Estudio de seguridad y eficacia de My008211a en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) que son ingenuas para complementar la terapia con inhibidores
5 de mayo de 2025 actualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Un ensayo aleatorizado, multicéntrico, controlado activo, controlado, abierto, abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad de las tabletas My008211a en pacientes con PNH que son ingenuos para complementar la terapia con inhibidores
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de My008211a en comparación con el eculizumab en pacientes con PNH.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de grupo paralelo de múltiples centros, aleatorios, abiertos, activo, controlado por comparación,.
El propósito de este estudio es determinar si My008211a en comparación con eculizumab es eficaz y seguro para el tratamiento de pacientes con PNH que eran ingenuos para complementar la terapia con inhibidores.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
66
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
- Número de teléfono: +86 027-68788900
- Correo electrónico: lcyxzx@createrna.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100032
- Aún no reclutando
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contacto:
- Bing Han, PhD
- Número de teléfono: 010-69155027
- Correo electrónico: Hanbing_Li@sina.com.cn
-
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
-
Contacto:
- Fengkui Zhang, PhD
- Número de teléfono: 022-23909095
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años de edad y IMC ≥ 18.0 kg/m2 con un diagnóstico de PNH confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad con tamaño de clon ≥ 10%.
- Nivel medio de hemoglobina <100 g/L en la detección.
- LDH> 1.5 x Límite superior de lo normal (ULN) en la detección.
- La vacunación contra la infección de Neisseria meningitidis se requiere antes del inicio del tratamiento del estudio. Si no se recibió anteriormente, se debe administrar la vacunación contra las infecciones por Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae.
Criterios de exclusión:
- Pacientes con reticulocitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; Neutrófilos <0.5x10^9/L.
- Historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, por ejemplo. Meningococcus o Pneumococcus.
- Deficiencia de complemento hereditario conocido o sospechoso.
- Pasado de médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas.
- Esplenectomía previa.
- Una historia de malignidad dentro de los 5 años previos al detección, excepto el carcinoma de células basales locales curadas de la piel y el carcinoma in situ del cuello uterino.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: My008211a tabletas
My008211a tabletas 400 mg de oferta
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Los participantes recibirán my008211a a una dosis de 400 mg oralmente B.I.D durante 24 semanas
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Comparador activo: Eculizumab
Inyección de eculizumab
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Inyección de eculizumab durante 24 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de participantes con niveles sostenidos de hemoglobina de ≥ 120 g/L en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Entre el día 126 y el día 168
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La proporción de pacientes con niveles sostenidos de hemoglobina ≥ 120 g/L entre aquellos sin transfusión de RBC (definida como infusión de glóbulos rojos después de D14 a D168).
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Entre el día 126 y el día 168
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La proporción de sujetos con un aumento en la concentración de hemoglobina ≥ 20 g/L desde el inicio entre los sujetos que no reciben transfusión de RBC
Periodo de tiempo: Entre el día 126 y el día 168
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Proporción de participantes que logran un aumento sostenido desde el inicio en los niveles de hemoglobina de ≥ 20 g/L evaluados entre aquellos sin transfusión de RBC (definida como ninguna infusión de glóbulos rojos después de D14 a D168).
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Entre el día 126 y el día 168
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La proporción de pacientes con LDH <1.5 Uln entre aquellos sin transfusión de RBC.
Periodo de tiempo: Entre el día 126 y el día 168
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La proporción de pacientes con hemólisis controlada (definida como LDH <1.5 Uln) entre aquellos sin transfusión de RBC
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Entre el día 126 y el día 168
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Cambio (expresado como porcentajes) en el nivel de LDH desde el inicio
Periodo de tiempo: Entre el día 126 y el día 168
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Cambio (expresado como porcentajes) en el nivel de LDH desde el inicio
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Entre el día 126 y el día 168
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Cambio en el recuento de reticulocitos desde el inicio
Periodo de tiempo: Entre el día 126 y el día 168
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Cambio en el recuento de reticulocitos desde el inicio
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Entre el día 126 y el día 168
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La proporción de pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Entre el día 14 y el día 168
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La proporción de pacientes sin transfusión de glóbulos rojos
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Entre el día 14 y el día 168
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La tasa clínica de BTH
Periodo de tiempo: Entre el día 1 y el día 168
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La tasa clínica de BTH
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Entre el día 1 y el día 168
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La principal tasa de eventos vasculares adversos
Periodo de tiempo: Entre el día 1 y el día 168
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La principal tasa de eventos vasculares adversos
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Entre el día 1 y el día 168
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Cambio en la puntuación FACIT-F desde la línea de base
Periodo de tiempo: Entre el día 126 y el día 168
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Cambio desde la línea de base en puntajes de fatiga facit.
La fatiga facit es un cuestionario de 13 ítems con apoyo para su validez y confiabilidad en PNH que evalúa la fatiga autoinformada del paciente y su impacto en las actividades y la función diaria.
Todas las escalas facitas se califican para que una puntuación alta sea mejor.
Como cada uno de los 13 ítems de la escala FACIT-F varía de 0-4, el rango de puntajes posibles es 0-52, siendo 0 el peor puntaje posible y 52 el mejor.
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Entre el día 126 y el día 168
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
17 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de mayo de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Trastornos de la micción
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inactivadores del complemento
- Eculizumab
Otros números de identificación del estudio
- MY008211A-PNH-3-02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .