CsA+AVA治疗老年NSAA有效性和安全性的单中心、单臂、前瞻性临床研究
2023年12月2日 更新者：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
环孢素联合Avatrombopag治疗老年非重症再生障碍性贫血疗效和安全性的单中心、单臂、前瞻性临床研究
对于不能耐受抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗的老年患者，加用不良反应轻微的avatrombopag（AVA），理论上可以提高老年非严重再生障碍性贫血（NSAA）患者的血液学缓解率，且无需治疗。不良反应明显增加。
基于此，本研究采用AVA联合CsA治疗60岁以上NSAA患者，以评估AVA对于不能耐受ATG治疗的老年人的血液学缓解率和安全性。
研究概览
详细说明
再生障碍性贫血（AA）根据病情严重程度可分为重症AA（SAA）和非重症AA（NSAA）。
抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合CsA是最典型的联合免疫抑制治疗方案。
对于不能耐受抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗的老年患者，加用不良反应轻微的avatrombopag，理论上可以提高老年NSAA患者的血液学缓解率，且不会明显增加不良反应。
基于此，本研究采用AVA联合CsA治疗60岁以上NSAA患者，以评估AVA对于不能耐受ATG治疗的老年人的血液学缓解率和安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Bing Han
- 电话号码：+861069151235
- 邮箱：hanbing_li@sina.com
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- 招聘中
- Peking Union Medical College Hospital
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接触：
- Bing Han, Doctor
- 电话号码：+86-010-69155760
- 邮箱：hanbing_li@sina.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有明确的 NSAA 贫血且符合再生障碍性贫血（AA）诊断标准但不符合重度再生障碍性贫血（SAA）诊断标准的老年患者。 至少满足以下条件中的两项即可诊断为AA：血红蛋白<100g/L、血小板计数<50×109/L、中性粒细胞计数<1.5×10^9/L。 SAA诊断标准：满足以下诊断标准，以下3个标准中至少2个满足PLT<20×10^9/L、ANC<0.5×10^9/L、ARC<60×10^9/L或红色血细胞校正体积<1%。
- 年龄65岁以上，男女不限。
- 受试者必须完成试验方案中列出的所有筛选评估。
- 能够吞咽或口服。
- 无法耐受或拒绝 ATG 治疗。
- 既往未接受过环孢素、他克莫司或激素治疗或治疗时间少于 1 个月。
- 未使用TPO受体激动剂（包括血小板生成素、aitripopar、tritripopar等）或使用TPO受体激动剂治疗血小板生成素、艾曲波帕、Herombopag、Avatrombopag等TPO受体激动剂总剂量≤1周。
- 在所有具体研究程序开始之前必须签署知情同意书。 考虑到患者的病情，如果患者的签字不利于疾病的治疗，则应当由患者的直系亲属签署知情同意书。
排除标准：
- 已知先天性造血衰竭性疾病（如范可尼贫血）及其他原因引起的全血细胞减少症和骨髓低增殖性疾病（如溶血性PNH、低增殖性MDS/AML、自身抗体介导的全血细胞减少症等）；
- 标准治疗后出血和/或感染不受控制的患者。
- 有造血干细胞移植史的患者。
- 有高血压病史。
- 有血栓形成史。
- 患有潜在癌症、同时患有恶性肿瘤或正在接受免疫抑制治疗的患者。
- 研究人员认为不适合纳入的参与者。
- 肾功能指标：血清肌酐>1.2倍正常上限（ULN）或白蛋白<0.9倍正常下限（LLN）；肌酐清除率<30ml/min的严重肾功能不全患者；
- 肝功能指标：丙氨酸氨基转移酶（ALT）高于正常上限2.5倍或AST高于正常上限2.5倍或总胆红素高于正常上限2.5倍或血清肌酐1.5倍高于正常上限；
- 严重的心、肝、肾疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组
环孢素：3mg/kg/d，3-5mg/kg bid，维持谷浓度100-200μg/ml； Avatrombopag：剂量为口服40~60mg，每日一次，根据受试者血小板计数调整剂量。 该药物服用了 24 周（6 个月）。 |
环孢素以3-5mg/kg口服，bid，维持谷浓度在100-200μg/ml
Avatrombopag 的给药剂量为 40 mg/d，如果血小板未高于基线 20 × 109/L，则在每两周随访期间增加 20 mg/d。
如果PLT≥150×109/L，则逐渐减少AVA剂量。
最大剂量为 60 mg/d，最小剂量为 20 mg/周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 个月时的 ORR
大体时间：6个月
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总体缓解率 (ORR) 定义为满足完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 标准的参与者数量
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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克隆进化为骨髓增生异常、PNH、急性白血病的患者百分比
大体时间：12个月
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骨髓增生异常的克隆进化被定义为一种新的骨髓细胞发生异常，伴有或不伴有特征性的骨髓增生异常。
演变为白血病定义为大于 20% 的外周血和/或骨髓原始细胞。
演变为阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 定义为克隆在基线时 < 10%，但在研究中上升到大于 50%。
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12个月
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不输红细胞时血红蛋白的变化
大体时间：6个月
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评估血液学值（血红蛋白）的变化
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6个月
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不输血小板时血小板的变化
大体时间：6个月
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评估血液学值（血小板）的变化
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6个月
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第 1、2、3 个月和随访结束时的 ORR
大体时间：1、2、3个月，最后一次随访
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总体缓解率 (ORR) 定义为满足完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 标准的参与者数量
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1、2、3个月，最后一次随访
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复发率
大体时间：6个月，最后一次随访
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复发被定义为反应者的至少一种血统计数显着或进行性下降，需要重新启动或增强 AVA。
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6个月，最后一次随访
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月17日
初级完成 (估计的)
2024年8月1日
研究完成 (估计的)
2025年8月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月16日
首次发布 (实际的)
2023年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月2日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Avatrombopag-2
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
将根据要求接受个人参与者数据
IPD 共享时间框架
总是
IPD 共享访问标准
电子邮件请求
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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