노인의 NSAA 치료에서 CsA+AVA의 효능 및 안전성에 관한 단일 센터, 단일군, 전향적 임상 연구
2023년 12월 2일 업데이트: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
노인의 경증 재생불량성 빈혈 치료에서 아바트롬보팍과 시클로스포린 병용의 효능 및 안전성에 관한 단일 센터, 단일군, 전향적 임상 연구
항흉선세포글로불린(ATG) 치료를 견딜 수 없는 고령 환자의 경우 약간의 부작용이 있는 아바트롬보팍(AVA)을 추가하면 이론적으로 중증 재생불량성 빈혈(NSAA) 고령 환자의 혈액학적 반응률을 개선할 수 있다. 부작용이 크게 증가합니다.
이를 바탕으로 60세 이상의 NSAA 환자에게 ATG 치료를 견딜 수 없는 노인에서 AVA의 혈액학적 반응률과 안전성을 평가하기 위해 AVA와 CsA를 병용하여 치료하였다.
연구 개요
상세 설명
재생 불량성 빈혈(AA)은 질병의 중증도에 따라 중증 AA(SAA)와 비중증 AA(NSAA)로 나눌 수 있습니다.
항흉선세포글로불린(ATG)과 CsA의 병용요법은 가장 대표적인 복합면역억제요법이다.
항흉선세포글로불린(ATG) 치료를 견딜 수 없는 고령 환자의 경우 약간의 이상반응이 있는 아바트롬보팍을 추가하면 이론적으로 이상반응을 크게 증가시키지 않으면서 NSAA 고령 환자의 혈액학적 반응률을 개선할 수 있다.
이를 바탕으로 60세 이상의 NSAA 환자에게 ATG 치료를 견딜 수 없는 노인에서 AVA의 혈액학적 반응률과 안전성을 평가하기 위해 AVA와 CsA를 병용하여 치료하였다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Bing Han
- 전화번호: +861069151235
- 이메일: hanbing_li@sina.com
연구 장소
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Beijing, 중국
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Bing Han, Doctor
- 전화번호: +86-010-69155760
- 이메일: hanbing_li@sina.com
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 재생 불량성 빈혈(AA)에 대한 진단 기준을 충족하지만 중증 재생 불량성 빈혈(SAA)에 대한 진단 기준을 충족하지 않는 잘 정의된 NSAA 빈혈이 있는 노인 환자. AA는 헤모글로빈 <100g/L, 혈소판 수 <50×109/L 및 호중구 수 <1.5×10^9/L 중 적어도 두 가지 조건이 충족되면 진단됩니다. SAA 진단 기준: 다음 진단 기준 충족, 다음 3가지 기준 중 최소 2개가 PLT < 20×10^9/L, ANC < 0.5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L 또는 빨간색 충족 혈구 보정량 <1%.
- 65세 이상, 남성 또는 여성.
- 피험자는 시험 프로토콜에 나열된 모든 선별 평가를 완료해야 합니다.
- 삼키거나 경구 투여할 수 있습니다.
- ATG 치료를 용인하거나 거부할 수 없습니다.
- 이전에 사이클로스포린, 타크롤리무스 또는 호르몬 치료를 받은 적이 없거나 1개월 미만 동안 치료를 받은 적이 없습니다.
- TPO 수용체 작용제(트롬보포이에틴, 아이트리포파르, 트리트리포파르 등 포함)를 사용하지 않았거나 TPO 수용체 작용제를 사용하여 트롬보포이에틴, 엘트롬보팍, 헤롬보팍, 아바트롬보팍 및 기타 TPO 수용체 작용제의 총 용량을 1주 이하로 치료했습니다.
- 사전 동의는 모든 특정 연구 절차가 시작되기 전에 서명되어야 합니다. 환자의 상태를 고려하여 환자의 서명이 질병의 치료에 도움이 되지 않는 경우 환자의 직계 가족이 사전 동의서에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 알려진 선천성 조혈 피로 질환(예: 판코니 빈혈) 및 범혈구감소증 및 골수 저증식성 질환(예: 용혈성 PNH, 저증식성 MDS/AML, 자가항체-매개 범혈구감소증 등)의 기타 원인;
- 표준 치료 후 조절되지 않는 출혈 및/또는 감염이 있는 환자.
- 조혈모세포 이식의 병력이 있는 환자.
- 고혈압의 역사.
- 혈전증의 병력.
- 악성 종양이 있거나 면역억제 요법을 받고 있는 기저 암 환자.
- 참가자는 연구원이 포함하기에 적합하지 않은 것으로 간주됩니다.
- 신장 기능 지표: 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치(ULN)의 1.2배 또는 알부민 < 정상 하한치(LLN)의 0.9배; 크레아티닌 청소율이 30ml/min 미만인 중증 신부전 환자;
- 간 기능 지표: ALT(alanine aminotransferase)가 정상 상한치의 2.5배 또는 AST가 정상 상한치의 2.5배 또는 총 빌리루빈이 정상 상한치의 2.5배 또는 혈청 크레아티닌이 1.5배 정상 상한보다 높음;
- 심각한 심장, 간 및 신장 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군
사이클로스포린: 3mg/kg/d 3~5mg/kg bid를 투여하여 최저 농도를 100~200μg/ml로 유지했습니다. 아바트롬보팍 : 40~60mg을 1일 1회 경구투여하며, 대상자의 혈소판수에 따라 용량을 조절하였다. 약은 24주(6개월) 동안 투여됐다. |
시클로스포린은 3~5mg/kg을 경구 투여하고 최저 농도를 100~200μg/ml로 유지하기 위해 2회 투여했습니다.
Avatrombopag은 40mg/d로 투여되었고 혈소판이 기준치보다 20×109/L 더 높지 않은 경우 격주 추적 기간 동안 20mg/d씩 증량되었습니다.
PLT ≥ 150 × 109/L인 경우 AVA 용량을 점차적으로 줄였습니다.
최대 용량은 60mg/d, 최소 용량은 20mg/주였습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월의 ORR
기간: 6 개월
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전체 반응률(ORR)은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR) 기준을 충족한 참가자 수로 정의됩니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골수이형성증, PNH, 급성 백혈병으로 클론이 진화한 환자의 비율
기간: 12 개월
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골수이형성증으로의 클론 진화는 특징적인 이형성 골수 소견이 있거나 없는 새로운 골수 세포형성 이상으로 정의됩니다.
백혈병으로의 진화는 20% 이상의 말초 혈액 및/또는 골수 모세포로 정의됩니다.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)으로의 진화는 연구에서 50% 이상으로 증가한 기준선 < 10%에서 클론으로 정의됩니다.
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12 개월
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적혈구 수혈 부재 시 헤모글로빈 변화
기간: 6 개월
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혈액학적 값(헤모글로빈)의 변화를 평가했습니다.
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6 개월
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혈소판 수혈 부재 시 혈소판 변화
기간: 6 개월
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혈액학적 값(혈소판)의 변화를 평가했습니다.
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6 개월
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1, 2, 3개월 및 후속 조치 종료 시 ORR
기간: 1, 2, 3개월, 마지막 추적 관찰
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전체 반응률(ORR)은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR) 기준을 충족한 참가자 수로 정의됩니다.
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1, 2, 3개월, 마지막 추적 관찰
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재발률
기간: 6개월, 마지막 후속 조치
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재발은 AVA의 재개 또는 강화를 필요로 하는 반응자의 적어도 하나의 혈통 수가 실질적으로 또는 점진적으로 감소하는 것으로 정의되었습니다.
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6개월, 마지막 후속 조치
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 17일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 16일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Avatrombopag-2
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
개별 참가자 데이터는 요청 시 허용됩니다.
IPD 공유 기간
언제나
IPD 공유 액세스 기준
이메일 요청
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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시클로스포린에 대한 임상 시험
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The University of New South WalesUniversity of Melbourne모병