202-476-2130
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center ( Site 1602)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：513-636-7072
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) ( Site 1608)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：267-426-0120
-
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- 完全的
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital ( Site 1601)
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-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital ( Site 1605)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：206-987-2000
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- 招聘中
- Children's Wisconsin ( Site 1610)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：414-266-2000
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London, City of
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London、London, City of、英国、WC1N 3JH
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust ( Site 1500)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：02074059200
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-
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Groningen、荷兰、9713 GZ
- 招聘中
- University Medical Center Groningen ( Site 0900)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：31505612800
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Barcelona、西班牙、08035
- 招聘中
- Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1302)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+34626774330
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Madrid、西班牙、28007
- 招聘中
- HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑON ( Site 1301)
-
接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+34 915290267
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Madrid, Comunidad de
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Madrid、Madrid, Comunidad de、西班牙、28034
- 招聘中
- Hospital Universitario Ramón y Cajal ( Site 1300)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+34 913369027
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Valencia
-
Valencia、Valencia、西班牙、46026
- 招聘中
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe ( Site 1303)
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接触：
- Study Coordinator
- 电话号码：+34699449273
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
- 筛查前任何时间进行的有记录的、历史性的诊断性右心导管插入术 (RHC)，以确认以下任何亚型中 PAH WHO 第 1 组的诊断：
- 特发性肺动脉高压 (IPAH)
- 可遗传的多环芳烃
- 药物/毒素诱导的 PAH
- PAH 与结缔组织病有关
- PAH-先天性心脏病 (CHD) 分流关闭 > 筛选前 6 个月，随后在筛选前由 RHC 确认
- 具有巧合分流的 PAH。
- 必须接受稳定剂量的背景 PAH 治疗（磷酸二酯酶 5 (PDE5) 抑制剂、内皮素受体拮抗剂 (ERA)、可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂 (sGCS) 或前列腺素 [包括皮下和静脉注射]）
- 如果是男性，请在干预期间以及最后一次研究干预后至少 16 周（112 天）内同意以下内容：
- 将异性性交作为他们首选和惯常的生活方式（长期和坚持禁欲）并同意保持禁欲或
- 使用避孕措施，除非被确认为无精子症（输精管切除术或继发于医疗原因，从站点人员对参与者的医疗记录、体格检查或病史访谈的审查中记录），详情如下：
- 在与目前未怀孕的育龄妇女 (WOCBP) 进行阴茎-阴道性交时，使用男用避孕套加上伴侣使用其他避孕方法注意：有怀孕或哺乳伴侣的男性必须同意保持对阴茎-阴道的禁欲在每次阴茎-阴道插入期间性交或使用男用避孕套。
- 如果是女性，则必须不是 WOCBP 或使用高效的避孕方法或在干预期间和最后一次研究干预后至少 16 周（112 天）内戒除异性性交
- 如果是男性，同意在研究期间和最后一次研究干预后的 16 周（112 天）内不献血或献精
- 如果是女性，同意在研究期间和最后一次研究干预后至少 16 周（112 天）内不捐献血液、卵子或卵子
排除标准
- 左心病史，包括瓣膜病（例如，中度或更大程度的二尖瓣或主动脉瓣反流或狭窄）、左心室流出道阻塞和/或左心衰竭（例如，限制性或扩张型心肌病）
- 严重（根据研究者的意见）先天性肺、胸腔和/或隔膜异常
- 艾森曼格综合征的历史
- 未修复或残留的心脏分流
- 肺静脉闭塞性疾病、肺毛细血管瘤病或毛细血管和/或静脉受累的明显体征的诊断
- PAH 与门静脉高压症相关
- 已知的内脏（肺、肝或脑）动静脉畸形
- 全肺或部分全肺切除史
- 未经治疗的多于轻度阻塞性睡眠呼吸暂停
- 已知心包缩窄病史
- 心源性猝死或长 QT 综合征的家族史
- 筛选前 6 个月内任何当前或既往有症状性冠心病病史（心肌梗塞、经皮冠状动脉介入治疗、冠状动脉旁路移植手术或心绞痛性胸痛）
- 筛选前3个月内脑血管意外
- 之前接触过 sotatercept 或 luspatercept 或对其任何赋形剂有过过敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：≥1 至
参与者将每 3 周 (Q3W) 接受 0.3 mg/kg 的皮下 (SC) 注射。
剂量可根据具体方案指南进行调整。
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每 3 周 (Q3W) 皮下注射 0.3 mg/kg。
剂量可根据具体方案指南进行调整。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Sotatercept 的血清谷浓度（谷）
大体时间：给药前第 1 天、第 21 天、第 42 天、第 63 天、第 84 天、第 105 天、第 126 天、第 147 天、第 168 天、第 189 天。给药后第 7 天、第 14 天、第 64 天、第 69 天和第 76 天
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C 谷是下一次给药前血清中 Sotatercept 的最低浓度。
将在多个时间点收集血样以估计 Sotatercept 的谷值。
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给药前第 1 天、第 21 天、第 42 天、第 63 天、第 84 天、第 105 天、第 126 天、第 147 天、第 168 天、第 189 天。给药后第 7 天、第 14 天、第 64 天、第 69 天和第 76 天
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Sotatercept 稳态曲线下面积 (AUCss)
大体时间：给药前第 1 天、第 21 天、第 42 天、第 63 天、第 84 天、第 105 天、第 126 天、第 147 天、第 168 天、第 189 天。给药后第 7 天、第 14 天、第 64 天、第 69 天和第 76 天
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将在多个时间点收集血样以估计 Sotatercept 的 AUCss。
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给药前第 1 天、第 21 天、第 42 天、第 63 天、第 84 天、第 105 天、第 126 天、第 147 天、第 168 天、第 189 天。给药后第 7 天、第 14 天、第 64 天、第 69 天和第 76 天
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Sotatercept 0 至 3 周（AUC0-3 周）的曲线下面积
大体时间：给药前第 1 天、第 7 天、第 14 天和给药前第 21 天
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将在给药前第 1 天、第 7 天、第 14 天和给药前第 21 天收集血样，以估计 Sotatercept 的 AUC0-3 周。
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给药前第 1 天、第 7 天、第 14 天和给药前第 21 天
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经历至少 1 次不良事件 (AE) 的参与者百分比
大体时间：长达 24 周
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AE 是与使用药品或方案规定的程序暂时相关的任何不利和意外的体征、症状或疾病，无论是否被认为与药品或方案规定的程序相关。
被认为与医药产品或方案规定的程序相关的任何先前存在的病症的恶化。
任何与使用赞助商产品暂时相关的先前存在的病症的恶化也是 AE。
将评估具有 1 个或多个 AE 的参与者的百分比。
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长达 24 周
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因 AE 停用研究药物的参与者百分比
大体时间：长达 24 周
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AE 是与使用药品或方案规定的程序暂时相关的任何不利和意外的体征、症状或疾病，无论是否被认为与药品或方案规定的程序相关。
被认为与医药产品或方案规定的程序相关的任何先前存在的病症的恶化。
任何与使用赞助商产品暂时相关的先前存在的状况的恶化也是不良事件。
无论研究完成状态如何，都将评估因 AE 而停止研究药物的参与者的百分比。
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长达 24 周
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实验室参数（血液学）：血红蛋白浓度
大体时间：长达 24 周
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血液学参数将通过临床实验室化验对参与者的血液样本进行调查，并由研究者进行评估。
将显示血红蛋白的浓度。
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长达 24 周
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实验室参数（血液学）：血细胞比容
大体时间：长达 24 周
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血液学参数将通过临床实验室化验对参与者的血液样本进行调查，并由研究者进行评估。
将显示血细胞比容。
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长达 24 周
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实验室参数（血液学）：红细胞 (RBC) 计数
大体时间：长达 24 周
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血液学参数将通过临床实验室化验对参与者的血液样本进行调查，并由研究者进行评估。
将显示 RBC 计数。
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长达 24 周
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实验室参数（血液学）：网织红细胞计数
大体时间：长达 24 周
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血液学参数将通过临床实验室化验对参与者的血液样本进行调查，并由研究者进行评估。
将显示网织红细胞计数。
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长达 24 周
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实验室参数（血液学）：血小板计数
大体时间：长达 24 周
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血液学参数将通过临床实验室化验对参与者的血液样本进行调查，并由研究者进行评估。
将显示血小板计数。
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长达 24 周
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血压 (BP)
大体时间：长达 24 周
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当参与者在没有分心的安静环境（例如，电视和手机）中休息一段时间后就座时，将评估 BP。
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长达 24 周
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对 Sotatercept 的抗药抗体 (ADA) 的效价
大体时间：长达 24 周
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将评估对 Sotatercept 的 ADA。
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长达 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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6 分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的平均变化（队列 1 和队列 2）
大体时间：基线和第 24 周
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将使用 6 分钟步行测试 (6MWT) 评估 6MWD。
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基线和第 24 周
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三尖瓣环状平面收缩期偏移 (TAPSE) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后进行二维超声心动图 (ECHO)，结果由盲法独立中央审查 (BICR) 解释。
将报告 TAPSE 中基线的变化。
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基线和第 24 周
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肺动脉收缩压 (PASP) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后执行二维 ECHO，结果由 BICR 解释。
将报告 PASP 相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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右心室分数面积变化 (RVFAC) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后执行二维 ECHO，结果由 BICR 解释。
将报告 RVFAC 相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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偏心率指数相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后执行二维 ECHO，结果由 BICR 解释。
将报告偏心率指数相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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儿科生活质量 (PedsQL) 通用评分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
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PedsQL 测量模型是一种模块化方法，用于测量健康儿童和青少年以及患有急性和慢性疾病的人的健康相关生活质量。
将报告 PedsQL 通用核心量表相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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N 末端激素原 B 型钠尿肽 (NT-proBNP) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
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将报告血浆 NT-proBNP 水平相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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改善或维持其世界卫生组织功能等级 (WHO FC) 的参与者百分比
大体时间：基线和第 24 周
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个人 PAH 症状的严重程度将使用 WHO FC 系统进行分级。
WHO 对 PAH 的功能分类为 I 级（体力活动不受限，正常活动无呼吸困难）、II 级（体力活动轻微受限）、III 级（体力活动明显受限）和 IV 级（不能进行体力活动）活动无任何症状，休息时呼吸困难）。
WHO FC 相对于基线的变化将分为“改善”、“无变化”和“恶化”。
改善 = FC 减少，恶化 = FC 增加，无变化 = FC 无变化。
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基线和第 24 周
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右心室 (RV) 功能相对于基线的平均变化（队列 1 和队列 2）
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后进行心脏磁成像 (MRI)，结果由 BICR 解释。
将报告偏心率指数相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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心输出量相对于基线的平均变化（第 1 组和第 2 组）
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后进行心脏磁成像 (MRI)，结果由 BICR 解释。
将报告心输出量相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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肺动脉压 (PAP) 相对于基线的平均变化（队列 1 和队列 2）
大体时间：基线和第 24 周
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将在基线和治疗 24 周后进行心脏磁成像 (MRI)，结果由 BICR 解释。
将报告 PAP 相对于基线的变化。
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基线和第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Merck Sharp & Dohme LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月19日
初级完成 (估计的)
2028年9月21日
研究完成 (估计的)
2028年9月21日
研究注册日期
首次提交
2022年10月17日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月17日
首次发布 (实际的)
2022年10月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月16日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 7962-008
- MK-7962-008 (其他标识符：MSD)
- 2022-000478-25 (EudraCT编号)
- U1111-1290-2858 (注册表标识符：UTN)
- 2023-504861-22-00 (注册表标识符：EU CT)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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