Skuteczność allogenicznego przeszczepiania krwiotwórczych komórek macierzystych w nowo zdiagnozowanej ostrej białaczce szpikowej z mutacją CEBPA o wysokim ryzyku nawrotu

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z potwierdzoną mutacją CEBPA AML. Kryteria diagnostyczne obejmują obecność zmutowanego genu CEBPA wykrytą na poziomie molekularnym;
2. Pacjenci z markerami molekularnymi wysokiego ryzyka lub mutacjami genów lub złożonymi kariotypami w przypadku nawrotu choroby lub dodatnim wynikiem cytometrii przepływowej/genu MRD po dwóch cyklach chemioterapii; markery molekularne lub mutacje genów wysokiego ryzyka obejmują: CD7-dodatni, mutację WT1, mutację CEBPA inną niż bzip-inframe; Dodatni próg dla cytometrii przepływowej MRD wynosił 0,0001%; Próg MRD biologii molekularnej jest najniższą wartością protokołu detekcji centrum.
3. Historia choroby i diagnostyka MICM, wykluczenie MDS, transformacja i AML związana z leczeniem;
4. Wiek 18-65 lat (18 lat ≤Wiek< 65 lat);
5. Czynność wątroby i nerek: bilirubina we krwi ≤ 35 µmol/L, AST/ALT poniżej 2-krotności górnej granicy normy, kreatynina w surowicy ≤ 150 µmol/L;
6. Prawidłowa czynność serca (EF≥50%, nowojorska klasyfikacja funkcji serca NYHA I/II);
7. Wynik kondycji fizycznej 0-2 (wynik ECOG);
8. U pacjentów, u których na początku leczenia liczba leukocytów we krwi obwodowej wynosi < 50*109/l, przed rozpoczęciem leczenia indukcyjnego nie stosowano żadnej chemioterapii, z wyjątkiem hydroksymocznika;
9. U pacjentów, u których na początku leczenia liczba leukocytów we krwi obwodowej wynosi ≥ 50*109/l, przed rozpoczęciem leczenia indukcyjnego można zastosować cytarabinę i hydroksymocznik;
10. Kobiety niebędące w ciąży i karmiące piersią;
11. U wszystkich kobiet w wieku rozrodczym należy wykonać test ciążowy w celu oznaczenia hCG w celu wykluczenia ciąży;
12. Uzyskaj świadomą zgodę podpisaną przez pacjenta lub członka rodziny.

Kryteria wyłączenia:

1. AML z konwersją MDS, AML związana z leczeniem; białaczka mieszana; Pacjenci z AML z naciekami w ośrodkowym układzie nerwowym i zmianami pozaszpikowymi w momencie ich wystąpienia;
2. Pacjenci z nawrotami choroby;
3. Alergie lub przeciwwskazania do któregokolwiek z leków objętych protokołem;
4. Czynność wątroby i nerek jest wyraźnie nieprawidłowa, przekraczająca kryteria włączenia;
5. Choroby serca: w tym echokardiogram EF <50%, niewydolność serca (klasyfikacja czynności serca w Nowym Jorku NYHA: III/IV), wysięk osierdziowy (wynik CTCAE > 2) w ciągu sześciu miesięcy po ostrym zawale mięśnia sercowego, QTc w EKG > 470 ms;
6. Choroby płuc: obrzęk płuc, wysięk opłucnowy (wynik CTCAE >2);
7. Choruje na nowotwory złośliwe innych narządów w tym samym czasie;
8. Aktywni pacjenci z HAV, HBV, HCV i gruźlicą, pacjenci zakażeni wirusem HIV;
9. współistniejące inne choroby hematologiczne (w tym zaburzenia krzepnięcia niezwiązane z białaczką);
10. Niemożność zrozumienia lub przestrzegania protokołu badania;
11. Osoby biorące udział w innych badaniach klinicznych w tym samym czasie; Występowanie innego warunku uniemożliwiającego przeprowadzenie badania