异基因造血干细胞移植治疗初诊高复发风险CEBPA突变型急性髓系白血病的疗效
2025年7月24日 更新者：Shen yang、Ruijin Hospital
对于新诊断的高复发风险CEBPA突变型急性髓系白血病患者，我们的目标是在患者完成1个周期的诱导和2个周期的巩固后进行异基因造血干细胞移植。
为了了解该治疗方案对高复发风险CEBPA突变型急性髓系白血病是否有效，需要评估患者的无病生存（DFS）、总生存（OS）和无复发死亡率。
研究概览
详细说明
高复发风险定义：
具有非 bZIP 框内突变、WT1 突变状态或 CD7 阴性状态的参与者被认为具有高复发风险；流式细胞术MRD的阳性阈值为0.0001%；分子生物学的MRD阈值是该中心检测方案的最低值。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200025
- 招聘中
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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首席研究员：
- Yang Shen, PhD
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接触：
- Jian Li, PhD
- 电话号码：02164370045
- 邮箱：lj12116@rjh.com.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
瑞金医院确诊患者
描述
纳入标准：
- 确诊患有 CEBPA 突变 AML 的患者。 诊断标准包括在分子水平上检测到CEBPA突变基因的存在；
- 存在高危分子标志物或基因突变、或疾病复发的复杂核型、或两次化疗后流式细胞术/基因MRD阳性的患者；高危分子标志物或基因突变包括：CD7阳性、WT1突变、非bzip框内CEBPA突变；流式细胞术MRD的阳性阈值为0.0001%；分子生物学的MRD阈值是该中心检测方案的最低值。
- MICM的病史和诊断、MDS的排除、转化和治疗相关的AML；
- 年龄18-65岁（18岁≤年龄<65岁）；
- 肝肾功能：血胆红素≤35μmol/L，AST/ALT低于正常上限2倍，血肌酐≤150μmol/L；
- 心功能正常（EF≥50%，纽约心功能分类NYHA I/II）；
- 身体状况评分0-2（ECOG评分）；
- 对于初次发病时外周血白细胞<50*109/L的患者，诱导治疗开始前除羟基脲外未给予任何化疗；
- 对于初次发病时外周血白细胞≥50*109/L的患者，在诱导治疗开始前允许使用阿糖胞苷和羟基脲治疗；
- 非孕妇和哺乳期妇女；
- 对于所有育龄妇女，必须进行妊娠试验以测量 hCG 以排除怀孕；
- 获得患者或家属签署的知情同意书。
排除标准：
- MDS 转化的 AML，治疗相关的 AML；混合细胞白血病；发病时有中枢神经系统浸润和髓外病变的AML患者；
- 复发患者；
- 对方案中涉及的任何药物过敏或有禁忌症；
- 肝、肾功能明显异常，超出入组标准；
- 心脏疾病：包括超声心动图EF<50%、心功能不全（纽约心功能分级NYHA：III/IV）、急性心肌梗死后6个月内心包积液（CTCAE评分>2）、心电图QTc>470ms；
- 肺部疾病：肺水肿、胸腔积液（CTCAE评分>2）；
- 同时患有其他器官的恶性肿瘤；
- 活跃的HAV、HBV、HCV及结核病患者、HIV阳性患者；
- 合并其他血液系统疾病（包括与白血病无关的凝血异常）；
- 无法理解或遵循研究方案；
- 同时参加其他临床研究者；存在任何其他妨碍研究进行的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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HSCT组
患者巩固治疗后接受异基因造血干细胞移植
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同种异体造血干细胞移植
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化学组
巩固治疗后接受化疗的患者
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化疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无病生存
大体时间：从 AML 诊断数据到 AML 复发数据，评估长达 3 年
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无病生存
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从 AML 诊断数据到 AML 复发数据，评估长达 3 年
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CEBPA突变型AML基因亚型与化疗后MRD阴性率及移植后DFS的关系
大体时间：从入学到完成学业，最长3年
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CEBPA突变型AML基因亚型与化疗后MRD阴性率及移植后DFS的关系
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从入学到完成学业，最长3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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非复发死亡率
大体时间：从入学到完成学业，最长3年
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非复发死亡率
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从入学到完成学业，最长3年
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总生存率
大体时间：从入学到完成学业，最长3年
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总生存率
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从入学到完成学业，最长3年
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不良事件
大体时间：从入学到完成学业，最长3年
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不良事件
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从入学到完成学业，最长3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月19日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月9日
首次发布 (实际的)
2024年6月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月24日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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