米008211a在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中的安全性和功效研究
2025年5月5日 更新者：Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
一项随机，多中心，主动散热器受控的开放标签试验，以评估My008211a片剂在PNH患者中的疗效和安全性，这些患者天真地补充抑制剂治疗
这项研究的主要目的是评估My008211a与Eculizumab在PNH患者中的功效。
研究概览
详细说明
这是一项多中心，随机，开放标签，主动比较器控制的并行组研究。
这项研究的目的是确定与eculizumab相比的My008211a是否有效且安全，可用于治疗天真地补充抑制剂治疗的PNH患者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
66
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
- 电话号码：+86 027-68788900
- 邮箱：lcyxzx@createrna.com
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100032
- 尚未招聘
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
接触：
- Bing Han, PhD
- 电话号码：010-69155027
- 邮箱：Hanbing_Li@sina.com.cn
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
-
接触：
- Fengkui Zhang, PhD
- 电话号码：022-23909095
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性和女性参与者≥18岁，BMI≥18.0kg/m2，诊断为PNH的诊断，通过克隆大小≥10％的高敏性流式细胞仪证实。
- 筛查时的平均血红蛋白水平<100 g/l。
- LDH> 1.5 x筛选时正常（ULN）的上限。
- 在开始研究之前需要针对脑膜炎奈瑟氏菌感染的疫苗接种。 如果先前未接受，则应给予针对肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种。
排除标准：
- 网状细胞<100x10^9/l的患者;血小板<30x10^9/l;中性粒细胞<0.5x10^9/l。
- 由封装生物引起的复发性侵袭性感染史，例如。 脑膜炎球菌或肺炎球菌。
- 已知或怀疑的遗传补体缺乏。
- 先前的骨髓或造血干细胞移植。
- 先前的脾切除术。
- 筛查前5年内的恶性肿瘤病史，除了治愈了皮肤的局部基底细胞癌和子宫颈的原位。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：My008211a平板电脑
My008211a平板电脑400mg出价
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参与者将以400毫克口服B.I.D的剂量收到My008211a 24周
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有源比较器：Eculizumab
Eculizumab注射
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依库丽单抗注射液24周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在没有红细胞输血的情况下，持续血红蛋白水平≥120g/L的参与者的比例
大体时间：在第126天到第168天之间
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没有RBC输血的患者中持续血红蛋白水平≥120g/L的患者的比例（定义为D14对D168后无红血细胞输注）。
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在第126天到第168天之间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在不接受RBC输血的受试者中，血红蛋白浓度升高≥20g/L的受试者比例的比例
大体时间：在第126天到第168天之间
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在没有RBC输血的患者中评估的血红蛋白水平≥20g/L的基线的参与者的比例（定义为D14对D168后无红细胞输注）。
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在第126天到第168天之间
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在没有RBC输血的患者中，LDH <1.5 ULN的患者比例的比例。
大体时间：在第126天到第168天之间
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没有RBC输血的患者的溶血控制患者比例（定义为LDH <1.5 ULN）
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在第126天到第168天之间
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从基线的LDH级别更改（表示为百分比）
大体时间：在第126天到第168天之间
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从基线的LDH级别更改（表示为百分比）
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在第126天到第168天之间
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基线的网状细胞计数变化
大体时间：在第126天到第168天之间
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基线的网状细胞计数变化
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在第126天到第168天之间
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没有RBC输血的患者比例
大体时间：在第14天到第168天之间
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没有RBC输血的患者比例
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在第14天到第168天之间
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临床BTH率
大体时间：在第1天到第168天之间
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临床BTH率
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在第1天到第168天之间
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主要的不良血管事件率
大体时间：在第1天到第168天之间
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主要的不良血管事件率
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在第1天到第168天之间
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Facit-f得分从基线变化
大体时间：在第126天到第168天之间
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从基线在facit-fatigue分数中的变化。
Facit-Fatigue是一份13项问卷，支持其在PNH中的有效性和可靠性，可评估患者自我报告的疲劳及其对日常活动和功能的影响。
所有面部尺度都得到评分，因此高分更好。
由于FACIT-F量表的13个项目中的每一个范围为0-4，可能的分数范围为0-52，其中0是最差的得分，而最佳分数为52。
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在第126天到第168天之间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月30日
初级完成 (估计的)
2025年12月30日
研究完成 (估计的)
2025年12月30日
研究注册日期
首次提交
2025年4月10日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月16日
首次发布 (实际的)
2025年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月5日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
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