Jednocentrová, jednoramenná, prospektivní klinická studie o účinnosti a bezpečnosti CsA+AVA v léčbě NSAA u starších pacientů

Kritéria pro zařazení:

1. Starší pacienti s dobře definovanou anémií NSAA, kteří splňují diagnostická kritéria pro aplastickou anémii (AA), ale nesplňují diagnostická kritéria pro těžkou aplastickou anémii (SAA). AA je diagnostikována, pokud jsou splněny alespoň dvě z následujících podmínek: hemoglobin <100 g/l, počet krevních destiček <50×109/l a počet neutrofilů <1,5×10^9/l. Diagnostická kritéria SAA: Splňujte následující diagnostická kritéria, alespoň dvě z následujících tří kritérií splňují PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L nebo červená korigovaný objem krvinek <1 %.
2. Věk 65 let nebo starší, muž nebo žena.
3. Subjekty musí dokončit všechna screeningová hodnocení uvedená v protokolu studie.
4. Schopný polykat nebo podávat perorálně.
5. Nemůže tolerovat nebo odmítnout léčbu ATG.
6. Žádná předchozí léčba cyklosporinem, takrolimem nebo hormony nebo léčba po dobu kratší než 1 měsíc.
7. K léčbě celkové dávky trombopoetinu, Eltrombopagu, Herombopagu, Avatrombopagu a dalších agonistů TPO receptoru ≤1 týden nebyli použiti žádní agonisté TPO receptoru (včetně trombopoetinu, aitripoparu, tritripoparu atd.) nebo byli použiti agonisté TPO receptoru.
8. Informovaný souhlas musí být podepsán před zahájením všech konkrétních výzkumných postupů. S ohledem na stav pacienta, pokud podpis pacienta neprospívá léčbě onemocnění, informovaný souhlas podepíše jeho nejbližší rodina.

Kritéria vyloučení:

1. Známá vrozená onemocnění z vyčerpání krvetvorby (jako je Fanconiho anémie) a další příčiny pancytopenie a hypoproliferativních onemocnění kostní dřeně (jako je hemolytická PNH, hypoproliferativní MDS/AML, pancytopenie zprostředkovaná autoprotilátkami atd.);
2. Pacienti s nekontrolovaným krvácením a/nebo infekcí po standardní léčbě.
3. Pacienti s anamnézou transplantace hematopoetických kmenových buněk.
4. Vysoký krevní tlak v anamnéze.
5. Trombóza v anamnéze.
6. Pacienti se základním nádorovým onemocněním, kteří mají také zhoubné nádory nebo dostávají imunosupresivní léčbu.
7. Účastníci považovali za nevhodné pro zařazení výzkumnými pracovníky.
8. Indikátory funkce ledvin: sérový kreatinin >1,2násobek horní hranice normy (ULN) nebo albumin <0,9násobek dolní hranice normy (LLN); Pacienti s těžkou renální insuficiencí s clearance kreatininu <30 ml/min;
9. Indikátory jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT) je 2,5krát vyšší než horní hranice normy nebo AST je 2,5krát vyšší než horní hranice normy nebo celkový bilirubin je 2,5krát vyšší než horní hranice normy nebo je sérový kreatinin 1,5krát vyšší vyšší než horní hranice normálu;
10. Závažné onemocnění srdce, jater a ledvin.