Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerhet og effekt av MY008211A hos paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) pasienter som er naive for å utfylle hemmerterapi

5. mai 2025 oppdatert av: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

En randomisert, multisenter, aktiv-sammenligningskontrollert, åpen etikett-studie for å evaluere effekt og sikkerhet for MY008211A-tabletter hos PNH-pasienter som er naive for å utfylle hemmerterapi

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten av MY008211A sammenlignet med eculizumab hos PNH -pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, randomisert, åpen, aktiv komparatorstyrt, parallell gruppestudie. Hensikten med denne studien er å avgjøre om My008211A sammenlignet med eculizumab er effektiv og trygg for behandling av PNH -pasienter som var naive for å utfylle hemmerterapi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonnummer: +86 027-68788900
  • E-post: lcyxzx@createrna.com

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100032
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ta kontakt med:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefonnummer: 022-23909095

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mann- og kvinnelige deltakere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med en diagnose av PNH bekreftet ved høysensitivitetsstrømcytometri med klonstørrelse ≥ 10%.
  2. Gjennomsnittlig hemoglobinnivå <100 g/l ved screening.
  3. LDH> 1,5 x øvre grense for normal (ULN) ved screening.
  4. Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis -infeksjon er nødvendig før studien start. Hvis ikke mottatt tidligere, bør vaksinasjon mot Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae -infeksjoner gis.

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter med retikulocytter <100x10^9/l; Blodplater <30x10^9/l; Neutrofiler <0,5x10^9/L.
  2. Historie med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, f.eks. Meningococcus eller Pneumococcus.
  3. Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel.
  4. Tidligere benmarg eller hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  5. Tidligere splenektomi.
  6. En historie med malignitet innen 5 år før screening, unntatt herdet lokalt basalcellekarsinom i huden og karsinom in situ av livmorhalsen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MY008211A tabletter
My008211A tabletter 400 mg bud
Legemiddel: MY008211A tabletter
Deltakerne vil motta MY008211A i en dose på 400 mg oralt B.I.D i 24 uker
Aktiv komparator: Eculizumab
Eculizumab -injeksjon
Legemiddel: Eculizumab injeksjon
Eculizumab injeksjon i 24 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen deltakere med vedvarende hemoglobinnivå på ≥ 120 g/l i fravær av transfusjoner av røde blodlegemer
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
Andelen pasienter med vedvarende hemoglobinnivå ≥ 120 g/l blant de uten RBC -transfusjon (definert som ingen infusjon av røde blodlegemer etter D14 til D168).
mellom dag 126 og dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen personer med en økning i hemoglobinkonsentrasjon ≥ 20 g/l fra baseline blant personer som ikke får RBC -transfusjon
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
Andel deltakerne som oppnår en vedvarende økning fra baseline i hemoglobinnivået på ≥ 20 g/l vurdert blant de uten RBC -transfusjon (definert som ingen infusjon av røde blodceller etter D14 til D168).
mellom dag 126 og dag 168
Andelen pasienter med LDH <1,5 ULN blant dem uten RBC -transfusjon.
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
Andelen pasienter med hemolyse kontrollert (definert som LDH <1,5 ULN) blant dem uten RBC -transfusjon
mellom dag 126 og dag 168
Endring (uttrykt som prosenter) i LDH -nivå fra baseline
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
Endring (uttrykt som prosenter) i LDH -nivå fra baseline
mellom dag 126 og dag 168
Endring i retikulocyttantall fra baseline
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
Endring i retikulocyttantall fra baseline
mellom dag 126 og dag 168
Andelen pasienter uten RBC -transfusjon
Tidsramme: mellom dag 14 og dag 168
Andelen pasienter uten RBC -transfusjon
mellom dag 14 og dag 168
Den kliniske BTH -frekvensen
Tidsramme: mellom dag 1 og dag 168
Den kliniske BTH -frekvensen
mellom dag 1 og dag 168
Den største ugunstige vaskulære hendelsesraten
Tidsramme: mellom dag 1 og dag 168
Den største ugunstige vaskulære hendelsesraten
mellom dag 1 og dag 168
Endring i FACIT-F-poengsum fra baseline
Tidsramme: mellom dag 126 og dag 168
Endring fra baseline i fatet-fatigue-score. Facit-Fatigue er et spørreskjema på 13 elementer med støtte for dets gyldighet og pålitelighet i PNH som vurderer pasient selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon. Alle FACIT -skalaer blir scoret slik at en høy poengsum er bedre. Ettersom hver av de 13 elementene i FACIT-F-skalaen varierer fra 0-4, er utvalget av mulige score 0-52, med 0 som den verste mulige poengsummen og 52 best.
mellom dag 126 og dag 168

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MY008211A-PNH-3-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere