Tanulmány a Sotatercept (MK-7962) értékelésére pulmonális artériás hipertóniában (PAH) szenvedő gyermekeknél (MK-7962-008) (MOONBEAM)
2026. április 16. frissítette: Merck Sharp & Dohme LLC
2. fázisú nyílt vizsgálat a Sotatercept (MK-7962) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére 1 és 18 évesnél fiatalabb PAH-s gyermekeknél a gondozási standard alapján
A vizsgálat elsődleges célja a szotatercept biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának (PK) értékelése 24 hetes kezelés alatt 1-től ≥1 éves gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
42
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Toll Free Number
- Telefonszám: 1-888-577-8839
- E-mail: Trialsites@msd.com
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Toborzás
- The Children's Hospital at Westmead ( Site 0001)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +61298452345
-
-
-
-
Antioquia
-
Rionegro, Antioquia, Colombia, 054040
- Toborzás
- Clinica Somer-Unidad de Investigacion y Docencia ( Site 0205)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +573003358838
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
- Toborzás
- Fundación Valle del Lili ( Site 0200)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +576023319090
-
Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760042
- Toborzás
- Clínica Imbanaco S.A.S ( Site 0203)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +576023851000
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Soweto, Gauteng, Dél-Afrika, 2013
- Toborzás
- Wits Clinical Research-Chris Hani Baragwanath Hospital ( Site 1201)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 011 983 6501
-
-
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Toborzás
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust ( Site 1500)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 02074059200
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Toborzás
- The Regents of the University of California - Los Angeles (UCLA Pediatrics) ( Site 1606)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 310-267-7667
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Toborzás
- Stanford University School of Medicine ( Site 1603)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 650-497-8000
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Toborzás
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco ( Site 1611)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 415-476-3831
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- Children's Hospital Colorado ( Site 1609)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 720-777-6427
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Children's National Medical Center ( Site 1600)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 202-476-2130
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center ( Site 1602)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 513-636-7072
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) ( Site 1608)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 267-426-0120
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Befejezve
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital ( Site 1601)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Toborzás
- Seattle Children's Hospital ( Site 1605)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 206-987-2000
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Toborzás
- Children's Wisconsin ( Site 1610)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 414-266-2000
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades ( Site 0300)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +33 1 71 39 66 22
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Franciaország, 31059
- Toborzás
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants ( Site 0302)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +33534558597
-
-
Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
-
Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Franciaország, 13005
- Toborzás
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille - Hôpital de la Timone ( Site 0303)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +33 4 91 38 67 50
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Toborzás
- University Medical Center Groningen ( Site 0900)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 31505612800
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Toborzás
- Schneider Children's Medical Center ( Site 0603)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 97239376845
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Toborzás
- Sheba Medical Center ( Site 0601)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 972353080001
-
-
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Lengyelország, 04-730
- Toborzás
- Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie-Klinika Kardiologii ( Site 1103)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +48228157370
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Lengyelország, 80-952
- Toborzás
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne-Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca ( Site 1102)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: 48583492870
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Németország, 69120
- Toborzás
- Universitaetsklinikum Heidelberg ( Site 0401)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +496221564606
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Németország, 81337
- Toborzás
- Klinikum der Universität München Großhadern ( Site 0404)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +4989440072478
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Németország, 30625
- Toborzás
- Medizinische Hochschule Hannover ( Site 0405)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +495115329041
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1302)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +34626774330
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Toborzás
- HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑON ( Site 1301)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +34 915290267
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanyolország, 28034
- Toborzás
- Hospital Universitario Ramón y Cajal ( Site 1300)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +34 913369027
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Spanyolország, 46026
- Toborzás
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe ( Site 1303)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +34699449273
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06100
- Toborzás
- Hacettepe Universite Hastaneleri ( Site 1400)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +90 (312) 305 50 00
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06560
- Toborzás
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi -Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim ( Site 1402)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +903129114848
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06800
- Toborzás
- Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 1403)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +903125529999
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34303
- Toborzás
- Mehmet Akif Ersoy Research and Training Hospital ( Site 1404)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- Telefonszám: +90 212 471 80 00
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok
- Dokumentált, történelmi diagnosztikai jobb szívkatéterezés (RHC) bármikor a PAH WHO 1. csoportjának diagnózisát megerősítő szűrés előtt az alábbi altípusok bármelyikében:
- Idiopátiás pulmonális artériás hipertónia (IPAH)
- Öröklődő PAH
- Gyógyszer/toxin által kiváltott PAH
- A kötőszöveti betegséggel összefüggő PAH
- PAH-veleszületett szívbetegség (CHD) shuntzárással a szűrés előtt >6 hónappal, majd a szűrés előtt RHC-vel megerősítve
- PAH egybeeső sönttel.
- Stabil dózisú háttér PAH-kezelésben kell részesülnie (foszfdiészteráz-5 (PDE5) gátlók, endotelin receptor antagonisták (ERA), oldható guanilát-cikláz stimulátorok (sGCS) vagy prosztanoidok (beleértve a szubkután és intravénás adagolást is)
- Ha férfi, vállalja a következőket a beavatkozási időszak alatt és legalább 16 hétig (112 napig) a vizsgálati beavatkozás utolsó adagja után:
- Tartózkodik a heteroszexuális érintkezéstől, mint preferált és szokásos életmódjától (hosszú távú és kitartóan absztinens), és beleegyezik abba, hogy absztinens marad, ill.
- Fogamzásgátlást használ, kivéve, ha azoospermiás (vazectomizált vagy másodlagos egészségügyi ok miatt, a helyszín személyzetének a résztvevő orvosi feljegyzéseinek áttekintéséből, orvosi vizsgálatból vagy kórtörténeti interjúból) dokumentálva, az alábbiak szerint:
- Férfi óvszert és a partner egy további fogamzásgátló módszert használ, amikor olyan fogamzóképes nővel (WOCBP), aki jelenleg nem terhes, pénisz-hüvelyi érintkezésbe lép. közösülés vagy férfi óvszer használata a pénisz-hüvelyi behatolás minden egyes epizódja során.
- Ha nő, akkor vagy nem WOCBP-nek kell lennie, vagy olyan fogamzásgátló módszert kell használnia, amely nagyon hatékony, vagy tartózkodnia kell a heteroszexuális érintkezéstől a beavatkozási időszakban és legalább 16 hétig (112 napig) a vizsgálati beavatkozás utolsó adagja után.
- Ha férfi, beleegyezik abba, hogy tartózkodik a vér vagy sperma adományozásától a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálati beavatkozás utolsó adagját követő 16 hétig (112 napig)
- Ha nő, beleegyezik abba, hogy tartózkodik a vér, petesejt vagy petesejt adományozásától a vizsgálat időtartama alatt és legalább 16 hétig (112 napig) a vizsgálati beavatkozás utolsó adagja után
Kizárási kritériumok
- Bal oldali szívbetegség anamnézisében, beleértve a billentyűbetegséget (pl. közepes vagy nagyobb mitrális vagy aorta regurgitáció vagy szűkület), bal kamrai kiáramlási traktus elzáródása és/vagy bal szívelégtelenség (pl. restriktív vagy dilatatív kardiomiopátia)
- A tüdő, a mellkas és/vagy a rekeszizom súlyos (a vizsgáló véleménye alapján) veleszületett rendellenességei
- Az Eisenmenger-szindróma története
- Javítatlan vagy maradék szívsönt
- Tüdővéna-elzáródásos betegségek, tüdőkapilláris hemangiomatosis vagy a kapilláris és/vagy vénás érintettség nyilvánvaló jeleinek diagnosztizálása
- A portális hipertóniához társuló PAH
- Ismert zsigeri (tüdő, máj vagy agy) arteriovenosus malformáció(k)
- Teljes vagy részleges pneumonectomia anamnézisében
- Kezeletlen több mint enyhe obstruktív alvási apnoe
- Ismert szívburok-szűkület története
- Hirtelen szívhalál vagy hosszú QT-szindróma a családban
- Bármilyen jelenlegi vagy korábbi tüneti koszorúér-betegség (miokardiális infarktus, perkután koszorúér-beavatkozás, koszorúér bypass műtét vagy szív-anginás mellkasi fájdalom) a szűrést megelőző 6 hónapon belül
- Cerebrovascularis baleset a szűrést megelőző 3 hónapon belül
- Sotatercept vagy luspatercept korábbi expozíciója, vagy allergiás reakciója volt bármely segédanyagára
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Gyermekek ≥1-től
A résztvevők 3 hetente (Q3W) 0,3 mg/kg szubkután (SC) injekciót kapnak.
Az adagolás a protokoll-specifikus irányelvek alapján módosítható.
|
SC injekció 3 hetente (Q3W) 0,3 mg/kg.
Az adagolás a protokoll-specifikus irányelvek alapján módosítható.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Sotatercept szérum minimális koncentrációja (Ctrough).
Időkeret: Adagolás előtti 1. nap, 21. nap, 42. nap, 63. nap, 84. nap, 105. nap, 126. nap, 147. nap, 168. nap, 189. nap. Adagolás utáni 7. nap, 14. nap, 64. nap, 69. nap és 76. nap
|
A Ctrough volt a legalacsonyabb Sotatercept-koncentráció a szérumban, közvetlenül a következő adag beadása előtt.
A Sotatercept Ctrough becsléséhez több időpontban vérmintákat vesznek.
|
Adagolás előtti 1. nap, 21. nap, 42. nap, 63. nap, 84. nap, 105. nap, 126. nap, 147. nap, 168. nap, 189. nap. Adagolás utáni 7. nap, 14. nap, 64. nap, 69. nap és 76. nap
|
|
A Sotatercept görbe alatti területe állandó állapotban (AUCss).
Időkeret: Adagolás előtti 1. nap, 21. nap, 42. nap, 63. nap, 84. nap, 105. nap, 126. nap, 147. nap, 168. nap, 189. nap. Adagolás utáni 7. nap, 14. nap, 64. nap, 69. nap és 76. nap
|
A Sotatercept AUCss-értékének becsléséhez több időpontban vérmintákat vesznek.
|
Adagolás előtti 1. nap, 21. nap, 42. nap, 63. nap, 84. nap, 105. nap, 126. nap, 147. nap, 168. nap, 189. nap. Adagolás utáni 7. nap, 14. nap, 64. nap, 69. nap és 76. nap
|
|
Görbe alatti terület 0-3 hét (AUC0-3 hét) Sotatercept
Időkeret: Adagolás előtti 1. nap, 7. nap, 14. nap és 21. adagolás előtti nap
|
Vérmintákat vesznek az adagolás előtti 1., 7., 14. és 21. napon, hogy megbecsüljék a Sotatercept AUC0-3 hetét.
|
Adagolás előtti 1. nap, 7. nap, 14. nap és 21. adagolás előtti nap
|
|
A legalább 1 nemkívánatos eseményt (AE) tapasztaló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen kapcsolódik egy gyógyszer vagy a protokollban meghatározott eljárás használatához, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel vagy a protokollban meghatározott eljárással kapcsolatos-e vagy sem.
Bármilyen, a gyógyszerrel vagy a protokollban meghatározott eljárással összefüggő, már meglévő állapot rosszabbodása.
A szponzor termékének használatával időlegesen összefüggő, már meglévő állapot bármilyen súlyosbodása szintén mellékhatásnak minősül.
Az 1 vagy több AE-vel rendelkező résztvevők százalékos arányát értékelik.
|
Akár 24 hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik egy mellékhatás miatt abbahagyták a tanulmányi gyógyszert
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen kapcsolódik egy gyógyszer vagy a protokollban meghatározott eljárás használatához, függetlenül attól, hogy az a gyógyszerrel vagy a protokollban meghatározott eljárással kapcsolatos vagy sem.
Bármilyen, a gyógyszerrel vagy a protokollban meghatározott eljárással összefüggő, már meglévő állapot rosszabbodása.
A szponzor termékének használatával időlegesen összefüggő, már fennálló állapot bármely rosszabbodása szintén nemkívánatos esemény.
Felmérik azon résztvevők százalékos arányát, akik egy mellékhatás miatt abbahagyták a vizsgálati gyógyszer szedését, függetlenül a vizsgálat befejezésének állapotától.
|
Akár 24 hétig
|
|
Laboratóriumi paraméter (hematológia): Hemoglobin koncentrációja
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A hematológiai paramétereket a résztvevők vérmintáiban klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal vizsgálják, és a vizsgáló értékeli.
Megjelenik a hemoglobin koncentrációja.
|
Akár 24 hétig
|
|
Laboratóriumi paraméter (hematológia): Hematokrit
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A hematológiai paramétereket a résztvevők vérmintáiban klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal vizsgálják, és a vizsgáló értékeli.
Megjelenik a hematokrit.
|
Akár 24 hétig
|
|
Laboratóriumi paraméter (hematológia): Vörösvérsejtszám (RBC).
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A hematológiai paramétereket a résztvevők vérmintáiban klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal vizsgálják, és a vizsgáló értékeli.
Bemutatják az RBC-számot.
|
Akár 24 hétig
|
|
Laboratóriumi paraméter (hematológia): retikulocitaszám
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A hematológiai paramétereket a résztvevők vérmintáiban klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal vizsgálják, és a vizsgáló értékeli.
Bemutatjuk a retikulocitaszámot.
|
Akár 24 hétig
|
|
Laboratóriumi paraméter (hematológia): Thrombocytaszám
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A hematológiai paramétereket a résztvevők vérmintáiban klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal vizsgálják, és a vizsgáló értékeli.
A vérlemezkeszám bemutatásra kerül.
|
Akár 24 hétig
|
|
Vérnyomás (BP)
Időkeret: Akár 24 hétig
|
A vérnyomás mérése akkor történik, amikor a résztvevő egy pihenőidő után csendes környezetben, zavaró tényezők (pl. televízió és mobiltelefon) nélkül ült.
|
Akár 24 hétig
|
|
A Sotatercept elleni gyógyszerellenes antitest (ADA) titere
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Az ADA-t a Sotaterceptre értékelni fogják.
|
Akár 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest 6 perces gyaloglási távolságban (6MWD) (1. és 2. kohorsz)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
A 6MWD-t a 6 perces séta teszt (6MWT) segítségével értékelik.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a tricuspidalis gyűrűs síkú szisztolés mozgásban (TAPSE)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Kétdimenziós echokardiogramot (ECHO) készítenek, amelynek eredményeit vak független központi felülvizsgálat (BICR) értelmezi a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után.
A TAPSE alapvonalhoz viszonyított változását jelenteni kell.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
A pulmonalis artériás szisztolés nyomás (PASP) átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Kétdimenziós ECHO-t végeznek, az eredményeket BICR-rel értelmezik a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után.
A PASP kiindulási értékéhez viszonyított változást jelenteni fogják.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a jobb kamrai frakcionált terület változásában (RVFAC)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Kétdimenziós ECHO-t végeznek, az eredményeket BICR-rel értelmezik a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után.
Az RVFAC alapvonalhoz viszonyított változását jelenteni kell.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az excentricitási indexben
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Kétdimenziós ECHO-t végeznek, az eredményeket BICR-rel értelmezik a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után.
Az excentricitási index alapvonalhoz viszonyított változását jelenteni kell.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a gyermekgyógyászati életminőség (PedsQL) általános pontszámában
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
A PedsQL mérési modell egy moduláris megközelítés az egészséggel összefüggő életminőség mérésére egészséges gyermekek és serdülők, valamint akut és krónikus betegségekben szenvedők körében.
A rendszer jelenteni fogja a PedsQL általános magskála alapvonalhoz viszonyított változását.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Az N-terminális prohormon B-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Jelenteni kell a plazma NT-proBNP szintjének kiindulási értékhez viszonyított változását.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik javították vagy megtartották az Egészségügyi Világszervezet funkcionális osztályát (WHO FC)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Az egyén PAH-tüneteinek súlyosságát a WHO FC rendszere alapján osztályozzák.
A WHO funkcionális besorolása a PAH-ra az I. osztálytól (nincs fizikai aktivitás korlátozása, nincs nehézlégzés normál aktivitás mellett), II. osztály (a fizikai aktivitás enyhe korlátozása), III. osztály (a fizikai aktivitás jelentős korlátozása) és IV. osztály (nem végezhet fizikai aktivitást) tünetmentes aktivitás, nyugalmi nehézlégzés).
A WHO FC kiindulási értékéhez képest bekövetkezett változás „Javított”, „Nincs változás” és „Rosszabb” kategóriába sorolható.
Javulás = FC csökkenés, romlás = FC növekedés és nincs változás = FC nincs változás.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a jobb kamrai (RV) funkcióban (1. és 2. kohorsz)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Szívmágneses képalkotást (MRI) végeznek a BICR által a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után értelmezett eredményekkel.
Az excentricitási index alapvonalhoz viszonyított változását jelenteni kell.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a szívteljesítményben (1. és 2. kohorsz)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Szívmágneses képalkotást (MRI) végeznek a BICR által a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után értelmezett eredményekkel.
A perctérfogat kiindulási értékhez viszonyított változását jelentik.
|
Alapállapot és 24. hét
|
|
A pulmonalis artériás nyomás (PAP) átlagos változása a kiindulási értékhez képest (1. és 2. kohorsz)
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
|
Szívmágneses képalkotást (MRI) végeznek a BICR által a kiinduláskor és 24 hetes kezelés után értelmezett eredményekkel.
A PAP kiindulási értékéhez viszonyított változást jelenteni fogják.
|
Alapállapot és 24. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. január 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. szeptember 21.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. szeptember 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. október 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 17.
Első közzététel (Tényleges)
2022. október 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 16.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 7962-008
- MK-7962-008 (Egyéb azonosító: MSD)
- 2022-000478-25 (EudraCT szám)
- U1111-1290-2858 (Registry Identifier: UTN)
- 2023-504861-22-00 (Registry Identifier: EU CT)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .