Uno studio clinico prospettico, monocentrico, a braccio singolo sull’efficacia e la sicurezza di CsA+AVA nel trattamento dell’NSAA negli anziani

Criterio di inclusione:

1. Pazienti anziani con anemia NSAA ben definita che soddisfano i criteri diagnostici per l'anemia aplastica (AA) ma non soddisfano i criteri diagnostici per l'anemia aplastica grave (SAA). La diagnosi di AA viene diagnosticata se sono soddisfatte almeno due delle seguenti condizioni: emoglobina <100 g/L, conta piastrinica <50×109/L e conta dei neutrofili <1,5×10^9/L. Criteri diagnostici SAA: soddisfare i seguenti criteri diagnostici, almeno due dei tre criteri seguenti soddisfano PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L o rosso volume corretto delle cellule del sangue <1%.
2. Età pari o superiore a 65 anni, maschio o femmina.
3. I soggetti devono completare tutte le valutazioni di screening elencate nel protocollo dello studio.
4. In grado di deglutire o somministrare per via orale.
5. Non tollera o rifiuta il trattamento con ATG.
6. Nessun precedente trattamento con ciclosporina, tacrolimus o ormoni o trattamento per meno di 1 mese.
7. Non sono stati utilizzati agonisti del recettore TPO (inclusi trombopoietina, aitripopar, tritripopar, ecc.) oppure sono stati utilizzati agonisti del recettore TPO per trattare la dose totale di trombopoietina, Eltrombopag, Herombopag, Avatrombopag e altri agonisti del recettore TPO ≤1 settimana.
8. Il consenso informato deve essere firmato prima dell'inizio di tutte le procedure di ricerca specifiche. Considerando le condizioni del paziente, se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della malattia, il consenso informato dovrà essere firmato dai familiari prossimi del paziente.

Criteri di esclusione:

1. Malattie da esaurimento emopoietico congenito note (come l'anemia di Fanconi) e altre cause di pancitopenia e malattie ipoproliferative del midollo osseo (come EPN emolitica, MDS/AML ipoproliferativa, pancitopenia mediata da autoanticorpi, ecc.);
2. Pazienti con sanguinamento incontrollato e/o infezione dopo il trattamento standard.
3. Pazienti con una storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche.
4. Storia di alta pressione sanguigna.
5. Storia di trombosi.
6. Pazienti con cancro sottostante che hanno anche tumori maligni o che ricevono una terapia immunosoppressiva.
7. Partecipanti considerati non idonei all'inclusione da parte dei ricercatori.
8. Indicatori di funzionalità renale: creatinina sierica >1,2 volte il limite superiore della norma (ULN) o albumina <0,9 volte il limite inferiore della norma (LLN); Pazienti con insufficienza renale grave con clearance della creatinina <30 ml/min;
9. Indicatori di funzionalità epatica: l'alanina aminotransferasi (ALT) è 2,5 volte superiore al limite superiore della norma o AST è 2,5 volte superiore al limite superiore della norma o la bilirubina totale è 2,5 volte superiore al limite superiore della norma o la creatinina sierica è 1,5 volte superiore al limite superiore della norma;
10. Gravi malattie cardiache, epatiche e renali.