Účinnost alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk u nově diagnostikované akutní myeloidní leukémie CEBPA s vysokým rizikem relapsu

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s potvrzenou CEBPA mutantní AML. Diagnostická kritéria zahrnují přítomnost CEBPA mutantního genu detekovaného na molekulární úrovni;
2. Pacienti s vysoce rizikovými molekulárními markery nebo genovými mutacemi nebo komplexními karyotypy pro recidivu onemocnění nebo s pozitivitou průtokové cytometrie/genové MRD po dvou chemoterapiích; vysoce rizikové molekulární markery nebo genové mutace zahrnují: CD7 pozitivní, WT1 mutace, non-bzip-inframe CEBPA mutace; Pozitivní práh pro průtokovou cytometrii MRD byl 0,0001 %; Práh MRD molekulární biologie je nejnižší hodnotou detekčního protokolu centra.
3. Anamnéza a diagnóza MICM, vyloučení MDS, transformace a AML související s léčbou;
4. Věk 18-65 let (18 let ≤Věk < 65 let);
5. Funkce jater a ledvin: bilirubin v krvi ≤ 35 μmol/L, AST/ALT pod 2násobkem horní hranice normy, sérový kreatinin ≤ 150 μmol/L;
6. Normální srdeční funkce (EF≥50 %, New York Cardiac Function Classification NYHA I/II);
7. Skóre fyzické kondice 0-2 (skóre ECOG);
8. U pacientů s leukocyty v periferní krvi < 50*109/l na počátku nebyla před zahájením indukční terapie podávána žádná chemoterapie s výjimkou hydroxyurey;
9. U pacientů s leukocyty v periferní krvi ≥ 50*109/l na počátku léčby je před zahájením indukční terapie povolena léčba cytarabinem a hydroxyureou;
10. Netěhotné a kojící ženy;
11. U všech žen ve fertilním věku musí být proveden těhotenský test k měření hCG k vyloučení těhotenství;
12. Získejte informovaný souhlas podepsaný pacientem nebo rodinným příslušníkem.

Kritéria vyloučení:

1. MDS-konvertovaná AML, AML související s léčbou; smíšená buněčná leukémie; pacienti s AML s infiltráty centrálního nervového systému a extramedulárními lézemi v době vzniku;
2. pacienti s relapsem;
3. Alergie nebo kontraindikace na kterýkoli z léků zahrnutých v protokolu;
4. Funkce jater a ledvin jsou zjevně abnormální a překračují kritéria pro zařazení;
5. Srdeční onemocnění: včetně echokardiogramu EF < 50 %, srdeční insuficience (New York klasifikace srdeční funkce NYHA: III/IV), perikardiální výpotek (CTCAE skóre >2) do šesti měsíců po akutním infarktu myokardu, EKG QTc >470 ms;
6. Plicní onemocnění: plicní edém, pleurální výpotek (CTCAE skóre >2);
7. Trpět zhoubnými nádory jiných orgánů současně;
8. Aktivní pacienti s HAV, HBV, HCV a tuberkulózou, HIV pozitivní pacienti;
9. Souběžná jiná hematologická onemocnění (včetně koagulačních abnormalit nesouvisejících s leukémií);
10. Neschopnost porozumět protokolu studie nebo jej dodržovat;
11. Ti, kteří se současně účastní jiných klinických studií; Přítomnost jakéhokoli jiného stavu, který by bránil provedení studie