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L'efficacité de la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques dans la leucémie myéloïde aiguë mutante CEBPA nouvellement diagnostiquée à haut risque de rechute

24 juillet 2025 mis à jour par: Shen yang, Ruijin Hospital
Pour les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë mutante CEBPA à haut risque de rechute nouvellement diagnostiqués, nous visons à réaliser une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques après que les patients ont terminé un cycle d'induction et deux cycles de consolidation. Pour savoir si le schéma thérapeutique est efficace pour la leucémie myéloïde aiguë mutante CEBPA à haut risque de rechute, la survie sans maladie (DFS), la survie globale (OS) et la mortalité sans rechute des patients sont évaluées.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Définition du risque élevé de rechute :

Les participants présentant des mutations non-bZIP dans le cadre, un statut muté WT1 ou un statut CD7 négatif sont considérés comme présentant un risque élevé de rechute ; Le seuil positif pour la cytométrie en flux MRD était de 0,0001 % ; Le seuil MRD de biologie moléculaire est la valeur la plus basse du protocole de détection du centre.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200025
        • Recrutement
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Yang Shen, PhD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients diagnostiqués à l'hôpital de Ruijin

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints de LAM mutante CEBPA confirmée. Les critères de diagnostic incluent la présence du gène mutant CEBPA détecté au niveau moléculaire ;
  2. Patients présentant des marqueurs moléculaires ou des mutations génétiques à haut risque, ou des caryotypes complexes de récidive de la maladie, ou une cytométrie en flux/positivité du gène MRD après deux traitements de chimiothérapie ; les marqueurs moléculaires ou mutations génétiques à haut risque comprennent : CD7 positif, mutation WT1, mutation CEBPA non-bzip-inframe ; Le seuil positif pour la cytométrie en flux MRD était de 0,0001 % ; Le seuil MRD de biologie moléculaire est la valeur la plus basse du protocole de détection du centre.
  3. Antécédents médicaux et diagnostic de MICM, exclusion du SMD, transformation et AML liée au traitement ;
  4. Âge 18-65 ans (18 ans ≤Âge< 65 ans) ;
  5. Fonction hépatique et rénale : bilirubine sanguine ≤ 35 μmol/L, AST/ALT inférieurs à 2 fois la limite supérieure de la normale, créatinine sérique ≤ 150 μmol/L ;
  6. Fonction cardiaque normale (FE≥50 %, New York Cardiac Function Classification NYHA I/II );
  7. Score de condition physique 0-2 (score ECOG) ;
  8. Pour les patients présentant des leucocytes du sang périphérique < 50*109/L au début, aucune chimiothérapie n'a été administrée à l'exception de l'hydroxyurée avant le début du traitement d'induction ;
  9. Pour les patients présentant des leucocytes du sang périphérique ≥ 50*109/L au début, la cytarabine et l'hydroxyurée peuvent être traitées avant le début du traitement d'induction ;
  10. Femmes non enceintes et allaitantes ;
  11. Pour toutes les femmes en âge de procréer, un test de grossesse doit être effectué pour mesurer l'hCG afin d'exclure une grossesse ;
  12. Obtenez le consentement éclairé signé par le patient ou un membre de la famille.

Critère d'exclusion:

  1. AML convertie en MDS, AML liée au traitement ; leucémie à cellules mixtes; Patients atteints de LMA présentant des infiltrats du système nerveux central et des lésions extramédullaires au moment de leur apparition ;
  2. Patients en rechute ;
  3. Allergies ou contre-indications à l’un des médicaments impliqués dans le protocole ;
  4. La fonction hépatique et rénale est évidemment anormale, dépassant les critères d'inscription ;
  5. Maladie cardiaque : y compris FE à l'échocardiogramme <50 %, insuffisance cardiaque (classification de la fonction cardiaque de New York NYHA : III/IV), épanchement péricardique (score CTCAE >2) dans les six mois suivant un infarctus aigu du myocarde, ECG QTc >470 ms ;
  6. Maladies pulmonaires : œdème pulmonaire, épanchement pleural (score CTCAE > 2) ;
  7. Souffrant de tumeurs malignes d’autres organes en même temps ;
  8. Patients actifs atteints du VHA, du VHB, du VHC et de la tuberculose, patients séropositifs ;
  9. Autres maladies hématologiques concomitantes (y compris des anomalies de la coagulation non liées à la leucémie) ;
  10. Incapacité à comprendre ou à suivre le protocole de l'étude ;
  11. Ceux qui participent à d’autres études cliniques en même temps ; Présence de toute autre condition qui empêcherait la réalisation de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe HSCT
les patients ont reçu une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques après un traitement de consolidation
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques
Groupe de chimio
les patients ont reçu une chimiothérapie après un traitement de consolidation
Chimiothérapie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
survie sans maladie
Délai: des données de diagnostic de LMA jusqu'aux données de rechute de LMA, évaluées jusqu'à 3 ans
survie sans maladie
des données de diagnostic de LMA jusqu'aux données de rechute de LMA, évaluées jusqu'à 3 ans
La relation entre le sous-groupe génétique CEBPA Mutant AML et le taux de négativité MRD après chimiothérapie et DFS après transplantation
Délai: de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans
La relation entre le sous-groupe génétique CEBPA Mutant AML et le taux de négativité MRD après chimiothérapie et DFS après transplantation
de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
mortalité sans rechute
Délai: de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans
mortalité sans rechute
de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans
la survie globale
Délai: de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans
la survie globale
de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans
événements indésirables
Délai: de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans
événements indésirables
de l’inscription à la fin des études, maximum 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2024

Première publication (Réel)

13 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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